Il mieloma multiplo (MM) è un tumore del midollo osseo, più frequente negli uomini che nelle donne, e si presenta nella larga maggioranza dei casi dopo i 60 anni. La malattia è causata dal danneggiamento del DNA di alcune plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo, noto come paraproteina o Componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale.

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Nel giro di pochi giorni, la Food and Drug Administration ha concesso lo status di ‘breakthrough therapy’ a due farmaci sviluppati da Bristol-Myers Squibb (BMS), nivolumab ed elotuzumab, per il trattamento di due diversi tipi di neoplasie ematologiche.
Nel caso di nivolumab, il tumore in questione è il linfoma di Hodgkin dopo il trapianto autologo di cellule staminali (ASCT) e il trattamento con vedotin brentuximab (Adcetris). Per elotuzumab, invece, la designazione riguarda la combinazione con lenalidomide e desametasone in pazienti con mieloma multiplo dopo una o più terapie precedenti. Ognuna delle due designazioni si basa sui risultati di studi di fase iniziale ed è volta a colmare un bisogno terapeutico non ancora soddisfatto.

La parola al Prof. Mario Boccadoro, Direttore del dipartimento di Oncologia dell'Azienda Ospedaliero Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino


In occasione dell'incontro 'I farmaci orfani: importanza nel trattamento dei tumori del sangue', organizzato da Celgene e svoltosi l'11 giugno a Milano, Osservatorio Malattie Rare ha incontrato il Prof. Mario Boccadoro, Direttore del dipartimento di Oncologia dell'Azienda Ospedaliero Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino.

Grazie agli amici di Bruno, scomparso a soli 43 anni a causa di un mieloma multiplo, è stata organizzata una raccolta di fondi che ha permesso di acquistare la postazione chemioterapica donata al Reparto diretto dalla professoressa Anna Marina Liberati. È stata la moglie Claudia, a proporre l’acquisto di una poltrona elettromedicale movimentata per terapia che è già stata consegnata all’Azienda ospedaliera.

La Fondazione Internazionale del Mieloma (IMF) – che lavora per migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da mieloma e per garantire prevenzione e trovare una cura - attraverso la figura del Dottor Stephen Russell e della Dottoressa Angela Dispenzieri, ha presentato un nuovo approccio terapeutico per il mieloma multiplo. Tale approccio avrebbe dimostrato che un paziente affetto da mieloma trattato con una dose massiccia di virus del morbillo ingegnerizzato ha sperimentato una remissione. Questo risultato rappresenta un passo in avanti nel trattamento del mieloma.

Le case farmaceutiche Bristol-Myers Squibb e AbbVie hanno reso noto che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso lo status di “terapia fortemente innovativa” (“breakthrough therapy”) al loro farmaco elotuzumab (HuLuc63), un anticorpo monoclonale umanizzato attualmente in fase di sperimentazione preclinica per il trattamento dei pazienti affetti da mieloma multiplo (MM) recidivo o refrattario.

Sono stati pubblicati sulla rivista specializzata Blood i risultati di uno studio di fase II secondo cui la combinazione bortezomib (inibitore del proteasoma)/ lenalidomide (immunomodulatore) più desametasone avrebbe generato una risposta positiva in quasi i due terzi dei pazienti affetti da mieloma multiplo refrattario e/o in ricaduta.

La società farmaceutica Janssen ha annunciato la sua intenzione di iniziare a breve uno studio di fase III, che abbia come obiettivo quello di valutare l'effetto della combinazione tra daratumumab (nuovo antimieloma) e i due farmaci lenalidomide e desametasone, sui pazienti affetti da mieloma multiplo refrattario o recidivante. In particolare lo studio tenderà a valutare la differenza tra l'uso di tale combinazione e quello basato sui soli farmaci lenalidomide/desametasone.
L’endpoint principale dello studio sarà la sopravvivenza libera da progressione (PFS).

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