Il mieloma multiplo (MM) è un tumore del midollo osseo, più frequente negli uomini che nelle donne, e si presenta nella larga maggioranza dei casi dopo i 60 anni. La malattia è causata dal danneggiamento del DNA di alcune plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo, noto come paraproteina o Componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale.

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In occasione dell'incontro annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) che si è svolto dal 30 maggio al 3 giugno scorso, sono stati presentati a Chicago i risultati dello  studio di fase III PANORAMA-1, che ha indagato gli effetti terapeutici ottenuti dall'aggiunta del pan-inibitore orale delle deacetilasi panobinostat (LBH589) a bortezomib e a desametasone, su pazienti affetti da mieloma multiplo recidivante e/o  refrattario.
I risultati ottenuti hanno mostrato un beneficio clinico significativo e su questa base la Food and Drug Administration (FDA) ha deciso di concedere una revisione prioritaria a panobinostat.

Il virus del morbillo potrebbe rappresentare una nuova speranza per il mieloma multiplo. Lo sostengono un gruppo di ricercatori della Mayo Clinic di Rochester, in Minnesota, che hanno ottenuto i primi risultati nella distruzione delle cellule cancerose iniettando una dose massiccia del comune virus. Una prima prova è stata effettuata su due pazienti malate di mieloma multiplo che non rispondevano alle altre terapie disponibili e avevano già avuto diverse ricadute. In particolare, una delle due donne, una 49enne che lottava con la malattia da nove anni, pare essere in remissione completa da sei mesi, per cui gli studiosi sperano possa essere sulla via della guarigione.

Nel corso del congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), tenutosi a Chicago, sono stati presentati i risultati di uno studio preliminare (di fase I) sul mieloma multiplo recidivato o refrattario, secondo cui impiegando nella terapia un regime a quattro farmaci si sarebbero ottenuti risultati incoraggianti.
Lo studio è stato realizzato dai ricercatori dell’Hackensack University Medical Center di Hackensack (New Jersey) e ha indagato gli effetti ottenuti dal trattamento dei pazienti con un regime combinato e composto dai farmaci: carfilzomib, lenalidomide, vorinostat e desametasone.
I risultati hanno mostrato risposte parziali molto positive in 9 (più della metà) dei 17 pazienti trattati.

Prof. Palumbo (Università di Torino): "Giusto valutare i costi complessivi della malattia: non solo costo dei farmaci ma anche ospedalizzazione o possibilità di vita autonoma"


Il Prof. Antonio Palumbo, Direttore del dipartimento di ematologia dell'Università di Torino ha spiegato a Osservatorio Malattie Rare come la prospettiva dei pazienti affetti da Mieloma Multiplo sia cambiata: nel 1990 la sopravvivenza stimata era di 29 mesi, oggi si parla di 5-7 anni. Questo grazie soprattutto ai nuovi farmaci orali che, oltre ad essere efficaci, permettono ai pazienti una buona qualità di vita.

 

Nel giro di pochi giorni, la Food and Drug Administration ha concesso lo status di ‘breakthrough therapy’ a due farmaci sviluppati da Bristol-Myers Squibb (BMS), nivolumab ed elotuzumab, per il trattamento di due diversi tipi di neoplasie ematologiche.
Nel caso di nivolumab, il tumore in questione è il linfoma di Hodgkin dopo il trapianto autologo di cellule staminali (ASCT) e il trattamento con vedotin brentuximab (Adcetris). Per elotuzumab, invece, la designazione riguarda la combinazione con lenalidomide e desametasone in pazienti con mieloma multiplo dopo una o più terapie precedenti. Ognuna delle due designazioni si basa sui risultati di studi di fase iniziale ed è volta a colmare un bisogno terapeutico non ancora soddisfatto.

La parola al Prof. Mario Boccadoro, Direttore del dipartimento di Oncologia dell'Azienda Ospedaliero Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino


In occasione dell'incontro 'I farmaci orfani: importanza nel trattamento dei tumori del sangue', organizzato da Celgene e svoltosi l'11 giugno a Milano, Osservatorio Malattie Rare ha incontrato il Prof. Mario Boccadoro, Direttore del dipartimento di Oncologia dell'Azienda Ospedaliero Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino.

Grazie agli amici di Bruno, scomparso a soli 43 anni a causa di un mieloma multiplo, è stata organizzata una raccolta di fondi che ha permesso di acquistare la postazione chemioterapica donata al Reparto diretto dalla professoressa Anna Marina Liberati. È stata la moglie Claudia, a proporre l’acquisto di una poltrona elettromedicale movimentata per terapia che è già stata consegnata all’Azienda ospedaliera.

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