Il mieloma multiplo (MM) è un tumore del midollo osseo, più frequente negli uomini che nelle donne, e si presenta nella larga maggioranza dei casi dopo i 60 anni. La malattia è causata dal danneggiamento del DNA di alcune plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo, noto come paraproteina o Componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale.

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La Fondazione Internazionale del Mieloma (IMF) – impegnata nel migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da mieloma multiplo tramite la prevenzione e la cura - ha espresso la sua delusione per la votazione eseguita il 6 novembre scorso da parte del Comitato Consultivo sui Farmaci Oncologici (ODAC) dell’FDA.L’ODAC si è espresso negativamente rispetto alla richiesta di approvazione per l'inibitore panobinostat in combinazione con bortezomib (Velcade) e desametasone; trattamento rivolto ai pazienti con mieloma multiplo refrattario e con recidiva.

Secondo una notizia pubblicata su PMLIVE.com, la compagnia farmaceutica Celgene si è aggiudicata il premio PMEA, ovvero il premio “Pharmaceutical Market Excellence Awards”, grazie al farmaco di sua produzione Imnovid.
Imnovid, rivolto al trattamento del mieloma multiplo refrattario, è stato riconosciuto come farmaco orfano e Celgene è stata riconosciuta come azienda in grado di fornire accesso anticipato al farmaco. Celgene è stata anche premiata per il suo impegno nel campo delle malattie rare.

Secondo i risultati di uno studio di fase II, presentati al congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH) di San Francisco, l’aggiunta dell’anticorpo monoclonale daratumumab alle tradizionali terapie combinate di fondo rivolte al trattamento del mieloma multiplo si è dimostrata sicura e ben tollerata. Inoltre la percentuale di risposta al trattamento risulta elevata.
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La Commissione Europea ha approvato l’impiego di lenalidomide nei pazienti adulti affetti da mieloma multiplo, mai trattati in precedenza, che non siamo eligibili al trapianto di cellule staminali. L’approvazione europea è basata sui risultati di due studi cardine: MM-015 e MM-020 (quest’ultimo noto anche come studio FIRST).

Una nuova molecola sintetica promette grandi benefici per la terapia del mieloma multiplo, uno dei più aggressivi tumori del sangue. Il DTP3, infatti, in vitro ha dimostrato di distruggere efficacemente le cellule tumorali, almeno quanto il farmaco usato nello standard clinico, il bortezomib, ma con una selettività 100 volte superiore. Le cellule sane, quindi, non risentirebbero della tossicità del farmaco. La scoperta, pubblicata sulla rivista Cancer Cell, è di un gruppo di ricercatori, di cui fanno parte diversi italiani.

Secondo quanto riportato dalla ricerca pubblicata sulla rivista Bone Marrow Transplantation, gli individui affetti da mieloma multiplo che mostrano una ricaduta precoce dopo il trapianto autologo di cellule staminali mostrano una sopravvivenza (sia globale sia libera da progressione) inferiore rispetto ai pazienti che non mostrano una ricaduta.
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Oggi Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato che lo studio clinico pivotale di fase 3 TOURMALINE-MM1 randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, disegnato per valutare la sicurezza e l'efficacia di ixazomib, il primo inibitore orale del proteasoma, e condotto su pazienti con mieloma multiplo (MM) recidivato o refrattario, ha raggiunto l'endpoint primario di miglioramento della sopravvivenza libera da progressione alla prima analisi ad interim pre-specificata.

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