CTI BioPharma e Baxter hanno presentato i nuovi dati provenienti dallo studio di Fase III, denominato PERSIST-1, sull'efficacia e la sicurezza di pacritinib nel trattamento di 327 pazienti affetti da mielofibrosi. I risultati ottenuti evidenziano una significativa riduzione del punteggio totale dei sintomi (TSS, Total Symptom Score) e un deciso miglioramento di ogni singolo sintomo comunemente correlato alla malattia nei pazienti trattati con pacritinib rispetto a quelli sottoposti alla migliore terapia attualmente disponibile.

La mielofibrosi è un raro tumore del sangue che provoca la formazione di tessuto cicatriziale nel midollo osseo. Questo processo limita la capacità del midollo di produrre globuli rossi, per cui la milza e il fegato sono spinti ad assumere questa funzione. I sintomi che derivano da questa malattia, grave e pericolosa per la vita, comprendono anemia, ingrossamento della milza, estrema stanchezza e dolore. La mielofibrosi rappresenta uno dei principali tipi di neoplasie mieloproliferative (MPN), un gruppo di tumori ematologici strettamente connessi tra loro.

Pacritinib è un farmaco sperimentale inibitore delle chinasi, con specificità per JAK2 e FLT3. Le mutazioni delle chinasi JAK hanno dimostrato di essere direttamente connesse con lo sviluppo di vari tumori del sangue, come le neoplasie mieloproliferative, le leucemie e i linfomi.

Nello studio PERSIST-1, pacritinib aveva già raggiunto l'endpoint primario ottenendo una riduzione del volume della milza di almeno il 35% rispetto al basale nei pazienti affetti da mielofibrosi. I nuovi risultati dello studio sono stati presentati in occasione del 20° congresso della European Hematology Association (EHA), che si è tenuto a Vienna (Austria) dall'11 al 14 giugno 2015.

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