Permetterà di caratterizzare meglio i pazienti e indicare la strada per lo sviluppo di nuovi farmaci

'Vivere con la leucemia mieloide cronica’. E’ stato questo il tema di un convegno tenutosi il 4 novembre scorso all’Istituto di Anatomia di Ferrara, organizzato dall'Istituto di Ematologia dell'Università estense, punto di riferimento per la cura della patologia. La malattia colpisce in Italia circa 10 mila pazienti e in Emilia Romagna se ne registrano circa 120 nuovi casi all’anno. “La leucemia mieloide cronica - spiega il prof. Antonio Cuneo, direttore dell'Istituto di Ematologia - è una forma tumorale del midollo osseo, centrale operativa delle cellule del sangue, che produce un elevatissimo numero di globuli bianchi immaturi. È dovuta a un'alterazione del Dna della cellula staminale che dà il via alla produzione di queste cellule. La malattia colpisce nel mondo circa due-tre persone ogni 100 mila abitanti. In Italia ogni anno vengono diagnosticati circa mille nuovi casi, oggi curati con farmaci di ultima generazione”.

Da oggi c’è un nuovo bersaglio terapeutico in più su cui ci si potrebbe concentrare la terapia della Leucemia Mileoide Cronica (AML), un tumore raro del sangue che si manifesta in età adulta. Si tratta di una mutazione del gene DNMT3A appena individuata come responsabile del fallimento, in un numero consistente di casi, delle normali terapie contro la malattia. La grande novità viene da uno studio americano pubblicato questa mattina stessa sull’edizione on line del New England Journal of Medicine a seguito di uno studio sostenuto da vari dipartimento del National Institutes of Health (NIH) e condotto  presso la Washington University School of Medicine.

Sopravvivere anche due anni senza alcuna ricaduta alla leucemia mieloide cronica grazie al trattamento con il farmaco orfano imatinib, un inibitore competitivo dell'attività della tirosin-chinasi autorizzato al commercio nel 2001, farmaco intelligente che attualmente viene utilizzato in combinazione con la chemioterapia. Sono questi i risultati decisamente positivi di uno studio multicentrico francese guidato dal prof François-Xavier Mahon e condotto dal gruppo cooperativo FILMC (Intergroupe Français des Leucémies Myéloïdes Chroniques), i cui risultati sono stati appena pubblicati sul Lancet Oncology.

Per i malati di Leucemia Mieloide Cronica (LMC)  alle due terapie già in uso se ne aggiunge una terza, quella a base di desatinib. Il farmaco, sviluppato da Bristol-Myers Squibb, era già utilizzato dal 2006 per quei pazienti che fossero resistenti o intolleranti alle altre due terapie esistenti, quella con imatinib e quella con nilotinib. La FDA ha infatti dato il via libero per l’utilizzo del desatinib anche nella fase iniziale della malattia introducendo di fatto una terza via terapeutica.

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