Il 24 settembre 2014 sono state presentate due interrogazioni parlamentari. La prima di Maria Rizzotti, relativa alla registrazione del farmaco Ponatinib; la seconda, di Maurizio Romani riguardo all’inserimento della leucemia mieloide cronica (LMC) e della leucemia linfoblastica acuta (LLA) nell'elenco delle malattie rare.

Il 26 marzo il Sottosegretario alla Salute, Vito De Filippo ha risposto congiuntamente alle due interrogazioni in Commissione Sanità del Senato, illustrando l’iter di registrazione del Ponatinib. Sul punto ha evidenziato che tale farmaco è stato dapprima inserito nella lista dei farmaci erogabili ai sensi della legge n. 648/1996, limitatamente al "trattamento della LMC Philadelphia e della Leucemia Acuta Linfoide (LAL) Philadelphia, in pazienti adulti resistenti agli inibitori delle tirosino-chinasi di seconda generazione (dasatinib, nilotinib), limitatamente ai pazienti che esprimono la mutazione T315l". Successivamente, è intervenuta la determina di autorizzazione all’immissione in commercio (pubblicata nella Gazzetta Ufficiale del 10 dicembre 2014, n. 286). La commercializzazione del farmaco ha avuto inizio il 15 gennaio 2015 per le stesse indicazioni terapeutiche che ne avevano determinato l’inclusione nell’elenco della legge n. 648/1996. In ragione dell’avvenuta commercializzazione, il programma di uso compassionevole avviato dalla ditta 'Ariad' è stato chiuso il  21 dicembre 2014 e con determina del 21 gennaio 2015, (GU n. 29 del 5 febbraio 2015) il medicinale è stato escluso dall’elenco di cui alla legge n. 648/1996. Le attuali condizioni di accesso al farmaco orfano in questione, classificato in fascia H, prevedono una fornitura ospedaliera con rimborso condizionato, in base alla risposta al trattamento per la LMC in fase cronica e in fase accelerata o blastica.

Le risposte del Sottosegretario De Filippo sono state rese note dal Centro Studi Parlamentari Nomos.

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