Uno studio di fase III conferma l’efficacia di cabozantinib, già approvato dalla FDA, sui pazienti

La FDA americana ne ha approvato l’uso un anno fa per il trattamento del carcinoma midollare della tiroide. Nuove conferme, ora, sull’efficacia di cabozantinib, un inibitore tirosin-chinasico non specifico, arrivano da uno studio appena pubblicato sul Journal of Clinical Oncology: la molecola ha dimostrato di triplicare la sopravvivenza libera da progressione della malattia (PFS).


I risultati sono stati raccolti in uno studio di fase III, in doppio-cieco, nato dalla collaborazione tra diversi centri di ricerca internazionali, tra cui gli italiani IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori e il Dipartimento di Endocrinologia e Metabolismo dell’Università di Pisa. La risposta al farmaco, somministrato in dosi giornaliere di 140 mg, è stata valutata in confronto con un placebo, su un totale di 330 pazienti affetti da carcinoma midollare metastatico. Nel gruppo trattato con cabozantinib, è stata calcolata una PSF media di 11,2 mesi, quasi il triplo rispetto a quella ottenuta con il placebo, solo 4 mesi.

La molecola, che agisce anche sui fattori di crescita degli epatociti e dell’endotelio vascolare, “rappresenta una importante e nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da questa rara malattia”, sostengono i ricercatori. Seppure siano state registrate alcune reazioni avverse ma gestibili, il farmaco è promettente: sarebbe efficace, infatti, a prescindere dalla presenza di mutazione nel gene RET che, a quanto confermano le ipotesi più accreditate, potrebbe influenzare la sensibilità ai trattamenti farmacologici.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia

Il valore della cura e dell'assistenza nell'emofilia

Sulle proprie gambe: racconti di XLH e rachitismo ipofosfatemico

Sulle proprie gambe: racconti di XLH e rachitismo ipofosfatemico

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni