Approvazione europea

Il farmaco ha determinato un tasso di risposta globale del 37% e una durata mediana della risposta di 8 mesi

La Commissione Europea (CE) ha approvato pemigatinib per il trattamento dei pazienti adulti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico con fusioni o riarrangiamenti del recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR2) e con progressione di malattia dopo almeno una precedente linea di terapia sistemica. La decisione fa seguito al parere positivo espresso dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) nel gennaio 2021, che ha raccomandato l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata di pemigatinib.

La decisione della CE è basata sui dati dello studio clinico FIGHT-202, che sta valutando la sicurezza e l’efficacia di pemigatinib nei pazienti adulti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico con stato FGF/FGFR documentato e pretrattati. I risultati ad interim dello studio clinico FIGHT-202 hanno dimostrato che, nei pazienti che presentano fusioni o riarrangiamenti di FGFR2 (Coorte A di 108 pazienti), la monoterapia con pemigatinib ha determinato un tasso di risposta globale (ORR) del 37% (endpoint primario) e una durata mediana della risposta (DOR) di 8 mesi (endpoint secondario), sulla base di una revisione radiologica centralizzata indipendente. Pemigatinib è stato generalmente ben tollerato. Le avvertenze e le precauzioni per il farmaco includono livelli ematici di fosfato alti e bassi, problemi alla visione o agli occhi, aumento della creatinina ematica e, per le donne in gravidanza, un rischio di danno al feto.

“I dati dello studio FIGHT-202 hanno dimostrato i potenziali benefici che pemigatinib può fornire ai pazienti con colangiocarcinoma idonei al trattamento”, ha dichiarato il Prof. Eric Van Cutsem, Capo Divisione di Oncologia Digestiva presso l’Università di Leuven (KUL) e gli Ospedali Universitari di Gasthuisberg (Leuven, Belgio). “Pemigatinib rappresenta un’opzione terapeutica di cui si sentiva il bisogno per i pazienti idonei, che finora avevano avuto a disposizione solo poche opzioni di trattamento efficaci”.

Il colangiocarcinoma è un tumore raro che si forma nei dotti biliari. Viene classificato in base alla sua origine: il colangiocarcinoma intraepatico origina dai dotti biliari all’interno del fegato, mentre il colangiocarcinoma extraepatico si verifica nei dotti biliari all’esterno del fegato. I pazienti con colangiocarcinoma vengono spesso diagnosticati in una fase tardiva o avanzata della malattia, quando la prognosi è sfavorevole. In Europa, l’incidenza del colangiocarcinoma varia tra i 6000 e gli 8000 casi. Le fusioni o i riarrangiamenti di FGFR2 si verificano quasi esclusivamente nel colangiocarcinoma intraepatico, dove vengono osservati nel 10-16% dei pazienti.

“Storicamente, i pazienti affetti da colangiocarcinoma avanzato hanno opzioni di trattamento molto limitate”, ha detto Helen Morement, CEO di AMMF–The Cholangiocarcinoma Charity. “Siamo felici di constatare che in Europa iniziano ad essere approvate nuove terapie target che danno speranza a chi ha un disperato bisogno di alternative”.

“L’approvazione di pemigatinib rappresenta una svolta cruciale per i pazienti con colangiocarcinoma FGFR2 positivo. Questa nuova opzione di trattamento, la prima disponibile nell’UE per questi pazienti in oltre un decennio, ha dimostrato un elevato tasso di risposte durevoli in un contesto in cui storicamente non esisteva uno standard di cura efficace”, ha affermato Hervé Hoppenot, Chief Executive Officer di Incyte. “Ora siamo impazienti di collaborare con i singoli Paesi europei per fare in modo che i pazienti idonei possano accedere a questo nuovo trattamento il prima possibile”.

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