Onofrio Mastandrea

Il parere del Comitato europeo di esperti si basa sui positivi risultati dello studio clinico FIGHT-202

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo, raccomandando l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata di pemigatinib per il trattamento di pazienti adulti con colangiocarcinoma non resecabile, localmente avanzato o metastatico, con fusioni o riarrangiamenti del recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR2), recidivato o refrattario dopo almeno una linea di terapia sistemica.

Il colangiocarcinoma è un tumore raro che si forma nei dotti biliari. Viene classificato in base alla sua origine: il colangiocarcinoma intraepatico (iCCA) origina dai dotti biliari all’interno del fegato, mentre il colangiocarcinoma extraepatico si verifica nei dotti biliari all’esterno del fegato. I pazienti con colangiocarcinoma vengono spesso diagnosticati in una fase tardiva o avanzata della malattia, quando la prognosi è sfavorevole. In Europa, l’incidenza del colangiocarcinoma varia tra i 6.000 e gli 8.000 casi. Le fusioni o i riarrangiamenti di FGFR2 si verificano quasi esclusivamente nell’iCCA, dove vengono osservati nel 10-16% dei pazienti.

Il parere del CHMP su pemigatinib si basa sui dati dello studio FIGHT-202, che valuta la sicurezza e l’efficacia del farmaco nei pazienti adulti con colangiocarcinoma pre-trattato, in stadio localmente avanzato o metastatico, e con stato FGF/FGFR documentato. L’opinione del Comitato di esperti dell’EMA dovrà ora essere confermata dalla Commissione Europea: se approvato, pemigatinib sarà il primo trattamento mirato indicato nella UE per i pazienti con colangiocarcinoma non resecabile, localmente avanzato o metastatico, con fusione o riarrangiamento di FGFR2.

"Il parere positivo è un importante traguardo di cui sono personalmente orgoglioso”, spiega Onofrio Mastandrea, General Manager di Incyte Italia. “Se la Commissione Europea darà il via libera all'immissione in commercio, pemigatinib sarà il primo farmaco lanciato a livello globale da Incyte, considerando che la Food and Drug Administration americana lo ha già approvato e il farmaco è già commercializzato negli USA. Anche in Italia stiamo avviando, in questi giorni, le pratiche per il percorso di rimborsabilità del pemigatinib, così da cercare di mettere a disposizione della comunità scientifica e dei pazienti pemigatinib il prima possibile".

“Prima del pemigatinib non c'erano farmaci approvati da EMA per il colangiocarcinoma e non esistono standard di cura disponibili”, aggiunge Mastandrea. “Attualmente c'è solo la chemioterapia come prima linea di trattamento che, con i suoi principi generali, agisce però senza una specificità di azione. Invece, il pemigatinib è una target therapy: ha infatti la capacità di legarsi al target molecolare, ovvero FGFR2, che è alla base dei processi di cancerogenesi di alcune forme di colangiocarcinoma. I pazienti candidabili al trattamento con pemigatinib devono esprimere alterazioni o riarrangiamenti di FGFR2, che è il bersaglio molecolare del farmaco".

In Europa parliamo di circa 6-8000 pazienti affetti da colangiocarcinoma - prosegue il General Manager di Incyte Italia - di cui il 10-16% con alterazione del target FGFR2. In Italia circa 60 persone convivono con questa forma di tumore, un numero molto limitato a cui stiamo dando una speranza; se si considera che la durata di risposta è di circa 8 mesi, parliamo di un allungamento dell'aspettativa di vita importante. Ad oggi la chirurgia rimane l'unica opzione curativa, ma molto spesso nemmeno quella può essere una strada percorribile, a causa di una diagnosi tardiva e degli alti tassi di recidiva. Per cui - sottolinea Mastandrea - avere una terapia, perlopiù “target”, rappresenta un risultato molto importante per i pazienti e per la comunità scientifica”.

 Sportello legale OMaR

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Invalidità civile e Legge 104, tutti i diritti dei malati rari

Invalidità civile e Legge 104, tutti i diritti dei malati rari

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Malattie rare - Guida alle nuove esenzioni

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni