Approvazione

Si tratta del primo farmaco specificamente autorizzato in Europa per il trattamento della malattia

La Commissione Europea (CE) ha approvato il farmaco tagraxofusp (Elzonris) come monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti affetti da neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN), un tumore ematologico raro e aggressivo che colpisce tipicamente il midollo osseo, la pelle e i linfonodi, ma che può interessare anche gli organi interni.

Il farmaco tagraxofusp (nome commerciale Elzonris) è una terapia mirata che agisce in maniera selettiva contro l’antigene CD123, una proteina espressa sulla superficie delle cellule tumorali coinvolte non solo nella BPDCN ma anche in numerose altre neoplasie, tra cui la leucemia mielomonocitica cronica (CMML), la mielofibrosi (MF), la leucemia mieloide acuta (LMA), la sindrome mielodisplastica (MDS) e la leucemia mieloide cronica (LMC). L’approvazione di tagraxofusp da parte della CE fa seguito al parere positivo espresso a novembre 2020 dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), parere che è basato sui risultati del più ampio studio prospettico mai condotto in pazienti con BPDCN, sia naïve a trattamento che precedentemente trattati.

Tagraxofusp, oggi, rappresenta il primo farmaco specificamente approvato per i pazienti con BPDCN e la prima terapia mirata contro l’antigene CD123 disponibile in Europa. Il medicinale ha già ricevuto la designazione di farmaco orfano da parte dell’EMA.

“Per la prima volta, i pazienti affetti da BPDCN in Europa avranno la possibilità di beneficiare di un trattamento diretto in modo specifico contro questo tumore raro e aggressivo”, ha commentato Elcin Barker Ergun, CEO del Gruppo Menarini. “L'approvazione di tagraxofusp rende possibile un cambiamento significativo nell'approccio terapeutico per la BPDCN, poiché fornisce ai medici una terapia mirata per aiutare i pazienti affetti da questa terribile malattia. Ora stiamo lavorando per rendere tagraxofusp disponibile in Europa nel più breve tempo possibile, come parte del nostro impegno a fornire farmaci efficaci e innovativi per le persone affette da gravi malattie”.

“Questo risultato conferma l'impegno di Menarini in oncologia che si affianca, tra gli altri, a quello contro l'antibiotico-resistenza e allo sviluppo di un anticorpo monoclonale contro il COVID-19”, hanno detto Lucia e Alberto Giovanni Aleotti, azionisti e membri del Board di Menarini. “La ricerca e lo sviluppo di nuove terapie, come nel caso di tagraxofusp, rappresentano spesso l’unica soluzione di cura per moltissimi pazienti”.

 Sportello legale OMaR

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