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OssMalattieRare #FibrosiCistica : una partnership per lo sviluppo di una #terapiagenica di prima classe stipulata da @boehringer con @genemed , @ImperialInnova e @OxfordBioMedica . #GeneTherapy #CysticFibrosis bit.ly/2vNktPi pic.twitter.com/vNFbi2X2c8
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OssMalattieRare Uno studio italiano collega per la prima volta il mancato sviluppo di una specifica area del cervello ai disturbi dell’ #autismo . Il lavoro è stato condotto da @IITalk e guidato da Laura Cancedda, in collaborazione con il @CIBIO_UniTrento . bit.ly/2w8QYqB pic.twitter.com/Sq5oXIErDw
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OssMalattieRare Negli Stati Uniti, le persone affette da #MalattiaDiFabry potranno disporre del primo farmaco orale per questa rara patologia da accumulo lisosomiale. #MalattieRare bit.ly/2MSSMeC pic.twitter.com/XXDtFllnRN
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OssMalattieRare #Malattierare : Sarepta espande la propria presenza nel campo della #terapiagenica e amplia la sua pipeline nelle terapie mirate al sistema nervoso centrale. bit.ly/2MlefjV pic.twitter.com/kIxtWnCYeg
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L’ultimo indirizzo di ricerca si basa su un anticorpo umano, entro un anno i primi trial clinici

Da anni si parla della possibilità di un vaccino che protegga dal virus dell’HIV, sarebbe certamente una svolta epocale nella lotta a questa malattia, Per ora tuttavia, le ricerche fatte in tal senso, non hanno portato ad un risultato. Non tutte le speranze però sono perse, tanto che allo IAS 2011 in corso di svolgimento a Roma proprio ieri si è ipotizzato l’arrivo in tempi brevi, anche solo 5 anni, di un vaccino basato su un criterio differente da quelli sperimentati fino ad oggi. Il nuovo studio si basa infatti su un meccanismo d'azione totalmente diverso da quello utilizzato nei prodotti tradizionali: invece di prevedere l'inoculazione del virus opportunamente modificato o di parti di esso, consiste nella somministrazione di in un anticorpo umano, denominato Vrc01, che neutralizza più del 90 per cento dei ceppi virali esistenti in natura. Queste anticipazioni sono state fate da Gary Nabel, direttore del Centro di ricerca sui vaccini dell'Istituto nazionale di allergologia e malattie infettive (Niaid) statunitense. “I progressi sono stati lenti in questo settore - ha detto l'esperto - e ci sono stati tempi davvero bui. Ma da un paio d'anni a questa parte è tornato l'ottimismo. Innanzitutto, nonostante l'efficacia sia stata modesta, la sperimentazione condotta in Thailandia ha fornito la prova del fatto che un vaccino può prevenire l'infezione Hiv nell'uomo e tutto questo ha enormi implicazioni in termini di salute pubblica. In secondo luogo, è stato appurato che un numero consistente di pazienti sieropositivi (10-25 per cento) produce anticorpi in grado di neutralizzare il virus”.

Nel corso dell'ultimo anno, da diversi gruppi di ricerca sono stati messi a punto anticorpi altamente 'neutralizzanti’, facendoli derivare da quelli prelevati da questi pazienti. Utilizzando particolari tecnologie biomediche, Nabel e il suo gruppo di ricerca hanno identificato un anticorpo umano, il Vrc01, che neutralizza la quasi totalità dei ceppi di Hiv. Raccogliendo dati sulle modalità con cui questo anticorpo riconosce il virus, gli studiosi hanno identificato una classe di anticorpi con le stesse proprietà. Acquisito questo dato, è stato possibile comprendere come questi anticorpi vengono generati nell'uomo.
“Questo approccio - ha detto Nabel - ha qualcosa in comune con quello che sta portando a molti avanzamenti anche nel settore dell'oncologia: puntare al sistema immunitario e cercare nuove strade per renderlo più forte e preparato nei confronti delle minacce che possono colpirlo è un metodo promettente per il futuro. Entro un anno inizieremo i trial clinici sul candidato vaccino e nel giro di un paio d'anni speriamo di avere a disposizione evidenze tali da poter ipotizzare l'arrivo di questo prodotto ai pazienti nel giro di cinque anni. Discorso diverso per il vaccino 'tradizionale’, che avrà bisogno di più anni per giungere sul mercato. Insomma, abbiamo trovato un metodo alternativo di sviluppare un vaccino contro l'Hiv, e anche molto più veloce”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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