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OssMalattieRare #FibrosiCistica : una partnership per lo sviluppo di una #terapiagenica di prima classe stipulata da @boehringer con @genemed , @ImperialInnova e @OxfordBioMedica . #GeneTherapy #CysticFibrosis bit.ly/2vNktPi pic.twitter.com/vNFbi2X2c8
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OssMalattieRare Uno studio italiano collega per la prima volta il mancato sviluppo di una specifica area del cervello ai disturbi dell’ #autismo . Il lavoro è stato condotto da @IITalk e guidato da Laura Cancedda, in collaborazione con il @CIBIO_UniTrento . bit.ly/2w8QYqB pic.twitter.com/Sq5oXIErDw
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OssMalattieRare Negli Stati Uniti, le persone affette da #MalattiaDiFabry potranno disporre del primo farmaco orale per questa rara patologia da accumulo lisosomiale. #MalattieRare bit.ly/2MSSMeC pic.twitter.com/XXDtFllnRN
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OssMalattieRare #Malattierare : Sarepta espande la propria presenza nel campo della #terapiagenica e amplia la sua pipeline nelle terapie mirate al sistema nervoso centrale. bit.ly/2MlefjV pic.twitter.com/kIxtWnCYeg
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Ci sono però molte cautele poiché il farmaco ha dimostrato di dare risultati solo nel corso del trattamento e possibili effetti collaterali gravi

Per gli adolescenti affetti da HIV che hanno sviluppato la lipodistrofia, una delle possibili conseguenze del trattamento con antiretrovirali, arriva la possibilità di utilizzare un nuovo farmaco: il Tesamorelin, da iniettare quotidianamente nell’addome. La notizia viene dalla FDA, l’autorità americana dei farmaci: per ora il farmaco sarà commercializzato solo negli Usa e con molte cautele visto che sono stati riscontrati possibili effetti collaterali che obbligano ad ulteriori studi e a uno stretto monitoraggio. Stando alle stime dell'Fda, le persone infettate dall'HIV che presentano la lipodistrofia potrebbero essere tra 200 mila e 800 mila.

La lipodistrofia è una condizione frequente nelle persone sieropositive, caratterizzata da una variazione del metabolismo e una ridistribuzione dell'adipe corporeo, tale portare a un perdita di grasso in alcune zone e un accumulo in altre, tra cui l'addome. Le cause precise di questo fenomeno non sono note con esattezza ma si tratta in genere di un effetto che compare dopo un uso protratto nel tempo degli antiretrovirali, nel 50 per cento dei casi già dopo un anno e nel 90 per cento dopo 4. Questa malattia si associa anche a ipertrigliceridemia con aumento del colesterolo totale e diminuzione del colesterolo HDL, a un aumento del rischio di sviluppare diabete di tipo 2 e problemi cardiovascolari. I due studi che hanno portato all'approvazione del farmaco sono stati condotti su un totale di 816 pazienti infettati da HIV, di cui 543 trattati con il nuovo farmaco. Gli studi prevedevano una durata di 26 settimane, seguite da altre 26 settimane di estensione.
Il trattamento con tesamorelin per un anno ha ridotto di circa il 18 per cento  il grasso addominale. Tuttavia i pazienti ne hanno ripreso la maggior parte nel giro di tre mesi dal termine della terapia, il che implica probabilmente dover assumere il farmaco in modo cronico per avere un effetto duraturo.
Inoltre non è ancora dimostrato che la riduzione del grasso abbia efficacia nel diminuirebbe il rischio cardiovascolare e per questo saranno necessari ulteriori studi  post-approvazione e uno stretto monitoraggio per vigilare sulla sicurezza del farmaco e sui possibili effetti collaterali.
Vi è infatti un dato di questo studio che desta preoccupazione: si è infatti evidenziato un aumento del diabete nei soggetti trattati con tesamorelin rispetto al placebo e un aumento dell'IGF-1 in alcuni pazienti e, a fronte di un trattamento prolungato, questo potrebbe aumentare il rischio di cancro e di malattie cardiovascolari.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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