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OssMalattieRare Il #RedditodiCittadinanza rappresenta una risorsa per le famiglie dei malati rari? Al momento, per loro non esiste alcuna agevolazione. Ecco il nostro approfondimento sul tema bit.ly/2GZ20pl
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OssMalattieRare Il Ministro @GiuliaGrilloM5S ha nominato i componenti del nuovo Tavolo di Lavoro che dovrà portare all’approvazione del secondo #PianoNazionaleMalattieRare . Ora la priorità è approvare velocemente il documento e finanziarlo. bit.ly/2E6kyko pic.twitter.com/r0DSeLBDai
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Glioblastoma

Si chiama CLIC1 e, quando silenziata, riduce la tumorigenicità delle cellule. Potrebbe essere un nuovo target terapeutico. Lo studio di IEO e Università degli Studi di Milano

Milano - Uno studio nato dalla collaborazione tra Università Statale di Milano e Istituto Europeo di Oncologia di Milano documenta il ruolo della proteina CLIC1 nelle cellule staminali tumorali di glioblastoma.
Una ricerca nata dalla collaborazione tra Michele Mazzanti, del Dipartimento di Bioscienze della Statale di Milano, e Giuliana Pelicci, dell’Istituto Europeo di Oncologia (IEO), pubblicata in questi giorni sul Journal of the National Cancer Institute, ha individuato il ruolo della proteina CLIC1 (Chloride Intracellular channel 1) nello sviluppo del glioblastoma (GBM), il tumore cerebrale più aggressivo nell’adulto.

Secondo la biotech americana Agenus, un vaccino potrebbe essere in grado di rallentare significativamente la progressione del glioblastoma multiforme, rispetto al solo trattamento standard. Si tratta di un vaccino attualmente in fase di sperimentazione clinica: il Prophage Series G-100 (HSPPC-96).

Sono le cellule staminali tumorali a rendere il glioblastoma così aggressivo e difficile da eradicare. Uno studio americano dimostra l’efficacia di un virus oncolitico, dall’herpes simplex umano, nel colpirle selettivamente

Passi avanti nella comprensione del glioblastoma e, soprattutto, nell’individuazione di potenziali target per terapie più efficaci. Merito di un virus, quello del comune herpes simplex, che ha dimostrato di essere efficace su modello animale, una volta ingegnerizzato. Ne danno conferma i ricercatori del Brain Tumor Research Center di Harvard, con uno studio pre-clinico pubblicato su PNAS.

La terapia antivirale contro il citomegalovirus congenito (CMV), potrebbe migliorare sensibilmente la sopravvivenza dei pazienti affetti da glioblastoma. Lo sostiene uno studio appena pubblicato sul New England Journal of Medicine, secondo il quale la sopravvivenza a 2 anni dei 50 pazienti trattati con valganciclovir (Valcyte), nell’ambito di un trial clinico o di un programma di uso compassionevole del farmaco, è stata del 62%.

L’Istituto Neurologico Besta ha elaborato un metodo che consente per la prima volta di coltivare e crescere in laboratorio le cellule dei vasi sanguigni del cervello, colpite da gravi patologie cerebrovascolari, come aneurismi o malformazioni, e tumori come il glioblastoma

Una nuova tecnica, elaborata dai ricercatori dell’Istituto Neurologico “Carlo Besta” di Milano, consentirà di individuare in laboratorio quali sono i farmaci più efficaci per ogni paziente per intervenire e curare le patologie di carattere cerebrovascolare e rallentare la crescita dei tumori, quali il glioblastoma, il più aggressivo dei tumori cerebrali. Si tratta di un approccio che era sinora impossibile: fino ad oggi, infatti, le cellule dei vasi sanguigni cerebrali potevano essere tenute in vita in laboratorio solo per un tempo insufficiente e in numero troppo ristretto. Questa tecnica potrà permettere di sviluppare in futuro terapie che abbiano come target i vasi cerebrali, personalizzandola per ogni singolo paziente.

La sperimentazione è per ora nella prima fase di studio

I ricercatori del Duke Cancer Institute hanno recentemente pubblicato gli incoraggianti esiti preliminari di uno studio di Fase I, tuttora in corso, in cui è stata utilizzata una forma geneticamente modificata di Poliovirus (già usata per il vaccino) nella cura del Glioblastoma.
Il Glioblastoma (chiamato anche Glioblastoma multiforme) è il più comune e maligno tumore del sistema nervoso centrale. E’ costituito da un eterogeneo insieme di cellule tumorali astrocitiche scarsamente differenziate, si presenta solitamente negli emisferi cerebrali e colpisce soprattutto, ma non solo, gli adulti.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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