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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale Il prof. Alberto Burlina, Direttore U.O.C. Malattie Metaboliche Ereditarie @UniPadova illustra l’efficacia del progetto pilota di screening neonatale per le malattie lisosomiali. Dalla diagnosi alla terapia, così si cambia radicalmente la vita dei bambini. pic.twitter.com/xi6PKn9I2m
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale @DTaruscio Direttore Centro Nazionale Malattie Rare illustra attività e finalità del centro di coordinamento screening neonatale. Un organo nato per tutelare e uniformare i dati su tutto il territorio nazionale. pic.twitter.com/8Ohdo7MTrk
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Tratto da The Idiopathic Pulmonary Fibrosis Clinical Research Network. A Controlled Trial of Sildenafil in Advanced Idiopathic Pulmonary Fibrosis. N Engl J Med 2010

Il New England Journal of Medicine  ha appena pubblicato la notizia: lo studio di fase tre relativo all’utilizzo di Sildenafil (della Revatio, gruppo Pfizer) nella fibrosi polmonare idiopatica ha dato risultati parzialmente positivi. Non è stato infatti centrato l'endpoint primario, rappresentato da un aumento della distanza percorsa a piedi in 6 minuti pari ad almeno il 20%, ma sono stati ottenuti miglioramenti negli outcome secondari, definiti dagli autori "senza dubbio importanti per i pazienti", anche alla luce dell'attuale assenza di altre opzioni terapeutiche disponibili. Attualmente infatti non esistono cure e la prognosi è infausta e non esistono farmaci specifici approvati né in Europa né negli Usa.

La malattia, che comporta una degenerazione fibrosa del parenchima polmonare con sindrome restrittiva, è una patologia rara anche se non ancora riconosciuta tra quelle esenti dal nostro sistema sanitario.
Sildenafil, un inibitore della 5-fosfodiesterasi (5PDE), è approvato da circa cinque anni per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare, compagna frequente della fibrosi polmonare idiopatica. La vasodilatazione indotta dal farmaco potrebbe migliorare la perfusione polmonare e quindi lo scambio gassoso nei pazienti affetti dalla malattia.
Basandosi su questi presupposti e sulle evidenze positive emerse da studi preliminari, gli autori hanno voluto verificare se il trattamento con il farmaco potesse migliorare la distanza percorsa a piedi, la qualità di vita e ridurre la dispnea con uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo su pazienti con fibrosi polmonare idiopatica avanzata, caratterizzata da una capacità di diffusione del monossido di carbonio inferiore al 35% del valore teorico.
Lo studio, chiamato STEP-IPF (Sildenafil Trial of Exercise Performance in Idiopathic Pulmonary Fibrosis) e opera dell'Idiopathic Pulmonary Fibrosis Clinical Research Network (IPFnet) del National Heart, Lung, and Blood Institute statunitense, ha coinvolto in totale 180 pazienti, trattati con sildenafil 20 mg tre volte al giorno o placebo per 12 settimane.
Alla fine del trial, i pazienti che hanno ottenuto un miglioramento pari ad almeno il 20% della distanza percorsa a piedi in 6 minuti sono stati più numerosi nel gruppo sildenafil (n = 89) rispetto al gruppo placebo (n = 91)  - 10% contro 7% - ma la differenza non è risultata statisticamente significativa. Si sono però osservate differenze, piccole ma in questo caso significative, nella capacità di diffusione del monossido di carbonio, nel grado di dispnea e nella qualità della vita, a favore di sildenafil. La tollerabilità del trattamento è stata simile nei due gruppi.
Anche se nel trial non si è raggiunto l'obiettivo principale, gli autori scrivono nelle conclusioni che i dati ottenuti creano i presupposti per fare ulteriori studi sull'impiego di sildenafil nei soggetti con fibrosi polmonare idiopatica avanzata.


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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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