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Lo fanno in Abruzzo 3 ospedali, in Sicilia 5. In tutta Italia 33 centri hanno attivato la procedura NPP

L’Ospedale Civile Mazzini di Teramo e il Presidio Gaspare Rodolico del Policlinico Vittorio Emanuele di Catania sono i due centri nei quali, nel corso dell’estate, è stata attivata la procedura di uso compassionevole (NPP) del Pirfenidone di InterMune. Si tratta dell’unico farmaco attualmente autorizzato al commercio per la Fibrosi Polmonare Idiopatica, indicato negli adulti con diagnosi da lieve a moderata: è ad uso orale e secondo gli studi effettuati è in grado di rallentare la progressione della malattia regalando anni di vita e rendendo più probabile l’arrivo al traguardo del trapianto.

In Abruzzo, con l’adesione di Teramo, ad oggi sono ben tre i centri che hanno attivato il programma: oltre a quello dell’Ospedale Civile Mazzini diretto dal dottor Luigi di Re, infatti, erano già attivi i centri de L’Aquila e di Chieti. 
In Sicilia, con l’adesione dell’unità di pneumologia del presidio Rodolico di Catania, diretta dal prof. Giuseppe di Maria, si passa a un totale di 5 centri. Gli altri già attivi erano uno sempre a Catania, al centro di riferimento per le malattie rare del polmone del Policlinico Vittorio Emanuele, e 3 a Palermo (ISMETT, Villa Sofia – Cervello e Ospedale Civico Fatebenefratelli).
Con queste due ultime attivazioni si arriva oggi ad avere ben 33 centri ospedalieri che offrono ai pazienti l’opportunità di cominciare il trattamento velocemente, senza alcuna spesa e prima ancora che il farmaco sia pienamente in commercio.    

Infatti, anche se l’Autorizzazione all’Immissione al Commercio (AIC) per il Pirfenidone è arrivata nel febbraio 2011, alcune lungaggini burocratiche nel nostro paese (in altri il farmaco è già regolarmente distribuito) hanno rallentato la piena disponibilità. Questi ritardi nei mesi scorsi avevano anche spinto l'On. Garavaglia ad interrogae in merito il Ministro (vedi qui).
Attendere la risoluzione di queste problematiche sarebbe però stato un grave danno per i pazienti che, con il progredire della malattia, rischiavano di non poter più essere eleggibili al trattamento. Così la casa produttrice InterMune si è detta disponibile a sostenere il programma di uso compassionevole NPP, che pone i costi interamente a suo carico senza alcun rimborso da parte del SSN. Gli ospedali hanno accolto con grande favore questa apertura e da gennaio ad oggi 33 centri distribuiti su 12 Regioni, isole incluse, hanno attivato la procedura. Altri ancora, probabilmente, aderiranno nei prossimi mesi, anche se per tutti la speranza è che si arrivi presto a una piena commercializzazione che renderebbe possibile una distribuzione più capillare, evitando così a pazienti, spesso adulti o anziani e con limitate capacità di viaggiare e camminare a causa della ‘mancanza di fiato’ tipica della malattia, degli spostamenti disagevoli.

 

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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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