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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale Manuela Battaglia @Telethonitalia ci parla dell’impegno della Fondazione nella ricerca sulle malattie genetiche rare e di come le terapie e i test debbano seguire lo stesso percorso. “Prima si interviene e più alte sono le possibilità di successo” pic.twitter.com/GFmI7hZkdq – presso Ministero della Salute - Auditorium "Cosimo Piccinno"
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale Maria Alice Donati, Ospedale Meyer di Firenze racconta l’esperienza della Toscana con le malattie #lisosomiali e le #immunodeficienze . pic.twitter.com/HnfVIZljPN – presso Ministero della Salute - Auditorium "Cosimo Piccinno"
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale Cecilia Berni, Responsabile Rete Malattie Rare @regionetoscana illustra la nascita del progetto pilota di screening per la SMA tra buone prassi e criticità. La volontà è quella di partire nel più breve tempo possibile anche in Toscana. pic.twitter.com/HBofLCMrKp
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale @daniela_lauro presidente @famigliesma sottolinea come per la SMA ci siano tutti i presupposti per estendere lo screening neonatale a livello nazionale. Aspettare vuol dire mettere in pericolo tanti bambini. pic.twitter.com/hgpFJrZA8Z
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale Antonio Angeloni, Policlinico Umberto I, Direttore del Laboratorio screening neonatale e malattie genetico-metaboliche: l’esperienza dei progetti pilota è assolutamente positiva ma il nostro obiettivo è raggiungere sempre nuovi traguardi. pic.twitter.com/0lXepw635J
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A Tor Vergata si programma una sperimentazione con le mesenchimiali

Un recente studio italiano, pubblicato sull’ European Resipratory Journal, ha indagato le potenzialità delle cellule staminali embrionali epiteliali per il trattamento della Fibrosi Polmonare idiopatica (IPF). Lo studio, condotto dal prof. Cesare Saltini e con il team di ricerca del Centro di Genetica Medica del Prof Giuseppe Novelli all’Università di Tor Vergata di Roma, ha sperimentato sul modello animale le potenzialità rigenerative e antinfiammatorie delle cellule staminali sulla malattia polmonare.

I topi così trattati hanno mostrato una rigenerazione polmonare.  Il prof. Saltini ci ha spiegato che difficilmente in Italia questo tipo di sperimentazione potrà essere immediatamente trasportata sui pazienti umani, a causa delle problematiche di carattere etico legate all’utilizzo delle cellule staminali embrionali. Ci ha però spiegato che esiste un’altra via percorribile che interessa le cellule staminali mesenchimali (cellule staminali adulte, più facilmente gestibili). “Esiste uno studio in corso che utilizza le cellule staminali mesenchimali, estratte dal tessuto adiposo sottocutaneo, sui pazienti affetti da Fibrosi Polmonare Idiopatica. Queste cellule agiscono da immunosoppressori riducendo lo stato infiammatorio dei pazienti. Questa potrebbe essere una nuova prospettiva ed abbiamo in corso la programmazione di una sperimentazione in collaborazione con il Prof . Valerio Cervelli  , della Chirurgia Plastica di Tor Vergata.”

Ciò che invece attualmente è divenuto disponibile per il trattamento della IPF sono i nuovi farmaci: “Dopo dieci anni di sforzi finalmente cominciamo a vedere i risultati sulla sperimentazione farmacologica, e questo è un passo importante. Il Pirfenidone, un farmaco in grado di rallentare efficacemente la malattia è stato approvato dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA). Un altro farmaco, potenzialmente efficace è in fase avanzata di sperimentazione. Si tratta del BIBF11-20 (Vargatef), per i primi risultati pubblicati indicano un effetto dose dipendente sulla capacità del farmaco di rallentare la malattia e di prevenire le accelerazioni di malattia. Questi farmaci rallentano la progressione della malattia, aumentando le reali prospettive di cura dei pazienti.”

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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