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OssMalattieRare Chi è affetto da #fenilchetonuria deve seguire, come terapia, un rigoroso regime alimentare, in passato abbandonato dai pazienti a causa del gusto poco gradevole degli alimenti. Per risolvere questo problema #APR ha introdotto una nuova tecnologia. #PKU bit.ly/2Kjrq0A pic.twitter.com/zSxl7WxqMH
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OssMalattieRare Una diagnosi tempestiva, è questa la richiesta che arriva dalle persone affette da #lipodistrofia . Guarda l’intervista a Valeria Corradin, vicepresidente dell’Associazione #AILIP bit.ly/2QbAslD pic.twitter.com/SWlA3M4y3O
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OssMalattieRare Nella gestione di una malattia rara come la #lipodistrofia serve un buono scambio di informazioni tra specialisti perché i casi sono pochi e l’esperienza va condivisa. Guarda l'intervista al prof. Marco Cappa @bambinogesu bit.ly/2ToQ9ol pic.twitter.com/5N1pz5iliR
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E’  l’undicesima regione in cui è stata attivata la procedura di uso compassionevole NPP per andare incontro all’urgenza dei pazienti. 
L’azienda produttrice InterMune attende ancora la piena commercializzazione, già avvenuta in altri paesi europei, e per ora fornisce il farmaco a proprie spese.

Anche la Puglia ha ora un centro dove i pazienti adulti con diagnosi di Fibrosi Polmonare Idiopatica (Ipf) da lieve a moderata possono rivolgersi per valutare l’inizio del trattamento con Pirfenidone, l’unico farmaco approvato in Europa contro questa malattia e capace di rallentare il danno polmonare progressivo. Questo è stato possibile grazie alla decisione dell’Ospedale Colonnello D’Avanzo di Foggia – dipartimento per le malattie rare del polmone diretto dalla professoressa Maria Pia Foschino – di attivare, in accordo con l’azienda produttrice InterMune, la procedura di uso compassionevole NPP. Grazie a questa scelta i centri che offrono il farmaco sono ora 21 su 11 diverse Regioni:  per i pazienti del sud Italia sarà molto più semplice avviare il trattamento.
“Già ora – spiega la professoressa Foschino – da noi sono stati inviati dei pazienti con questa diagnosi da altri centri della regione. E’ importante che ora si sappia che qui possiamo avviarli alla terapia se la fase delle malattia è da lieve a moderata. Per questo era necessario non perdere tempo”.    
Le Regioni in cui almeno un centro ha attivato la procedura sono, oltre alla Puglia, la Lombardia, il Veneto, il Piemonte, il Friuli Venezia Giulia, la Toscana, l’Emilia Romagna, il Lazio, la Campania, la Sicilia e anche l’Abruzzo.


L’NPP è una procedura di dispensazione ‘veloce’ attivabile per quei farmaci che pur avendo avuto autorizzazione al commercio in UE, e quindi considerati sicuri ed efficaci, non hanno ancora superato le procedure burocratiche che portano alla piena commercializzazione. Per il Pirfenidone, che è al momento l’unico farmaco esistente per questi pazienti, e che può essere cominciato solo quando la malattia è in fase da lieve a moderata, la sensibilità dei centri ospedalieri e la disponibilità di InterMune è stata davvero elevata. Si era partiti a gennaio, infatti, con soli 13 centri e il numero è in breve cresciuto fino a coprire le maggiori regioni d’Italia, con altre che si stanno preparando per aderire a breve.
Attualmente l’azienda, che in Europa ha avuto l’autorizzazione al commercio per il farmaco più di un anno fa, sta ancora attendendo di avere dall’AIFA la piena commercializzazione, che invece in altri paesi europei, come ad esempio la Germania, è già avvenuta.

Il Pirfenidone si è mostrato capace, in diversi trial clinici. di rallentare il danno polmonare, mentre quelle che prima venivano considerate possibili cure sono cadute in fase di sperimentazione. E’ il caso, ad esempio, della tripla terapia (la combinazione di tre farmaci) i cui trial sono stati bloccati per motivi di sicurezza lasciando i pazienti davvero ‘orfani’ di alternative.     
Per i pazienti che volessero contattare il centro di Foggia diretto dalla professoressa Foschino sono a disposizione due numeri telefonici - lo 0881.733158  e lo 0881.733143 – e si consiglia di chiedere del dott. Donato Lacedonia. Per informazioni di carattere generale sulla terapia, sulla malattia e sui centri c’è a disposizione anche l’indirizzo email Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

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