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OssMalattieRare La mancanza di una cura rende inutile lo screening prenatale per il #Citomegalovirus ? Uno studio sostiene di no. Ne abbiamo parlato con la prof.ssa Lazzarotto parte del gruppo di esperti internazionali che ha pubblicato la ricerca. bit.ly/3au1T1i
About 21 hours ago.
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OssMalattieRare La Germania prima in Ue ad approvare la #terapiagenica per la #betatalassemia . Il trattamento offre ai pazienti la possibilità di diventare indipendenti dalle trasfusioni, una condizione che ci si aspetta sia mantenuta per tutta la vita. bit.ly/2RagyXR
About 24 hours ago.
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OssMalattieRare Grazie ad un lavoro di squadra tra specialisti del @bambinogesu e dell’Ospedale di Circolo di Varese, sono state scoperte due rarissime malattie genetiche in tre bambini italiani. bit.ly/2uUhTJG
3 days ago.
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OssMalattieRare La diagnosi di #SMA è un momento delicato. Simona Spinoglio, coordinatrice del numero verde di @FamiglieSMA , racconta l’importanza di una presa in carico globale. Guarda l’intervista! bit.ly/2TDZ7kn #GiochiamodiAnticipo #ScreeningNeonatale pic.twitter.com/UgarBVewWJ
4 days ago.
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OssMalattieRare Da @Telethonitalia 45 milioni per la ricerca. Un numeratore che sottolinea la grande partecipazione, generosità e fiducia degli italiani nei confronti della Fondazione che da 30 anni finanzia la ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare. bit.ly/2QxXrGZ
13 days ago.
Professor Carlo Vancheri

Il prof. Carlo Vancheri: “La sicurezza del farmaco e la sua capacità di rallentare il decorso della malattia sono coerenti con gli studi di Fase III”

Catania – I dati real world sul trattamento con pirfenidone nei pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica (IPF) sono estremamente limitati. Con l'obiettivo di colmare questa lacuna, un gruppo di esperti italiani ha valutato l'efficacia del farmaco in un'ampia coorte di pazienti nella pratica clinica di routine: lo studio osservazionale e retrospettivo, chiamato Italian Real-world Esbriet National Experience (IRENE), ha coinvolto ben 18 centri. La fibrosi polmonare idiopatica è una malattia progressiva, debilitante, irreversibile e fatale: i polmoni si riempiono di tessuto fibroso e la malattia toglie letteralmente il fiato, fino all'insufficienza respiratoria. Nelle coorti storiche, i pazienti senza trattamento hanno avuto una sopravvivenza media di 2-5 anni dal momento della diagnosi.

Il pirfenidone è un agente antifibrotico orale per il trattamento di pazienti con IPF, approvato in Europa nel 2011 e negli Stati Uniti nel 2014, ed è raccomandato dalle linee guida internazionali. Negli studi clinici di Fase III, il farmaco ha dimostrato di poter ridurre il tasso di declino della capacità vitale forzata (FVC) fino a 72 settimane, con un profilo di sicurezza gestibile, e in un'analisi aggregata di questi dati, il trattamento con pirfenidone per 52 settimane è stato associato a un rischio ridotto di mortalità per tutte le cause rispetto al placebo. Studi di follow-up a lungo termine, infine, hanno confermato l'efficacia e la sicurezza del farmaco.

Lo studio real-world IRENE ha incluso 379 pazienti, di età media 67,6 anni, per il 78,1% maschi e per il 68,9% ex fumatori. Dopo 12 mesi di trattamento con pirfenidone, la variazione media rispetto al basale nella FVC era di -81,8 mL e la percentuale di pazienti con almeno il 10% di declino assoluto nella percentuale di FVC prevista era del 16%; questi erano gli outcome primari di efficacia. La progressione della malattia era simile tra i sottogruppi prespecificati in base a sesso, età, presenza o assenza di enfisema, pattern di polmonite interstiziale usuale (UIP) su tomografia computerizzata ad alta risoluzione e funzione polmonare al basale. Complessivamente, si sono verificati 211 eventi avversi nel 39,3% dei pazienti, gravi nell'8,2% dei casi e più frequentemente di tipo cutaneo e gastrointestinale. Inoltre, si sono verificate 9 interruzioni del trattamento a causa di eventi avversi, e 15 pazienti (il 4%) sono deceduti.

“Le sperimentazioni cliniche, seppur fondamentali, hanno il limite di includere solo pazienti selezionati sulla base di specifiche caratteristiche: vengono quindi esclusi tutti quei pazienti che invece vediamo ogni giorno nei nostri ambulatori”, ha spiegato il prof. Carlo Vancheri, direttore del Centro di Riferimento Regionale siciliano per la Prevenzione, Diagnosi e Cura delle Malattie Rare del Polmone, primo autore dello studio pubblicato sulla rivista Respiratory Medicine. “È questo il motivo per cui oggi hanno sempre più importanza i cosiddetti studi di real life, dove i pazienti, le malattie e gli effetti dei farmaci vengono studiati in un contesto che meglio risponde alla normale realtà clinica. Nel nostro studio abbiamo valutato la sicurezza e l'efficacia del pirfenidone nella fibrosi polmonare idiopatica in una situazione di real life”, prosegue il prof. Vancheri. “Lo studio è stato condotto in diversi Centri italiani e ha sostanzialmente confermato i risultati degli studi sperimentali, sia per quanto riguarda il profilo di sicurezza del farmaco, sia soprattutto per la sua capacità di rallentare il decorso di una malattia così grave come la fibrosi polmonare idiopatica”.

Hai una domanda sulla fibrosi polmonare idiopatica? Puoi rivolgerla al prof. Carlo Vancheri, grazie al nostro servizio gratuito “L'esperto risponde”.

Clicca QUI per consultare la guida di O.Ma.R. ai centri italiani per la IPF.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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