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Farmaci

Il farmaco mostra di poter rallentare il declino della funzionalità polmonare in diverse patologie con fenotipo progressivo

Ingelheim (GERMANIA) – Nintedanib è un agente antifibrotico che rappresenta uno dei due trattamenti attualmente approvati per la fibrosi polmonare idiopatica (IPF), una malattia rara che conduce ad una graduale perdita della capacità respiratoria. Si stima che, nel mondo, siano oltre 80.000 i pazienti con IPF trattati con questo farmaco, che è in grado rallentare il declino della funzionalità polmonare causato dalla malattia (clicca qui per la Guida di OMaR ai Centri italiani autorizzati alla prescrizione dei farmaci per la IPF). Oggi, in uno studio clinico di Fase III, nintedanib ha dimostrato la sua efficacia in una serie di altre patologie che, come la IPF, sono caratterizzate da un processo fibrotico che danneggia i polmoni e contraddistinte da un andamento progressivo. Lo studio in questione, denominato INBUILD®, ha infatti raggiunto l’endpoint primario e i suoi risultati sono stati appena pubblicati sul New England Journal of Medicine e presentati al Congresso ERS di Madrid.

La categoria delle malattie interstiziali polmonari fibrosanti (ILD) comprende più di 200 patologie che comportano il rischio di fibrosi polmonare, ossia la formazione irreversibile di tessuto cicatriziale che compromette la funzionalità dei polmoni. I pazienti con ILD possono sviluppare un fenotipo progressivo che comporta declino della funzionalità respiratoria, peggioramento della qualità di vita e mortalità precoce, analogamente, appunto, a quanto si osserva nella IPF. Le ILD includono, tra le altre, la polmonite da ipersensibilità cronica, le malattie interstiziali polmonari fibrosanti associate a malattie autoimmuni (quali artrite reumatoide e sclerosi sistemica) o a malattia mista del tessuto connettivo, la sarcoidosi e le numerose forme idiopatiche (ossia di causa sconosciuta) di polmoniti interstiziali.

INBUILD® è uno studio randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo, condotto presso 153 centri in 15 Paesi diversi. La sperimentazione ha valutato l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con nintedanib in pazienti con malattia interstiziale polmonare fibrosante progressiva. Nello studio sono stati arruolati in totale 663 partecipanti, dei quali 412 (62,1%) presentavano pattern di polmonite interstiziale comune (pattern UIP) alla TAC ad alta risoluzione. I pazienti sono stati randomizzati in rapporto 1:1 per ricevere nintedanib 150 mg due volte/die per via orale o placebo. L’endpoint primario dello studio era il tasso annuo di declino della FVC (mL/anno) valutato su 52 settimane. La FVC (capacità vitale forzata) rappresenta la quantità di aria che viene espirata in un’espirazione forzata, dopo un’inspirazione molto profonda, e misura la funzionalità polmonare, funzionalità che si deteriora in modo progressivo e irreversibile a mano a mano che la fibrosi avanza. INBUILD® è il primo studio clinico nell’ambito delle ILD ad aver raggruppato i pazienti sulla base del comportamento clinico della loro patologia anziché della diagnosi clinica primaria.
 
Nella sperimentazione, nintedanib ha rallentato il declino della funzionalità polmonare del 57% nella popolazione complessiva allo studio, con un tasso annuo corretto di declino su 52 settimane di FVC -80,8 mL/anno rispetto a -187,8 mL/anno per il placebo (differenza di 107,0 mL/anno). Il farmaco ha dimostrato omogeneità di effetti sul declino della funzionalità polmonare nei pazienti che alla TAC ad alta risoluzione presentavano pattern di polmonite interstiziale comune (pattern UIP) o altri pattern fibrotici. Il profilo di sicurezza è stato in linea con quello riscontrato in precedenti studi condotti su nintedanib in malattie interstiziali polmonari fibrosanti e l’evento avverso più comune è stata la diarrea, riferita nel 66,9% dei pazienti trattati con nintedanib (contro il 23,9% dei pazienti che hanno ricevuto placebo).

La fibrosi polmonare progressiva, associata a un’ampia gamma di patologie, può avere un impatto devastante sui pazienti. Eppure, eccetto che per la fibrosi polmonare idiopatica e per la malattia interstiziale polmonare fibrosante associata a sclerosi sistemica, per la quale è stata recentemente approvata negli Stati Uniti un’opzione terapeutica, non esistono farmaci approvati per il trattamento delle malattie interstiziali polmonari fibrosanti progressive”, ha spiegato Kevin Flaherty, Professore di Medicina della Divisione di Pneumologia e Terapia intensiva respiratoria dell’Università del Michigan di Ann Arbor, e principale sperimentatore dello studio INBUILD®. “I risultati di INBUILD® dimostrano, per la prima volta, che nintedanib è capace di rallentare il declino di funzionalità polmonare in un’ampia gamma di malattie interstiziali polmonari fibrosanti e confermano i benefici del farmaco in pazienti che manifestano il fenotipo progressivo in queste malattie”.
 
“Siamo molto orgogliosi di presentare i risultati di questo studio clinico, il primo in assoluto, in pazienti con diverse forme di malattie interstiziali polmonari fibrosanti progressive. Su questi risultati si fondano le domande di approvazione recentemente inoltrate alla FDA statunitense e all’Agenzia Europea per i Medicinali”, ha commentato il Dottor Mehdi Shahidi, Chief Medical Officer di Boehringer Ingelheim. “Siamo fortemente impegnati a migliorare la vita delle persone con fibrosi polmonare, in particolare coloro che sono affetti da patologie rare, per le quali esiste un forte bisogno insoddisfatto di terapie”.

Lo scorso settembre, negli USA, nintedanib è già stato approvato come prima e unica terapia per il declino della funzionalità polmonare in soggetti con malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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