Ipofosfatemia

Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare I ricercatori stanno studiando un approccio terapeutico, altamente selettivo, che colpisce direttamente la causa della malattia di #Huntington . bit.ly/2N41RlT
About 13 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Malattia di #Huntington : on line il video del webinar realizzato da @LirhOnlus su sperimentazione e approvazione delle terapie. bit.ly/2W96LlD
About 14 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Un gruppo di auto-mutuo-aiuto, un laboratorio di Yoga della risata e una rassegna cinematografica. A Bari tre progetti dedicati ai malati rari. Le iniziative sono state promosse dall’APS “Le Meraviglie” in collaborazione con AID Kartagener Onlus. bit.ly/33RUnt4
About 19 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Le #malattierare , una priorità per la salute pubblica. Da un’analisi basata sui dati epidemiologici del database di @Orphanet e pubblicata sull’ @ejhg_journal si stima che siano circa 263-446 milioni i malati rari nel mondo. #RareDiseases bit.ly/2W25uwI pic.twitter.com/PniGs4JSlS
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Emofilia : presentato da #AELOnlus un servizio di riabilitazione a domicilio dedicato ai pazienti emofilici del Lazio. bit.ly/31CES6O
1 day ago.
Farmaci

È l’importante risultato di uno studio clinico coordinato dalla Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS di Roma

Roma – Grazie a uno studio internazionale coordinato da esperti della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS di Roma si aprono nuove prospettive per la cura della fibrosi polmonare idiopatica (IPF), una malattia rara la cui diffusione è però destinata ad aumentare, complice l’invecchiamento della popolazione e l’aumento delle diagnosi precoci: pamrevlumab, un anticorpo monoclonale, rallenta la progressione della malattia bloccando una molecola chiave, il connective tissue growth factor (CTGF).

Lo studio è stato pubblicato sulla prestigiosa rivista The Lancet Respiratory Medicine ed è stato coordinato a livello globale dal professor Luca Richeldi, Direttore dell’Unità Operativa Complessa di Pneumologia del Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS e Ordinario di Pneumologia all’Università Cattolica campus di Roma.

Il trial clinico ha arruolato 103 pazienti affetti da IPF in 7 Paesi e ha mostrato che il trattamento con una dose (30 mg per chilo di peso del paziente) di pamrevlumab per via endovenosa ogni 3 settimane per la durata di un anno rallenta la perdita di funzione respiratoria di circa il 60%, rispetto a una sostanza placebo. Inoltre il farmaco sembra avere effetti positivi sulla qualità di vita dei pazienti e sull’indice di fibrosi (che si usa per misurare la gravità della malattia).

La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) è una malattia dei polmoni caratterizzata da una progressiva perdita della funzione respiratoria, che conduce alla morte generalmente per insufficienza respiratoria in media dai 3 ai 5 anni dopo la diagnosi (purtroppo solo circa il 30% dei pazienti sopravvive 5 anni dopo la diagnosi, una prognosi peggiore della maggior parte delle patologie oncologiche). Si calcola che in Italia circa 5.000 nuovi casi di malattia siano diagnosticati ogni anno. Si tratta della forma più grave tra le varie fibrosi polmonari e colpisce più spesso individui di sesso maschile, ex fumatori, generalmente dopo i 55 anni di età. Pur essendo considerata una malattia rara, l’IPF è la causa di morte in circa 20 persone ogni 100.000, con un trend in crescita negli ultimi anni.

La causa della fibrosi polmonare idiopatica è tuttora sconosciuta, anche se alcuni fattori di rischio sono stati identificati, tra cui il fumo di sigaretta, il reflusso gastroesofageo, virus respiratori ed esposizioni a inquinanti ambientali. In alcuni casi esiste una familiarità e circa il 30% del rischio di ammalarsi è su base genetica. I sintomi principali sono la fatica a respirare (soprattutto a seguito di sforzi fisici) e la tosse secca. Il sospetto diagnostico viene posto in genere sulla base di un esame TAC ad alta risoluzione del torace. Attualmente sono disponibili due farmaci (nintedanib e pirfenidone) che rallentano la progressione della malattia (la velocità di perdita della funzione polmonare) di circa il 50%, anche se purtroppo nessuno dei due farmaci ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza o la qualità di vita dei pazienti.

Pamrevlumab è un anticorpo monoclonale umanizzato che si lega al CTGF, una delle molecole al centro del processo di deposizione del collagene. Questo processo, coinvolto nel fisiologico meccanismo di cicatrizzazione dei tessuti, è anche responsabile dell’anomala deposizione di collagene nelle fibrosi polmonari.

Sulla base dei risultati ottenuti verrà condotto un nuovo studio clinico, di Fase III, controllato con placebo e denominato ZEPHYRUS, che arruolerà a livello globale circa 600 pazienti per la durata di un anno. “Lo studio – conclude il professor Richeldi – che ha già arruolato i primi partecipanti e che auspicabilmente confermerà i promettenti dati emersi dallo studio di Fase II, sarà coordinato a livello mondiale dalla Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS”.

CONSULTA QUI LA GUIDA AI CENTRI ITALIANI PER LA FIBROSI POLMONARE IDIOPATICA.

Per conoscere le ultime notizie sulla IPF visita la sezione di OMaR dedicata alla malattia.

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni