Ipofosfatemia

Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare I ricercatori stanno studiando un approccio terapeutico, altamente selettivo, che colpisce direttamente la causa della malattia di #Huntington . bit.ly/2N41RlT
About 14 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Malattia di #Huntington : on line il video del webinar realizzato da @LirhOnlus su sperimentazione e approvazione delle terapie. bit.ly/2W96LlD
About 15 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Un gruppo di auto-mutuo-aiuto, un laboratorio di Yoga della risata e una rassegna cinematografica. A Bari tre progetti dedicati ai malati rari. Le iniziative sono state promosse dall’APS “Le Meraviglie” in collaborazione con AID Kartagener Onlus. bit.ly/33RUnt4
About 19 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Le #malattierare , una priorità per la salute pubblica. Da un’analisi basata sui dati epidemiologici del database di @Orphanet e pubblicata sull’ @ejhg_journal si stima che siano circa 263-446 milioni i malati rari nel mondo. #RareDiseases bit.ly/2W25uwI pic.twitter.com/PniGs4JSlS
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Emofilia : presentato da #AELOnlus un servizio di riabilitazione a domicilio dedicato ai pazienti emofilici del Lazio. bit.ly/31CES6O
1 day ago.

Stop al trial, mortalità e ricoveri erano aumentati di 10 volte rispetto al placebo

“Le linee guida sulla Fibrosi Polmonare Idiopatica prodotte a marzo vanno riviste, soprattutto per quello che riguarda le terapie. Nell’ultimo periodo i trial clinici sulla malattia sono cresciuti in maniera esponenziale e ora abbiamo dei risultati importanti. Di quattro possibili opzioni terapeutiche che avevamo ancora a marzo solo una rimane valida, ed è quella con Pirfenidone, per le altre non ci sono evidenze. La Tripla terapia poi ora è assolutamente da evitare perché i trial hanno evidenziato che non solo non dà benefici ma può essere anche dannosa”. A dirlo è stato il prof. Luca Richeldi, direttore del Centro per le malattie rare del Polmone dell’Azienda Ospedaliero Universitaria - Policlinico di Modena nel corso del congresso UIP – AIPO tenutosi la settimana scorsa a Bologna.

La tripla terapia dunque non è più un’opzione terapeutica.
Il trattamento era basato sull’utilizzo di prednisone, azatioprina e N-acetilcisteina (Nac), visto il basso costo e anche i bassi effetti collaterali era stata utilizzata su molti pazienti. Fino a poco tempo fa però l’utilizzo combinato dei tre farmaci non era mai stato studiato rispetto al placebo, cosa che invece è stata fatta recentemente nel trial clinico multicentrico, il PANTHER-IPF condotto dalla Idiopathic Pulmonary Fibrosis Clinical Research Network, un ente finanziato dal Nhlbi.
Da questo si è evidenziato che l’utilizzo di questa terapia aveva portato ad  un numero elevato di ricoveri e anche di mortalità, fino a 10 volte tanto rispetto al placebo. Così gli esperti del National Heart, Lung and blood Institute (Nhlbi) hanno deciso di fermare il braccio del trial che prevedeva la tripla terapia arrivando alla conclusione che  questa non sia da considerarsi sicura nei pazienti affetti da Fibrosi Polmonare Idiopatica.
Lo studio PANTHER-IPF è stato il primo a testare i tre farmaci contro placebo ed ha arruolato 238 dei 390 pazienti stabiliti, di età tra i 48 e gli 85 anni,  prima di fermare la partecipazione.
Dai risultati provvisori si è visto che rispetto al placebo, i pazienti in la tripla terapia mostrano una mortalità più elevata (11 per cento contro 1 per cento), maggiore incidenza di ospedalizzazioni (29 per cento contro 8 per cento ) e più frequenti eventi avversi (31 per cento contro 9 per cento), oltre tutto senza che vi fossero benefici alla funzionalità polmonare.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni