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OssMalattieRare Al via la 30° Edizione della maratona @Telethonitalia , la settimana no-stop di sensibilizzazione e raccolta fondi per la ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare. 45510 #Presente bit.ly/2Pij7pU pic.twitter.com/njNPykhgsk
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OssMalattieRare Tante novità per l' @AsMacrodattilia , a cominciare dal nome: “Associazione Italiana Macrodattilia e PROS Onlus” Federica Borgini: “Ci dedicheremo a tutto lo spettro di queste patologie, accomunate da mutazioni somatiche nello stesso gene”. bit.ly/2RKm6Jy
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OssMalattieRare Uno straordinario intervento, il primo di questo tipo in Europa. Un bronco 3D impiantato al @bambinogesu restituisce il respiro a un bimbo di 5 anni. #3DBioprinting bit.ly/2PbkNS1
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OssMalattieRare Sembrava una comune influenza, ma dopo qualche mese e ripetute visite mediche, si è rivelata essere la #malattiapolmonare da micobatteri non tubercolari #NTM La storia di Francesco bit.ly/2t2Z85S
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OssMalattieRare A Milano il più importante congresso internazionale sulla #Porfiria Francesca Granata, biologa affetta da protoporfiria eritropoietica e membro dell’ #IPPN , è intervenuta evidenziando il fondamentale ruolo del ‘paziente esperto’. bit.ly/35e3Lbx @IPPN_Education #ICPP pic.twitter.com/Mceybu6RYm
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Stop al trial, mortalità e ricoveri erano aumentati di 10 volte rispetto al placebo

“Le linee guida sulla Fibrosi Polmonare Idiopatica prodotte a marzo vanno riviste, soprattutto per quello che riguarda le terapie. Nell’ultimo periodo i trial clinici sulla malattia sono cresciuti in maniera esponenziale e ora abbiamo dei risultati importanti. Di quattro possibili opzioni terapeutiche che avevamo ancora a marzo solo una rimane valida, ed è quella con Pirfenidone, per le altre non ci sono evidenze. La Tripla terapia poi ora è assolutamente da evitare perché i trial hanno evidenziato che non solo non dà benefici ma può essere anche dannosa”. A dirlo è stato il prof. Luca Richeldi, direttore del Centro per le malattie rare del Polmone dell’Azienda Ospedaliero Universitaria - Policlinico di Modena nel corso del congresso UIP – AIPO tenutosi la settimana scorsa a Bologna.

La tripla terapia dunque non è più un’opzione terapeutica.
Il trattamento era basato sull’utilizzo di prednisone, azatioprina e N-acetilcisteina (Nac), visto il basso costo e anche i bassi effetti collaterali era stata utilizzata su molti pazienti. Fino a poco tempo fa però l’utilizzo combinato dei tre farmaci non era mai stato studiato rispetto al placebo, cosa che invece è stata fatta recentemente nel trial clinico multicentrico, il PANTHER-IPF condotto dalla Idiopathic Pulmonary Fibrosis Clinical Research Network, un ente finanziato dal Nhlbi.
Da questo si è evidenziato che l’utilizzo di questa terapia aveva portato ad  un numero elevato di ricoveri e anche di mortalità, fino a 10 volte tanto rispetto al placebo. Così gli esperti del National Heart, Lung and blood Institute (Nhlbi) hanno deciso di fermare il braccio del trial che prevedeva la tripla terapia arrivando alla conclusione che  questa non sia da considerarsi sicura nei pazienti affetti da Fibrosi Polmonare Idiopatica.
Lo studio PANTHER-IPF è stato il primo a testare i tre farmaci contro placebo ed ha arruolato 238 dei 390 pazienti stabiliti, di età tra i 48 e gli 85 anni,  prima di fermare la partecipazione.
Dai risultati provvisori si è visto che rispetto al placebo, i pazienti in la tripla terapia mostrano una mortalità più elevata (11 per cento contro 1 per cento), maggiore incidenza di ospedalizzazioni (29 per cento contro 8 per cento ) e più frequenti eventi avversi (31 per cento contro 9 per cento), oltre tutto senza che vi fossero benefici alla funzionalità polmonare.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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