Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Il nuovo farmaco per la #Leucemia mieloide acuta ad alto rischio, da oggi disponibile in Italia, ha ottenuto da #AIFA il requisito dell’innovazione terapeutica assoluta. bit.ly/31f1XvW pic.twitter.com/KdBf1YxPI9
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OssMalattieRare La presenza di materiale particolato non sembra avere alcuna ripercussione sul profilo rischio/beneficio del farmaco indicato per il trattamento dell’ #emofilia . Le rassicurazioni di #AICE . bit.ly/33vKUrf pic.twitter.com/FhcPO0UVB8
About 12 hours ago.
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OssMalattieRare #Acidosi tubulare renale distale, l’impatto della patologia e le nuove prospettive terapeutiche. Guarda l’intervista al dott. Claudio La Scola Policlinico S.Orsola - Malpighi e alla dott.ssa Francesca Taroni @policlinicoMI www.youtube.com/watch?v=J-1wFphX684
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OssMalattieRare Nuove prospettive per la cura della fibrosi polmonare idiopatica. Lo studio coordinato da esperti della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS. #IPF bit.ly/2OuWfUi
1 day ago.
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OssMalattieRare Cerimonia di premiazione della IV edizione del Premio AINET. Vincitrice del "Premio per le donne... dalle donne 2019” categoria “Migliore idea”: @ilariacbartoli Congratulazioni direttore! bit.ly/2Mww2lA pic.twitter.com/5pAUt3e4Wd – presso Museo San Francesco Montefalco
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Doccia fredda per i malati di Fibrosi Cistica che solo 15 giorni fa avevano sperato in un nuovo farmaco, il Denufosol. Il primo studio di fase III aveva infatti mostrato, con un utilizzo a 24 settimane confrontato con placebo, come questo fosse in grado di attivare canali di passaggio alternativi del cloro e migliorare la funzionalità polmonare. Un secondo studio di fase III, che di fatto è stato solamente una estensione a 48 settimane dello studio precedente, ha costretto però la casa farmaceutica a fare retro marcia. Una grossa delusione che si è tradotta per casa produttrice, la Inspire Pharmaceuticals, anche in un grosso crollo delle sue quotazioni finanziarie. Se nello studio precedente infatti il miglioramento della capacità polmonare dei pazienti trattati con Denufosol era stato evidente ed elevato in questo secondo studio, chiamato Tiger 2, la differenza dei risultati avuti nel gruppo trattato rispetto a quello placebo è stata minima e statisticamente non significante. Risultati deludenti dunque, come ha ufficialmente dichiarato il presidente della casa farmaceutica, le cui cause saranno studiate per capire cosa possa aver generato una così evidente differenza tra due studi del tutto simili. Secondo alcuni esperti non sarebbe la prima volta che si verifica un caso simile: il motivo potrebbe essere ricondotto ad un forte effetto placebo, cioè alla convinzione dei malati sottoposti alla sperimentazione che questo farmaco avrebbe dato loro dei benefici, convinzione che nel caso del Denufosol poteva esserci visto che già in passato gli studi di Fase II sembravano indicare le potenzialità terapeutiche del farmaco. Non succede spesso ma nemmeno si tratta di un caso isolato e dimostra l’importanza di eseguire più studi di fase III prima di poter arrivare all’approvazione e alla messa in commercio di un farmaco.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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