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OssMalattieRare #Fibrillazioneatriale , in Italia stimati 1,9 milioni di casi nel 2060. La sua importanza è legata al fatto che essa aumenta di ben 5 volte il rischio di #ictus cerebrale. I risultati del Progetto FAI bit.ly/2xTiIkb
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OssMalattieRare Le persone con malattie croniche e rare sperimentano sulla loro pelle che l’accesso e la qualità delle cure, nel nostro Paese, non è uguale per tutti. A certificarlo il XVII Rapporto “Regione che vai, cura che trovi (forse)”, di @Cittadinanzatti bit.ly/2XXPdbH pic.twitter.com/Njag6jC0zM
About 15 hours ago.
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OssMalattieRare "Migliorare il benessere psicofisico della persona con #SclerosiMultipla attraverso la Digital Technology" è questo il tema del bando della IV edizione del #PremioMerck in #Neurologia . L’iniziativa patrocinata da @SinNeurologia bit.ly/2LuyAT3
About 19 hours ago.
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OssMalattieRare L' #Acromegalia è una malattia rara che deformargli gli arti. Dal congresso #CUEM arrivano buone notizie sui trattamenti. @SIE_2013 #malattierare bit.ly/2LsdGUS
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OssMalattieRare Il LADA è una forma di #diabete autoimmune dell’adulto molto difficile da riconoscere. Sette tra i principali esperti mondiali della patologia, si sono incontrati a Roma per stilare le prime linee guida internazionali per il trattamento. bit.ly/2NYYMHB
1 day ago.

Doccia fredda per i malati di Fibrosi Cistica che solo 15 giorni fa avevano sperato in un nuovo farmaco, il Denufosol. Il primo studio di fase III aveva infatti mostrato, con un utilizzo a 24 settimane confrontato con placebo, come questo fosse in grado di attivare canali di passaggio alternativi del cloro e migliorare la funzionalità polmonare. Un secondo studio di fase III, che di fatto è stato solamente una estensione a 48 settimane dello studio precedente, ha costretto però la casa farmaceutica a fare retro marcia. Una grossa delusione che si è tradotta per casa produttrice, la Inspire Pharmaceuticals, anche in un grosso crollo delle sue quotazioni finanziarie. Se nello studio precedente infatti il miglioramento della capacità polmonare dei pazienti trattati con Denufosol era stato evidente ed elevato in questo secondo studio, chiamato Tiger 2, la differenza dei risultati avuti nel gruppo trattato rispetto a quello placebo è stata minima e statisticamente non significante. Risultati deludenti dunque, come ha ufficialmente dichiarato il presidente della casa farmaceutica, le cui cause saranno studiate per capire cosa possa aver generato una così evidente differenza tra due studi del tutto simili. Secondo alcuni esperti non sarebbe la prima volta che si verifica un caso simile: il motivo potrebbe essere ricondotto ad un forte effetto placebo, cioè alla convinzione dei malati sottoposti alla sperimentazione che questo farmaco avrebbe dato loro dei benefici, convinzione che nel caso del Denufosol poteva esserci visto che già in passato gli studi di Fase II sembravano indicare le potenzialità terapeutiche del farmaco. Non succede spesso ma nemmeno si tratta di un caso isolato e dimostra l’importanza di eseguire più studi di fase III prima di poter arrivare all’approvazione e alla messa in commercio di un farmaco.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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