Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Buone notizie per chi è affetto da #HIV . Lo studio di Fase III BRIGHTE su fostemsavir in adulti con infezione da HIV-1 multitrattati, sono stati registrati miglioramenti nella soppressione virologica e nella risposta immunologica. I dettagli: bit.ly/2ZmSd6b pic.twitter.com/qaQw5fhbu8
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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
2 days ago.
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
2 days ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
8 days ago.

Sui farmaci modulatori che mirano al trattamento della fibrosi cistica (FC), la malattia genetica grave più diffusa in Italia e nel mondo tra la popolazione caucasica, è in corso una gara internazionale vivacissima tra Europa e Stati Uniti per portare al malato nel più breve tempo possibile farmaci in grado di modificare in maniera importante il decorso della malattia. In Italia, la Fondazione icerca Fibrosi Cistica (FFC Onlus), Agenzia italiana della ricerca FC, partecipa a questa gara con il progetto Task Force for Cystic Fibrosis, interamente finanziato dalla Fondazione e condotto in sinergia con gli Istituti di eccellenza italiani, Istituto Giannina Gaslini e Istituto Italiano di Tecnologia (I.I.T.) di Genova.

A chiusura della due giorni scientifica del seminario divulgativo nazionale promosso da FFC Onlus in questi giorni, alla presenza degli scienziati coinvolti negli studi più avanzati, il direttore scientifico di FFC, il professor Gianni Mastella, abitualmente molto cauto nel rivelare gli step di avanzamento della ricerca, ha annunciato con entusiasmo un nuovo importante risultato relativo a questo ambizioso progetto.

“Task Force for Cystic Fibrosis ha riunito una squadra di ricercatori italiani con varie competenze di alta qualità per cercare di individuare uno o più farmaci in grado di colpire la malattia alla radice, quindi la proteina difettosa in questa malattia”, ha spiegato il prof. Mastella. “Abbiamo individuato un farmaco che negli esperimenti effettuati in questi tre anni dall’avvio del progetto è risultato potentissimo, più potente dei composti che finora l’industria ha perfezionato e messo in commercio. Più potente significa che si tratta di un composto in grado di agire per correggere il difetto di base ad una concentrazione mille volte inferiore rispetto ai composti già noti. Significa che è possibile 'giocare' sui dosaggi”.

Avendo a disposizione un farmaco molto potente, sappiamo che ne potrebbe bastare una piccola quantità per ottenere un effetto importante”, ha aggiunto Mastella. “Il che lo renderebbe particolarmente indicato anche per la somministrazione nei bambini sin dalla prima infanzia e in persone particolarmente fragili. Attualmente siamo in uno stadio molto avanzato della fase preclinica. Si sta producendo il composto in quantità notevoli, perché è necessario fare sperimentazioni in vivo in larga misura per essere sicuri che il farmaco colpisca effettivamente il bersaglio d’interesse nel soggetto vivente e non dia effetti tossici. Presumiamo che verso la metà del 2020 avremo il composto pronto per essere testato nell’uomo. A quel punto, questa avventura verrà svolta con partner con i quali potremo mettere insieme le rilevanti risorse economiche che la sperimentazione nell’uomo richiede. Questa è la nostra speranza e previsione".



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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