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La molecola sarà testata in combinazione con tezacaftor e ivacaftor

Procede senza sosta il cammino dei due innovativi correttori che Vertex Pharmaceuticals ha sviluppato per il trattamento della fibrosi cistica (CF). La società di biotecnologie, nota a livello mondiale per i suoi investimenti in processi di innovazione scientifica volti allo sviluppo di farmaci contro la fibrosi cistica e una serie di altre malattie tanto rare quanto severe, ha infatti annunciato il completamento della fase di arruolamento dei suoi due più noti studi di Fase III sul correttore di nuova generazione, VX-659, in tripla combinazione con tezacaftor e ivacaftor nei soggetti affetti da fibrosi cistica con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima, e nei soggetti con due mutazioni F508del.

Secondo i piani dell’azienda americana, la presentazione dei risultati di entrambi gli studi sul regime di combinazione tripla con VX-659 potrebbe tenersi già alla fine di quest’anno. Parallelamente, Vertex prevede di completare l'arruolamento nei due studi di Fase III su un altro correttore di nuova generazione, VX-445, in tripla combinazione con tezacaftor e ivacaftor, entro la fine del 2018, per riportare i dati da essi ricavati nel primo trimestre del 2019.

I trial clinici su VX-659: obiettivi e criteri di inclusione ed esclusione

Lo studio in corso di Fase III con VX-659 in tripla combinazione con tezacaftor e ivacaftor è un trial clinico randomizzato, in doppio cieco e controllato con triplo placebo, con cui Vertex sta valutando l’efficacia del correttore VX-659, in combinazione con tezacaftor e ivacaftor, per un totale di 24 settimane su una coorte di 360 pazienti. La partecipazione allo studio prevede l’aderenza ad importanti criteri di inclusione: età superiore a 12 anni, la conferma dello status di eterozigosi per la mutazione F508del e il riscontro di una mutazione a funzione minima, e un valore del volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) che non sia inferiore al 40% né superiore al 90%. Sono invece esclusi dalla partecipazione i pazienti affetti da cirrosi epatica, che presentano carenza di glucosio-6-fosfato deidrogenasi (G6PD), infezioni polmonari significative, o che siano stati sottoposti a precedenti trapianti d’organo.

L’endpoint primario, ovvero l’obiettivo principale dello studio, è il cambiamento assoluto medio della percentuale del valore predetto di volume espiratorio forzato in un secondo (ppFEV1) alla quarta settimana di trattamento, rispetto al basale, in confronto a triplo placebo. Durante lo studio saranno raccolte anche importanti informazioni aggiuntive su endpoint secondari chiave, tra cui il valore di ppFEV1 alla settimana 24, il numero di riacutizzazioni polmonari, la variazione dell'indice di massa corporea, il cambiamento nella concentrazione di cloro nel sudore e le variazioni nella funzione respiratoria riferite dal paziente e misurabili con il punteggio ricavato dal questionario CFQ-R. Inoltre, saranno monitorati gli eventuali eventi avversi che saranno fondamentali per tracciare il profilo di sicurezza del farmaco.

Lo studio, per cui è stato completato l’arruolamento, coinvolge 101 centri clinici a livello mondiale, la maggior parte dei quali dislocati sul territorio statunitense, ma altri sono presenti in Canada, Australia, Israele ed in Europa (Danimarca, Germania, Regno Unito, Irlanda, Polonia, Spagna e Svizzera). Lo studio è stato progettato in modo tale da permettere un'analisi preliminare su tutti i pazienti dell'endpoint primario a 4 settimane e della sicurezza a 12 settimane. Questi dati ad interim di efficacia e sicurezza sono attesi per la fine del 2018, e potrebbero costituire la base per una potenziale richiesta di NDA (New Drug Application) alla FDA per VX-659, tezacaftor e ivacaftor quale regime di combinazione tripla in soggetti con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima.

Parallelamente, un altro studio di Fase III, randomizzato, condotto in doppio cieco, sta fornendo risultati a 4 settimane di trattamento con VX-659, o placebo, in combinazione con tezacaftor e ivacaftor sempre in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che, però, hanno due mutazioni di F508del. In questo studio, tutti i pazienti (111) sono già stati reclutati e hanno ricevuto tezacaftor più ivacaftor in un arco temporale di 4 settimane prima dell'inizio del periodo di trattamento con la tripla combinazione. L'endpoint primario dello studio rimane il cambiamento assoluto medio di ppFEV1 dal basale alla quarta settimana di trattamento con VX-659 rispetto al placebo.

I trial clinici su VX-445: obiettivi e criteri di inclusione ed esclusione

Vertex ha progettato e sta svolgendo due studi di Fase III che testano VX-445 in tripla combinazione con tezacaftor e ivacaftor in soggetti con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima, e in soggetti con due mutazioni di F508del. Analogamente ai trial basati sul regime di combinazione tripla con VX-659, il disegno degli studi con VX-445 si rivolge sempre a 360 pazienti, con gli stessi criteri di inclusione, fissa i medesimi endpoint (primari e secondari) e prevede la stessa analisi preliminare del programma con VX-659 sopra riportato. I centri coinvolti (principalmente negli Stati Uniti, in Australia e in Canada) sono 51, e i dati ad interim sono attesi nel primo trimestre del 2019.

A questo punto, entro i primi mesi del 2019, Vertex completerà la valutazione comparativa dei dati raccolti durante i due programmi di sviluppo clinico di VX-659 e VX-445, in combinazione con tezacaftor e ivacaftor, e sulla base di questi  selezionerà il migliore regime terapeutico da presentare per una potenziale approvazione normativa. Infatti, entro la metà del nuovo anno, sarà sottoposta alla FDA statunitense una richiesta di approvazione per un regime terapeutico incentrato sull’uso dei correttori di nuova generazione su pazienti affetti da fibrosi cistica.

"Il nostro obiettivo è quello di portare il miglior regime terapeutico a persone con fibrosi cistica il più rapidamente possibile, e non vediamo l'ora di ottenere i dati per supportare la presentazione per una potenziale approvazione di un regime di combinazione tripla”, afferma Reshma Kewalramani, Vicepresidente esecutivo di Vertex.

La biotech americana da 18 anni conduce un programma di ricerca in collaborazione con la Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics (CFFT), un ente non-profit che finanzia la ricerca sulla fibrosi cistica e insieme a cui Vertex ha sviluppato sia ivacaftor (Kalydeco®) sia i regimi combinatoriali lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) e tezacaftor/ivacaftor più ivacaftor (Symdeko®).



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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