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OssMalattieRare #Emofilia A, presentati al Congresso #ISTH2019 le nuove analisi degli studi di Fase III HAVEN: benefici a lungo termine per quanto riguarda la sicurezza, l’efficacia e la qualità della vita. @isth bit.ly/2Y5tQt2
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OssMalattieRare Un nuovo bando europeo per i finanziamenti a favore delle #ERN , le reti di riferimento europee. L’obiettivo è quello di promuovere lo sviluppo dei registri per le #malattierare . Il termine per la presentazione: 10 settembre 2019. @ern_reconnet bit.ly/2LUA2NV
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OssMalattieRare L'associazione #TarlovItaliaOnlus lotta da anni affinché questa patologia venga inserita nei #LEA e nel Registro Nazionale #MalattieRare : anche l'ultima richiesta, avanzata a marzo insieme ad AMASTI, è caduta nel vuoto. #Tarlov #RareDiseases bit.ly/2YVCGqj pic.twitter.com/RfJ0FbS0CB
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OssMalattieRare Online il bando della V edizione di “Uno Sguardo Raro”, il festival di cinema internazionale sul tema delle #malattierare . Il bando, a iscrizione gratuita, è aperto a tutti e prevede 6 categorie. bit.ly/2NWYy3A #UnoSguardoRaro #FilmFestival #RareDiseases pic.twitter.com/ir0VIsknYd
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale per la #SMA «Orgoglio, ma anche grande responsabilità, per essere stati tra i primi in Europa ad essere coinvolti in un progetto pilota così importante». L’intervista a Giuseppe Banfi, AD di @biogen Italia. youtu.be/RqsaidNxCQ0 pic.twitter.com/bjimNMpaFT
1 day ago.

Vertex Pharmaceuticals avvierà immediatamente le procedure per il rimborso del farmaco in ogni Stato Membro

Londra (REGNO UNITO) - La Commissione Europea ha approvato l'estensione dell'autorizzazione all'immissione in commercio per la terapia combinata lumacaftor/ivacaftor (nome commerciale Orkambi®), sviluppata da Vertex Pharmaceuticals per il trattamento della causa sottostante della fibrosi cistica (CF) in pazienti con doppia copia della mutazione F508del nel gene CFTR. In Europa, il farmaco era già approvato per soggetti di almeno 12 anni. A partire da ora, potranno beneficiare del trattamento anche i pazienti pediatrici di età compresa tra 6 e 11 anni. Attualmente, si stima che siano circa 3.400 i bambini europei con due copie della mutazione F508del appartenenti a questa fascia di età.

Vertex ha annunciato che inizierà da subito le procedure per il rimborso del farmaco nei singoli Stati dell'Unione Europea. "Gli innovativi accordi a lungo termine che abbiamo raggiunto in Paesi come l'Irlanda consentiranno ai bambini idonei di accedere rapidamente alla terapia", ha dichiarato Simon Bedson, Senior Vice President e International General Manager di Vertex. "Laddove questi accordi non sono in vigore, Vertex si impegna a collaborare con le autorità locali in modo che coloro che sono in grado di trarre beneficio da questo medicinale possano farlo il più rapidamente possibile".

La decisione della Commissione Europea si basa sui dati di due studi clinici di Fase III sull'impiego di lumacaftor/ivacaftor in bambini affetti da CF, con doppia copia della mutazione F508del e di età compresa tra 6 e 11 anni. Nel 2017, la rivista The Lancet Respiratory ha pubblicato i dati a 24 settimane di uno di questi studi, che hanno dimostrato miglioramenti statisticamente significativi della funzionalità polmonare nei pazienti trattati con il principio attivo rispetto a quelli sottoposti a placebo. Tali miglioramenti sono stati valutati tramite gli indici di clearance polmonare (LCI2,5) e di volume espiratorio forzato previsto in un secondo (ppFEV1). Sebbene non statisticamente significativi, sono stati osservati anche benefici in relazione all'indice di massa corporea (BMI) e al punteggio del dominio respiratorio del questionario CFQ-R sulla fibrosi cistica, sottoposto ai pazienti.

Gli eventi avversi verificatisi più frequentemente tra i partecipanti trattati con lumacaftor/ivacaftor sono stati esacerbazione polmonare infettiva, tosse grassa, congestione nasale, dolore orofaringeo, dolore nella parte alta dell'addome, mal di testa, infezione del tratto respiratorio superiore e aumento di espettorato.

"L'obiettivo principale del trattamento della fibrosi cistica è il rallentamento del progressivo danno polmonare causato da questa malattia genetica, migliorando, al contempo, la salute dei pazienti nel breve termine", ha spiegato il prof. Marcus Mall, M.D., Direttore della Divisione di Pneumologia Pediatrica e Allergologia e del Centro Fibrosi Cistica presso l'Heidelberg University Hospital, in Germania. "Gli studi su lumacaftor/ivacaftor nei bambini di età compresa tra 6 e 11 anni hanno mostrato miglioramenti in parametri che sono clinicamente rilevanti, come la funzionalità polmonare e l'aumento di peso".

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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