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Al farmaco, di recente nominato ‘Drug Discovery of the Year” dalla British Pharmacological Society, è stato riconosciuto il ‘considerevole ulteriore vantaggio’

LONDRA (REGNO UNITO) – Vertex Pharmaceuticals ha annunciato di aver raggiunto un accordo sui prezzi e sul rimborso per Orkambi (combinazione di lumacaftor e ivacaftor) con l'Associazione Federale Tedesca delle Assicurazioni Obbligatorie sulla Salute (GKV-SV). Orkambi è il primo farmaco a trattare la causa della fibrosi cistica nelle persone dai 12 anni di età con due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).

La fibrosi cistica è una malattia genetica rara che limita l'aspettativa di vita, ed è causata da una proteina difettosa o mancante, derivante da una mutazione nel gene CFTR. La malattia è presente dalla nascita e provoca infezioni polmonari croniche e danno progressivo a una serie di organi in tutto il corpo.

L'annuncio di oggi segue una valutazione del beneficio globale del farmaco da parte del Comitato Federale Tedesco Congiunto (G-BA), che ha riconosciuto il “considerevole ulteriore vantaggio” di Orkambi per le persone con fibrosi cistica che hanno due copie della mutazione F508del. Il farmaco è disponibile per i pazienti idonei in Germania da quando la Commissione Europea, nel novembre 2015, ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio, e l'accordo di rimborso è entrato in vigore il 16 dicembre 2016.

“La fibrosi cistica è una malattia progressiva, il che significa che ogni giorno che passa, la funzione polmonare può deteriorarsi e i pazienti peggiorano”, ha affermato David Gillen, Vice Presidente degli Affari Medici Internazionali di Vertex. “Siamo soddisfatti che le autorità tedesche abbiano approvato il rimborso di Orkambi per tutti i pazienti idonei. Il prezzo di rimborso riconosce il suo valore clinico e la necessità di continui investimenti di Vertex nella ricerca e sviluppo di nuovi farmaci per le due persone su tre con fibrosi cistica ancora in attesa di un trattamento per la causa sottostante alla loro forma di malattia”.

Oltre che in Germania, Orkambi è ora disponibile per i soggetti idonei negli Stati Uniti, in Austria e in Francia, e Vertex rimane attivamente coinvolta nelle discussioni di rimborso in molti altri paesi, per metterlo a disposizione di tutte le persone che possono beneficiare di questo importante farmaco.

All'inizio di questo mese, Orkambi ha ricevuto il premio “Drug Discovery of the Year” dalla British Pharmacological Society e il premio francese “Prix Galien” per la più promettente medicina per una malattia rara nel 2016.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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