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OssMalattieRare L' #osteoporosi è una complicanza comune della #colangite biliare primitiva, ma secondo uno studio, i medicinali finora utilizzati non hanno determinato benefici significativi. bit.ly/33Yvj3q pic.twitter.com/sxzSav1k3A
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale : dai progetti pilota all’adeguamento del panel 10 Dicembre 2019 Ore 14:00 accrediti@rarelab.eu Il programma bit.ly/33rFeya pic.twitter.com/Q4MBKCAF6I
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OssMalattieRare Per le sindromi da iperaccrescimento e per la rarissima sindrome di #Proteus , è in corso una sperimentazione che coinvolge circa 20 Centri nel mondo, fra i quali due in Italia, il @bambinogesu e il Policlinico Gemelli di Roma. #PROS bit.ly/38aAznx pic.twitter.com/D1IcfMiMfl
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OssMalattieRare Il #Colangiocarcinoma è un tumore del fegato raro in rapida espansione. Oggi è possibile trattarlo grazie a farmaci a bersaglio. bit.ly/2DfSCdN pic.twitter.com/4MAYXGm127
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OssMalattieRare Nel #linfoma cutaneo a cellule T è di fondamentale importanza una diagnosi dermatologica precoce per avviare presto il paziente sulla strada della terapia. bit.ly/2LB4dZR
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WASHINGTON (U.S.A.) – Alcuni anni fa, l'americana Cystic Fibrosis Foundation ha acquisito una società di biotecnologie con lo scopo di sviluppare farmaci più efficaci. Questa mossa, senza precedenti per un'associazione di pazienti, ha dato i suoi frutti con lo sviluppo di due nuovi farmaci per il trattamento della fibrosi cistica, Orkambi e Kalydeco, i primi a colpire la radice molecolare della malattia.

Le royalties di questi farmaci sono state vendute dalla Fondazione a Royalty Pharma per 3,3 miliardi di dollari, suscitando alcune critiche poiché appariva che la Fondazione volesse trarre profitto sulle spalle dei pazienti, che dovevano farsi carico dei costi elevati del farmaco. Ma la Fondazione ha risposto manifestando la sua volontà di investire nella ricerca il denaro proveniente dalle royalties.

Secondo un articolo pubblicato su Science Magazine, la Fondazione sta attualmente finanziando le attività di un nuovo laboratorio indipendente, CFF Therapeutics Lab, per accelerare la scoperta e lo sviluppo di nuovi medicinali. Questo laboratorio è nato per promuovere terapie per la fibrosi cistica principalmente attraverso la ricerca, e per “generare e condividere strumenti, saggi e composti primari, aumentando le probabilità dei suoi partner di trovare trattamenti”.

Secondo l'articolo “il laboratorio dedica circa il 70% della sua attività alla ricerca originale, mentre il resto è centrato sullo sviluppo di risorse per la comunità scientifica”. Il laboratorio, sorto a Lexington, Massachusetts, esplorerà anche possibili trattamenti utilizzando cellule staminali e strumenti di gene-editing.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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