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OssMalattieRare "ERNs in action": da domani al via la 4° Conferenza sulle Reti di Riferimento Europee. Due le giornate d'incontro e oltre 400 i partecipanti, tra cui medici esperti, dirigenti ospedalieri, rappresentanti dei pazienti e delle Istituzioni europee. #ERNs bit.ly/2BlhkJA pic.twitter.com/rD0lKO0bNe
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OssMalattieRare Chi è affetto da #fenilchetonuria deve seguire, come terapia, un rigoroso regime alimentare, in passato abbandonato dai pazienti a causa del gusto poco gradevole degli alimenti. Per risolvere questo problema #APR ha introdotto una nuova tecnologia. #PKU bit.ly/2Kjrq0A pic.twitter.com/zSxl7WxqMH
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OssMalattieRare Una diagnosi tempestiva, è questa la richiesta che arriva dalle persone affette da #lipodistrofia . Guarda l’intervista a Valeria Corradin, vicepresidente dell’Associazione #AILIP bit.ly/2QbAslD pic.twitter.com/SWlA3M4y3O
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OssMalattieRare "Io non rischio", la campagna di sensibilizzazione per la prevenzione del #tumore del colon-retto. L'iniziativa si rivolge alla popolazione residente nella @RegioneLazio con età compresa tra i 50 e i 74 anni. @IREISGufficiale bit.ly/2ORDQNH pic.twitter.com/u6479AxlOG
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OssMalattieRare Nella gestione di una malattia rara come la #lipodistrofia serve un buono scambio di informazioni tra specialisti perché i casi sono pochi e l’esperienza va condivisa. Guarda l'intervista al prof. Marco Cappa @bambinogesu bit.ly/2ToQ9ol pic.twitter.com/5N1pz5iliR
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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui.

Alnylam intende portare la terapia RNAi sperimentale in uno studio di Fase III alla fine del 2018

Cambridge (U.S.A.) – Alnylam Pharmaceuticals, azienda leader nella tecnologia di RNA interference (RNAi) ad uso terapeutico, ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato l'ingresso di lumasiran (ALN-GO1), una terapia RNAi sperimentale che ha come bersaglio la glicolato ossidasi per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), nel suo programma di farmaci prioritari PRIME.

Milano – Nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana n. 37, del 14 febbraio 2018, è stata pubblicata la Determina AIFA n. 139/2018, avente per oggetto il regime di rimborsabilità e il prezzo del medicinale Zalmoxis®, indicato come trattamento aggiuntivo nel trapianto aploidentico di cellule staminali emopoietiche (HSCT) in pazienti adulti con neoplasie maligne ematologiche ad alto rischio. La Determinazione avrà effetto dal quindicesimo giorno successivo alla pubblicazione nella G.U. e la fornitura di Zalmoxis®, data la natura del prodotto, avverrà in regime ospedaliero.

La biotech americana bluebird bio ha annunciato che entro il 2019 prevede di presentare, negli Stati Uniti e in Europa, la domanda di registrazione per tre nuovi farmaci basati sugli approcci di terapia genica e immunoterapia anti-cancro. Già nel corso di quest’anno, la società è intenzionata a proporre la richiesta di approvazione di LentiGlobin, farmaco sperimentale per il trattamento della beta-talassemia in pazienti dipendenti da trasfusione.

Il farmaco cenegermin, sviluppato da Dompé, è stato approvato dall'AIFA per il trattamento della cheratite neurotrofica, una rara malattia della cornea che può portare alla cecità

Milano – Quando un nuovo farmaco destinato a una malattia rara entra in commercio, si dice spesso che per i pazienti rappresenterà uno spiraglio di luce. Nel caso del collirio cenegermin, però, non si tratta di una metafora, perché permetterà davvero a migliaia di pazienti di non andare incontro alla cecità.

Milano - MolMed S.p.A. rende noto che Dompé farmaceutici S.p.A., licenziataria di Zalmoxis® per l’Europa, ha depositato presso l’Ente Federale Congiunto (G-BA) tedesco il dossier AMNOG relativo al prodotto. A seguito di tale deposito, Zalmoxis®, dal 15 gennaio, è prescrivibile e rimborsabile in Germania al prezzo di vendita proposto di 163.900 euro a infusione (prezzo ex-factory al netto di IVA). Zalmoxis è una terapia cellulare paziente-specifica, basata sull’ingegnerizzazione del sistema immunitario e impiegata in associazione al trapianto aplo-identico di cellule staminali ematopoietiche in pazienti adulti affetti da leucemie e altri tumori del sangue ad alto rischio.

Roche ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha approvato tocilizumab per il trattamento dell’arterite a cellule giganti (ACG), una malattia autoimmune rara, cronica e potenzialmente letale. Tocilizumab rappresenta la prima terapia approvata per il trattamento dell’ACG in Europa.

A luglio il Comitato per i medicinali per uso umano dell'agenzia europea per i medicinali (CHMP), ha raccomandato l'approvazione di 11 nuovi farmaci, 5 dei quali orfani. Quest’ultimi sono: Verkazia (ciclosporina), un farmaco orfano per la cura della cheratocongiuntivite Vernal nei bambini e negli adolescenti, riesaminato con il meccanismo di valutazione accelerato di EMA; Bavencio (avelumab) per il trattamento del carcinoma delle cellule Merkel; Lutathera (lutetium [Lu] oxodotreotide), per il trattamento dei tumori neuroendocrini gastro-entero-pancreatici; Rydapt (midostaurin), per il trattamento di leucemia mieloide acuta, mastocitosi sistemica aggressiva, mastocitosi sistemica con neoplasie ematologiche associate e leucemia delle cellule di mastociti; e Xermelo (telotristat etil), per il trattamento della sindrome carcinoide.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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