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OssMalattieRare Per le persone affette da #retinitepigmentosa , la protesi epiretinica rappresenta oggi l’unica risposta efficace volta a migliorare la loro qualità di vita. 52 gli interventi di questo tipo eseguiti in Italia, un traguardo importante per il nostro Paese. bit.ly/2Lp1noF pic.twitter.com/mdkjGGss2R
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OssMalattieRare Ausili e protesi, per l' @ass_coscioni urge un aggiornamento dei Livelli Essenziali di Assistenza (LEA) e del Nomenclatore Tariffario. bit.ly/2Jqusy9 pic.twitter.com/W9wPTCgDEs
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OssMalattieRare Colpisce circa un italiano ogni 48.000. Oggi per la malattia di #Gaucher sono disponibili trattamenti efficaci e metodiche di gestione sempre più precise. #GaucherLive : l’intervista al Prof. Marco Spada, Direttore Pediatria @cittasalute_to pic.twitter.com/lWgewAml1n
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OssMalattieRare #Melanoma metastatico: approvata negli USA una nuova opzione terapeutica che ritarda la progressione della malattia e migliora la sopravvivenza globale. bit.ly/2JrsBsE pic.twitter.com/ebfohHMAuS
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OssMalattieRare Quarta edizione di 'MonitoRare' Rapporto sulla condizione della persona con malattia rara in Italia. Il 19 luglio presso la Camera dei Deputati @uniamofimronlus bit.ly/2IX6uKp pic.twitter.com/X1m4GQwHdE
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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui.

Il farmaco cenegermin, sviluppato da Dompé, è stato approvato dall'AIFA per il trattamento della cheratite neurotrofica, una rara malattia della cornea che può portare alla cecità

Milano – Quando un nuovo farmaco destinato a una malattia rara entra in commercio, si dice spesso che per i pazienti rappresenterà uno spiraglio di luce. Nel caso del collirio cenegermin, però, non si tratta di una metafora, perché permetterà davvero a migliaia di pazienti di non andare incontro alla cecità.

Milano - MolMed S.p.A. rende noto che Dompé farmaceutici S.p.A., licenziataria di Zalmoxis® per l’Europa, ha depositato presso l’Ente Federale Congiunto (G-BA) tedesco il dossier AMNOG relativo al prodotto. A seguito di tale deposito, Zalmoxis®, dal 15 gennaio, è prescrivibile e rimborsabile in Germania al prezzo di vendita proposto di 163.900 euro a infusione (prezzo ex-factory al netto di IVA). Zalmoxis è una terapia cellulare paziente-specifica, basata sull’ingegnerizzazione del sistema immunitario e impiegata in associazione al trapianto aplo-identico di cellule staminali ematopoietiche in pazienti adulti affetti da leucemie e altri tumori del sangue ad alto rischio.

Roche ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha approvato tocilizumab per il trattamento dell’arterite a cellule giganti (ACG), una malattia autoimmune rara, cronica e potenzialmente letale. Tocilizumab rappresenta la prima terapia approvata per il trattamento dell’ACG in Europa.

A luglio il Comitato per i medicinali per uso umano dell'agenzia europea per i medicinali (CHMP), ha raccomandato l'approvazione di 11 nuovi farmaci, 5 dei quali orfani. Quest’ultimi sono: Verkazia (ciclosporina), un farmaco orfano per la cura della cheratocongiuntivite Vernal nei bambini e negli adolescenti, riesaminato con il meccanismo di valutazione accelerato di EMA; Bavencio (avelumab) per il trattamento del carcinoma delle cellule Merkel; Lutathera (lutetium [Lu] oxodotreotide), per il trattamento dei tumori neuroendocrini gastro-entero-pancreatici; Rydapt (midostaurin), per il trattamento di leucemia mieloide acuta, mastocitosi sistemica aggressiva, mastocitosi sistemica con neoplasie ematologiche associate e leucemia delle cellule di mastociti; e Xermelo (telotristat etil), per il trattamento della sindrome carcinoide.

https://www.osservatoriomalattierare.it/documenti/category/3-normativa-di-riferimento-per-le-malattie-rare?download=380:regolamentazione-malattie-rare-e-farmaci-orfani-quaderni-di-ossfor&start=60Scarica qui gratuitamente il primo Quaderno dell’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR


Roma – I farmaci orfani sono i farmaci destinati ai pazienti affetti da malattie rare. Ma perché i farmaci orfani dispongono di una normativa specifica? Perché dal momento in cui una molecola viene scoperta e poi testata passa così tanto tempo perché il farmaco sia reso disponibile in Italia? Chi autorizza l’immissione in commercio di questi farmaci e chi e cosa ne determinano il prezzo?
A queste, e molte altre domande, ha risposto l’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR, fondato dal Centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e da Osservatorio Malattie Rare OMAR, con il primo Quaderno di OSSFOR, intitolato La regolamentazione dei farmaci orfani e delle malattie rare, SCARICABILE GRATUITAMENTE QUI.

Le due aziende hanno stipulato un contratto esclusivo, della durata di 15 anni, per la licenza e distribuzione del farmaco, destinato al trattamento di pazienti adulti affetti da leucemie e altri tumori del sangue ad alto rischio

MILANO – MolMed e Dompé Farmaceutici hanno annunciato, congiuntamente, di aver stipulato un contratto esclusivo di licenza e distribuzione della durata di 15 anni. Il contratto attribuisce in via esclusiva a Dompé il diritto e l'obbligo di svolgere tutte le attività indirizzate a promuovere, commercializzare, valorizzare, distribuire e vendere Zalmoxis in tutti i Paesi membri dello Spazio Economico Europeo (SEE), con un diritto di opzione per Svizzera, Turchia e Australia.

Si tratta del primo trattamento ad essere approvato per la patologia in quasi 20 anni

Negli USA, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Endari (L-glutammina polvere per uso orale) per i pazienti di età maggiore di cinque anni affetti da anemia falciforme, un farmaco in grado di ridurre le complicanze gravi associate a questa patologia del sangue. Finora, solo un altro farmaco era stato approvato per i pazienti statunitensi che vivono con questa grave condizione debilitante. Negli USA, l'anemia falciforme colpisce circa 100.000 persone, che hanno un’aspettativa di vita compresa tra i 40 e i 60 anni.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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