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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

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Nuova revisione Cochrane evidenzia il favorevole profilo rischio-beneficio del farmaco

Non sono molti i medicinali di nuova generazione che hanno avuto il successo che sta riscontrando everolimus, farmaco orfano adoperato con successo per trattare tumori neurendocrini di origine pancreatica, carcinomi renali resistenti al trattamento con sunitinib o sorafenib e alcune forme di astrocitoma subependimale a cellule giganti e angiomiolipoma renale associate alla sclerosi tuberosa.

Medaglia del Premio GalenoI vincitori sono Ocaliva® di Intercept Pharma, Praxbind® di Boehringer Ingelheim, Strimvelis® di GSK, Gardasil 9® di MSD e Gilenya® di Novartis. Menzione speciale a Zepatier® di MSD

Milano – Si è tenuta ieri, presso il Palazzo dei Giureconsulti, la cerimonia finale del prestigioso Premio Galeno Italia 2017.
Il Premio Galeno, assegnato in numerosi Paesi del mondo, è considerato alla stregua di un “Premio Nobel” in campo farmaceutico.
I 5 vincitori del Premio per l’Innovazione, riservato ai farmaci e diviso in  categorie, sono: Ocaliva® di Intercept Pharma (categoria “Farmaco di sintesi chimica”), Praxbind® di Boehringer Ingelheim (categoria “Farmaco biologico”), Strimvelis® di GSK (categoria “Farmaco orfano”), Gardasil 9® di MSD (categoria “Farmaco immunologico”) e Gilenya® di Novartis (categoria “Real World Evidence”). La giuria ha assegnato una menzione speciale a Zepatier® di MSD (categoria “Farmaco di sintesi chimica”).

Nivolumab è stato approvato dalla Commissione europea per il trattamento del carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico negli adulti dopo il fallimento di una precedente chemioterapia a base di platino. Negli Stati Uniti, nivolumab ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il linfoma di Hodgkin.

John CrowleyCrowley (Amicus Therapeutics): “I nostri farmaci devono essere economici e accessibili, se hanno un impatto profondo sulla vita del paziente i profitti si genereranno come conseguenza. Vogliamo offrire valore e continuare ad investire per realizzare la prossima generazione di trattamenti”

A tu per tu con John Crowley, fondatore di Amicus Therapeutics e grande innovatore nel settore delle biotecnologie applicate allo sviluppo di farmaci orfani, non solo per gli straordinari risultati ottenuti dall’azienda che dirige, ma per l’approccio di business totalmente incentrato sui bisogni del paziente.

Roche ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato tocilizumab in formulazione sottocutanea per il trattamento dell’arterite a cellule giganti (ACG), una grave malattia autoimmune cronica. Tocilizumab è il primo farmaco approvata dall’FDA per il trattamento dei pazienti adulti con ACG. Si tratta della sesta indicazione di tocilizumab approvata dall'Agenzia statunitense dal lancio del medicinale nel 2010.

Sono quattro ghiandoline, grandi come un chicco di grano, che si trovano dietro la tiroide, pur non avendo niente a che fare con l’attività di quest’ultima. Si chiamano paratiroidi e, sebbene così piccole, svolgono un ruolo di grande rilievo nel nostro organismo. Il loro compito infatti è quello di secernere il paratormone, un ormone che ha il ruolo di controllare il livello di calcio nell’organismo.

Era inevitabile la risposta di Farmindustria alla provocazione lanciata sulle pagine de La Stampa al mondo delle malattie rare e del mercato dei farmaci orfani. A una settimana dalle celebrazioni della “Rare Desease Day” del 28 febbraio, giornata che in Italia coinvolge Istituzioni politiche, sanitarie e Associazioni di Pazienti, il quotidiano torinese titola: “Quel giro d’affari miliardario sulla ricerca dei farmaci orfani. Le multinazionali incassano fiumi di soldi pubblici per sperimentare le cure”. L’articolo, che porta la firma di Paolo Russo, attacca: “Sono un business da quasi duecento miliardi di euro ma c’è ancora chi li chiama orphan drug”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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