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OssMalattieRare “Lavorare con le patologie più rare è qualcosa di davvero unico e motivante: l’obiettivo è riuscire a fare in modo che i pazienti ottengano diagnosi precoci e terapie adeguate.” La nostra intervista al Dott. Abdul Mullick di #KyowaKirin #RareDiseases bit.ly/2DbZcov pic.twitter.com/E2edL1n99D
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OssMalattieRare #RiprendoFiato Voci Sott’Acqua, progetto di sensibilizzazione sulla fibrosi polmonare idiopatica #IPF , partecipa il 23 settembre alla @RunningMilano con la Staffetta del Respiro. #vocisottacqua bit.ly/2MNVn8y pic.twitter.com/243qWl2MCC
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OssMalattieRare Incontro Italiano sulle #Lipodistrofie : la presentazione della neonata Associazione Italiana lipodistrofie #AILIP nelle parole di Valeria Corradin, Vicepresidente: “dobbiamo dare un nome corretto alla malattia” pic.twitter.com/rPoIKnzAId
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OssMalattieRare È in corso a Roma l'incontro Italiano sulle #Lipodistrofie . Un confronto sulle principali novità farmacologiche, i casi clinici più esemplificativi e sul problema della diagnosi. bit.ly/2PIGnL0 pic.twitter.com/k4Z4NBIP1I
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OssMalattieRare Un’opzione terapeutica importante per i bambini affetti da #leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria. Questo farmaco è un anticorpo bispecifico che fa leva sul sistema immunitario dell’organismo per combattere il cancro. bit.ly/2D8CYUn pic.twitter.com/N7UkJARlkz
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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui.

Roche ha annunciato i risultati positivi emersi dallo studio di fase III GiACTA, che ha valutato tocilizumab in pazienti affetti da arterite a cellule giganti (ACG). Lo studio ha soddisfatto l’endpoint primario ed i principali endpoint secondari, dimostrando che tocilizumab, inizialmente associato a un regime a base di steroidi (glucocorticoidi) della durata di sei mesi, ha mantenuto in modo più efficace la remissione nell’arco di un anno rispetto a un regime esclusivamente steroideo di sei o 12 mesi in soggetti con ACG di nuova diagnosi o recidivata. Al momento di questa analisi, non sono stati riscontrati nuovi segnali di sicurezza con tocilizumab nell’ambito dello studio. Gli eventi avversi si sono rivelati simili a quelli osservati nei precedenti studi clinici condotti su tocilizumab.

USA - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha ufficialmente concesso la designazione di 'farmaco orfano' ad ALXN1210, una terapia in via di sperimentazione per il trattamento dei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH o EPN). La malattia rappresenta un disturbo ematico ultra-raro e potenzialmente fatale in cui l'attivazione incontrollata del sistema del complemento provoca un grave processo di emolisi, ossia di distruzione dei globuli rossi del sangue.

USA - Viamet Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a VT-1598, un trattamento sperimentale per la cosiddetta coccidioidomicosi, una forma d'infezione micotica conosciuta anche col nome di 'febbre della valle' (Valley Fever). VT-1598 è un inibitore orale dell'enzima 'lanosterol 14alfa-demetilasi' (CYP51). Nel corso di studi preclinici, il composto ha dimostrato un'elevata efficacia contro i patogeni fungini della specie Coccidioides, responsabili della febbre della valle.

USA - Biohaven Pharmaceutical ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a BHV-4157, una terapia sperimentale sviluppata per il trattamento dell'atassia spinocerebellare (SCA). La SCA rappresenta una malattia neurodegenerativa rara che, in America, colpisce circa 150.000 persone. Attualmente, per questa condizione non esistono farmaci approvati e i pazienti possono disporre soltanto di cure di supporto.

Entrectinib, inibitore selettivo degli oncogeni TKR, ROS e ALK presenti in tumori del polmone, del colon, nel neuroblastoma e in molti altri tumori solidi, è stato considerato uno dei farmaci più interessanti al recente congresso AACR-American Association for Cancer Research- di New Orleans.

Conservare e trasportare i medicinali in modo corretto è fondamentale sempre per garantirne l’integrità e quindi l’efficacia e la sicurezza, ma questa buona prassi vale soprattutto in estate, quando le alte temperature, l’umidità, l’escursione termica possono deteriorare il principio attivo, alterarne le proprietà o favorire la crescita microbica nei contenitori in caso di esposizione prolungata a fonti di calore e irradiazione solare diretta (es. gli antibiotici, i farmaci adrenergici, l’insulina, gli analgesici, i sedativi). Non solo: alcuni farmaci, per via del loro meccanismo d’azione, possono interferire con la termoregolazione o alterare lo stato di idratazione dell’organismo, amplificando gli effetti del caldo (anticolinergici, antipsicotici, antistaminici, antidepressivi, ansiolitici, antiadrenergici e beta-bloccanti, antipertensivi e diuretici, antiepilettici ecc.).

USA - Abbvie ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'impiego del farmaco Humira® (adalimumab) per il trattamento delle forme non infettive di uveite intermedia, uveite posteriore e panuveite nei pazienti adulti che hanno manifestato una risposta inadeguata ai corticosteroidi o che non sono stati giudicati adatti a ricevere questo tipo di terapia. Se Humira dovesse essere ufficialmente approvato dalla Commissione Europea (CE), rappresenterebbe il primo e unico medicinale biologico indicato per le suddette tipologie di uveite.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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