Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

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Il documento presenta un focus sui prodotti destinati ai malati rari. Il 49 per cento della spesa è per antineoplastici

Nelle ultime ore è stato diffuso il rapporto Osmed dell'Agenzia italiana del farmaco. Una fotografia dettagliatissima sul consumo di farmaci in Italia, sui principi attivi maggiormente utilizzati e sul loro peso rispetto alla spesa sanitaria nel suo complesso. Secondo i tecnici di Aifa nel 2015 ogni cittadino ha assunto in media poco più di 1,8 dosi di farmaci al giorno. La spesa farmaceutica nazionale totale è stata pari a 28,9 miliardi di euro e ha rappresentato l'1,9 per cento del prodotto interno lordo italiano: l'aumento rispetto al 2014 è stato pari al +8,6 per cento. Il 76,3 per cento della spesa è stato interamente rimborsato dal Servizio sanitario nazionale.

USA – Shire ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha deciso di concedere la designazione di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy) a due suoi prodotti sperimentali per il trattamento di rare condizioni gastrointestinali. I farmaci in questione si chiamano SHP621 (budesonide in sospensione orale), sviluppato per l'esofagite eosinofila (EoE), e SHP625 (maralixibat), ideato per la colestasi intraepatica familiare progressiva di tipo 2 (PFIC2).

Le procedure amministrative dell'Agenzia italiana del farmaco sono rapide. A subire i ritardi anche i malati rari

Le Regioni e l'assetto istituzionale frammentato rallentano l'accesso al mercato dei farmaci destinati ai malati rari. Questo uno dei dati che emerge dall'analisi dello studio relativo alle tempistiche necessarie per rendere effettivamente disponibili le molecole autorizzata dall'Agenzia europea dei medicinali e successivamente dall'Agenzia italiana dal farmaco.

Roche ha annunciato i risultati positivi emersi dallo studio di fase III GiACTA, che ha valutato tocilizumab in pazienti affetti da arterite a cellule giganti (ACG). Lo studio ha soddisfatto l’endpoint primario ed i principali endpoint secondari, dimostrando che tocilizumab, inizialmente associato a un regime a base di steroidi (glucocorticoidi) della durata di sei mesi, ha mantenuto in modo più efficace la remissione nell’arco di un anno rispetto a un regime esclusivamente steroideo di sei o 12 mesi in soggetti con ACG di nuova diagnosi o recidivata. Al momento di questa analisi, non sono stati riscontrati nuovi segnali di sicurezza con tocilizumab nell’ambito dello studio. Gli eventi avversi si sono rivelati simili a quelli osservati nei precedenti studi clinici condotti su tocilizumab.

USA - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha ufficialmente concesso la designazione di 'farmaco orfano' ad ALXN1210, una terapia in via di sperimentazione per il trattamento dei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH o EPN). La malattia rappresenta un disturbo ematico ultra-raro e potenzialmente fatale in cui l'attivazione incontrollata del sistema del complemento provoca un grave processo di emolisi, ossia di distruzione dei globuli rossi del sangue.

USA - Viamet Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a VT-1598, un trattamento sperimentale per la cosiddetta coccidioidomicosi, una forma d'infezione micotica conosciuta anche col nome di 'febbre della valle' (Valley Fever). VT-1598 è un inibitore orale dell'enzima 'lanosterol 14alfa-demetilasi' (CYP51). Nel corso di studi preclinici, il composto ha dimostrato un'elevata efficacia contro i patogeni fungini della specie Coccidioides, responsabili della febbre della valle.

USA - Biohaven Pharmaceutical ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a BHV-4157, una terapia sperimentale sviluppata per il trattamento dell'atassia spinocerebellare (SCA). La SCA rappresenta una malattia neurodegenerativa rara che, in America, colpisce circa 150.000 persone. Attualmente, per questa condizione non esistono farmaci approvati e i pazienti possono disporre soltanto di cure di supporto.



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