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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

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USA - Viamet Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a VT-1598, un trattamento sperimentale per la cosiddetta coccidioidomicosi, una forma d'infezione micotica conosciuta anche col nome di 'febbre della valle' (Valley Fever). VT-1598 è un inibitore orale dell'enzima 'lanosterol 14alfa-demetilasi' (CYP51). Nel corso di studi preclinici, il composto ha dimostrato un'elevata efficacia contro i patogeni fungini della specie Coccidioides, responsabili della febbre della valle.

USA - Biohaven Pharmaceutical ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a BHV-4157, una terapia sperimentale sviluppata per il trattamento dell'atassia spinocerebellare (SCA). La SCA rappresenta una malattia neurodegenerativa rara che, in America, colpisce circa 150.000 persone. Attualmente, per questa condizione non esistono farmaci approvati e i pazienti possono disporre soltanto di cure di supporto.

Entrectinib, inibitore selettivo degli oncogeni TKR, ROS e ALK presenti in tumori del polmone, del colon, nel neuroblastoma e in molti altri tumori solidi, è stato considerato uno dei farmaci più interessanti al recente congresso AACR-American Association for Cancer Research- di New Orleans.

Conservare e trasportare i medicinali in modo corretto è fondamentale sempre per garantirne l’integrità e quindi l’efficacia e la sicurezza, ma questa buona prassi vale soprattutto in estate, quando le alte temperature, l’umidità, l’escursione termica possono deteriorare il principio attivo, alterarne le proprietà o favorire la crescita microbica nei contenitori in caso di esposizione prolungata a fonti di calore e irradiazione solare diretta (es. gli antibiotici, i farmaci adrenergici, l’insulina, gli analgesici, i sedativi). Non solo: alcuni farmaci, per via del loro meccanismo d’azione, possono interferire con la termoregolazione o alterare lo stato di idratazione dell’organismo, amplificando gli effetti del caldo (anticolinergici, antipsicotici, antistaminici, antidepressivi, ansiolitici, antiadrenergici e beta-bloccanti, antipertensivi e diuretici, antiepilettici ecc.).

USA - Abbvie ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'impiego del farmaco Humira® (adalimumab) per il trattamento delle forme non infettive di uveite intermedia, uveite posteriore e panuveite nei pazienti adulti che hanno manifestato una risposta inadeguata ai corticosteroidi o che non sono stati giudicati adatti a ricevere questo tipo di terapia. Se Humira dovesse essere ufficialmente approvato dalla Commissione Europea (CE), rappresenterebbe il primo e unico medicinale biologico indicato per le suddette tipologie di uveite.

SVIZZERA – Novartis ha annunciato i dati ottenuti da un recente studio di Fase III, controllato con placebo, in cui il farmaco Afinitor® (everolimus), utilizzato come terapia aggiuntiva in un gruppo di pazienti affetti dal complesso della sclerosi tuberosa (TSC), è stato in grado di determinare una significativa riduzione delle convulsioni resistenti al trattamento. Ai partecipanti, Afinitor® è stato somministrato in combinazione con un massimo di altri 3 agenti anti-epilettici (AED).

SVIZZERA – Shire ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) si è dichiarato favorevole ad estendere l'impiego del farmaco Revestive® (teduglutide) per il trattamento di pazienti pediatrici (di età compresa tra 1 e 17 anni) affetti da sindrome da intestino corto (SBS). Teduglutide è un analogo del 'peptide glucagone-simile 2' (GLP-2, Glucagon-Like Peptide 2) ed è già approvato per la terapia di individui adulti con SBS.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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