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OssMalattieRare “Lavorare con le patologie più rare è qualcosa di davvero unico e motivante: l’obiettivo è riuscire a fare in modo che i pazienti ottengano diagnosi precoci e terapie adeguate.” La nostra intervista al Dott. Abdul Mullick di #KyowaKirin #RareDiseases bit.ly/2DbZcov pic.twitter.com/E2edL1n99D
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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui.

Il composto sembra avere effetti positivi su altri tipi di complicazioni tipiche dei nati pretermine

USA – Shire ha annunciato che in un recente studio clinico di Fase II, condotto su neonati affetti da retinopatia del prematuro (ROP), il farmaco SHP607 non è stato in grado di raggiungere l'endpoint primario della sperimentazione, rappresentato dalla riduzione della gravità di questa rara patologia oculare. Nel trial, tuttavia, il trattamento ha dimostrato benefici clinicamente rilevanti in relazione a due particolari complicazioni che possono insorgere in caso di nascita prematura, ossia la displasia broncopolmonare (BPD), una patologia respiratoria cronica, e l'emorragia intraventricolare (IVH), un grave tipo di lesione cerebrale.

SVIZZERA – Novartis ha annunciato che il New England Journal of Medicine ha pubblicato i dati ottenuti da uno studio clinico di Fase II in cui è stata valutata la sicurezza e l'efficacia del composto sperimentale PKC412 (midostaurin) per il trattamento di pazienti con mastocitosi sistemica (SM) avanzata. In base a quanto emerso dalla sperimentazione, il 60% dei partecipanti sottoposti a terapia con midostaurin ha raggiunto una risoluzione completa o parziale del danno d'organo correlato alla patologia.

Milano - Galderma ha annunciato che la molecola sperimentale trifarotene ha superato i test di sicurezza e tollerabilità nel corso di un recente studio clinico di Fase I. Il farmaco è attualmente in via di sviluppo come terapia per l'ittiosi lamellare (LI), una malattia rara che compare al momento della nascita e persiste per tutta la vita, causando la formazione di squame che finiscono per ricoprire l'epidermide. Nel 2014, la Food and Drug Administration (FDA) degli USA ha concesso a trifarotene la designazione di 'farmaco orfano' per il trattamento di questa patologia congenita.

L'obiettivo è una terapia di sostituzione della proteina per questo raro e devastante disturbo neurologico senza trattamenti approvati

CRANBURY (U.S.A.) – Al via un nuovo programma preclinico per la CDKL5 (Cyclin-Dependent Kinase-Like 5 Deficiency), nota anche come sindrome di Hanefeld, una malattia neurologica genetica, rara e devastante, per la quale non è attualmente approvato alcun trattamento. Ad annunciarlo, con un comunicato stampa, è la società biotecnologica Amicus Therapeutics, in prima linea sul fronte delle malattie rare.

L'Agenzia europea per i medicinali e la Rete europea per la valutazione delle tecnologie sanitarie hanno pubblicato l'esito del comune programma di lavoro 2012-2015

LONDRA – Nel 2010 l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la Rete europea per la valutazione delle tecnologie sanitarie (EUnetHTA) hanno avviato una collaborazione sulla base di un mandato dell'High-Level Pharmaceutical Forum 2008.
La collaborazione mira a creare sinergie tra la valutazione di regolamentazione e la valutazione delle tecnologie sanitarie lungo il ciclo di vita di un farmaco. L'obiettivo generale è quello di migliorare l'efficienza e la qualità dei processi a beneficio della salute pubblica nell'Unione Europea.

I criteri di valutazione di questi medicinali sono basati in gran parte sulle esperienze dei paesi occidentali

BUDAPEST (UNGHERIA) – Come è possibile valutare le implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali di una tecnologia? L’Health Technology Assessment (HTA) è un approccio multidimensionale e multidisciplinare che ne analizza più dimensioni, quali l’efficacia, la sicurezza, i costi, l’impatto sociale e organizzativo. L’obiettivo è quello di valutare gli effetti reali o potenziali della tecnologia, sia a priori che durante l’intero ciclo di vita, nonché le conseguenze che l’introduzione o l’esclusione di un intervento avrebbero per il sistema sanitario, l’economia e la società.

Milano – Dopo il parere favorevole espresso il 24 giugno scorso dal Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), in accordo con il Committee for Advanced Therapies (CAT), anche il Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), si è espresso favorevolmente raccomandando il mantenimento della designazione di “Farmaco Orfano” per Zalmoxis (TK), la prima terapia cellulare paziente-specifica, basata sull’ingegnerizzazione del sistema immunitario, impiegata in associazione al trapianto aplo-identico di cellule staminali ematopoietiche (haematopoietic stem-cell transplantation – HSCT), in pazienti adulti affetti da leucemie e altri tumori del sangue ad alto rischio.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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