Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

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Tutti i partiti auspicano riforma su politiche del farmaco e finanziamenti alla ricerca

La Camera dei deputati ha recentissimamente approvato nove mozioni sulla ricerca in ambito farmaceutico e sul regime di quelli che vengono definiti “farmaci innovativi”. Gli atti di indirizzo sono stati presentati da quasi tutti i gruppi parlamentari presenti a Montecitorio, il governo dovrà quindi cercare di declinare con provvedimenti concreti le richieste arrivate dalle varie forze politiche.

Uno studio coreano ha esaminato ottanta pazienti: notevoli i miglioramenti nella scala Rankin

SEOUL (COREA DEL SUD) – Il farmaco rituximab si è dimostrato efficace e sicuro come seconda linea di immunoterapia per una rara malattia neurologica – l'encefalite limbica autoimmune – indipendentemente dallo stato degli autoanticorpi. Un'ulteriore terapia mensile con rituximab potrebbe addirittura potenziare l'efficacia del farmaco. Sono i risultati a cui è giunto un gruppo di ricercatori dell'Università di Seoul, pubblicati recentemente sulla rivista scientifica Neurology.

REGNO UNITO - Mereo BioPharma ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso alla terapia sperimentale BPS-804 la designazione di 'farmaco orfano' per il trattamento di pazienti con osteogenesi imperfetta (OI), una rara malattia genetica che si traduce in un'estrema fragilità delle ossa. Nel mese di marzo di quest'anno, BPS-804 ha ottenuto la stessa denominazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense.

Il composto sembra avere effetti positivi su altri tipi di complicazioni tipiche dei nati pretermine

USA – Shire ha annunciato che in un recente studio clinico di Fase II, condotto su neonati affetti da retinopatia del prematuro (ROP), il farmaco SHP607 non è stato in grado di raggiungere l'endpoint primario della sperimentazione, rappresentato dalla riduzione della gravità di questa rara patologia oculare. Nel trial, tuttavia, il trattamento ha dimostrato benefici clinicamente rilevanti in relazione a due particolari complicazioni che possono insorgere in caso di nascita prematura, ossia la displasia broncopolmonare (BPD), una patologia respiratoria cronica, e l'emorragia intraventricolare (IVH), un grave tipo di lesione cerebrale.

SVIZZERA – Novartis ha annunciato che il New England Journal of Medicine ha pubblicato i dati ottenuti da uno studio clinico di Fase II in cui è stata valutata la sicurezza e l'efficacia del composto sperimentale PKC412 (midostaurin) per il trattamento di pazienti con mastocitosi sistemica (SM) avanzata. In base a quanto emerso dalla sperimentazione, il 60% dei partecipanti sottoposti a terapia con midostaurin ha raggiunto una risoluzione completa o parziale del danno d'organo correlato alla patologia.

Milano - Galderma ha annunciato che la molecola sperimentale trifarotene ha superato i test di sicurezza e tollerabilità nel corso di un recente studio clinico di Fase I. Il farmaco è attualmente in via di sviluppo come terapia per l'ittiosi lamellare (LI), una malattia rara che compare al momento della nascita e persiste per tutta la vita, causando la formazione di squame che finiscono per ricoprire l'epidermide. Nel 2014, la Food and Drug Administration (FDA) degli USA ha concesso a trifarotene la designazione di 'farmaco orfano' per il trattamento di questa patologia congenita.

L'obiettivo è una terapia di sostituzione della proteina per questo raro e devastante disturbo neurologico senza trattamenti approvati

CRANBURY (U.S.A.) – Al via un nuovo programma preclinico per la CDKL5 (Cyclin-Dependent Kinase-Like 5 Deficiency), nota anche come sindrome di Hanefeld, una malattia neurologica genetica, rara e devastante, per la quale non è attualmente approvato alcun trattamento. Ad annunciarlo, con un comunicato stampa, è la società biotecnologica Amicus Therapeutics, in prima linea sul fronte delle malattie rare.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

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