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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

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Roma - “AIFA si impegna a fare il possibile per garantire ai pazienti affetti da questa patologia rara la disponibilità in tempi brevi del farmaco. Assistiamo a un comportamento ostruzionistico incomprensibile da parte dell’Azienda, che non intende più rispettare il prezzo stabilito per l’erogazione ai sensi della Legge n. 648, pretendendo un prezzo da tre a quattro volte superiore. Ciò sta producendo una disomogeneità d’accesso a livello regionale che non può essere accettata, perché tutti pazienti hanno gli stessi diritti”. Questa la dichiarazione di Mario Melazzini, presidente di AIFA.

L'Agenzia europea per i medicinali e la Rete europea per la valutazione delle tecnologie sanitarie hanno pubblicato l'esito del comune programma di lavoro 2012-2015

LONDRA – Nel 2010 l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la Rete europea per la valutazione delle tecnologie sanitarie (EUnetHTA) hanno avviato una collaborazione sulla base di un mandato dell'High-Level Pharmaceutical Forum 2008.
La collaborazione mira a creare sinergie tra la valutazione di regolamentazione e la valutazione delle tecnologie sanitarie lungo il ciclo di vita di un farmaco. L'obiettivo generale è quello di migliorare l'efficienza e la qualità dei processi a beneficio della salute pubblica nell'Unione Europea.

I criteri di valutazione di questi medicinali sono basati in gran parte sulle esperienze dei paesi occidentali

BUDAPEST (UNGHERIA) – Come è possibile valutare le implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali di una tecnologia? L’Health Technology Assessment (HTA) è un approccio multidimensionale e multidisciplinare che ne analizza più dimensioni, quali l’efficacia, la sicurezza, i costi, l’impatto sociale e organizzativo. L’obiettivo è quello di valutare gli effetti reali o potenziali della tecnologia, sia a priori che durante l’intero ciclo di vita, nonché le conseguenze che l’introduzione o l’esclusione di un intervento avrebbero per il sistema sanitario, l’economia e la società.

Milano – Dopo il parere favorevole espresso il 24 giugno scorso dal Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), in accordo con il Committee for Advanced Therapies (CAT), anche il Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), si è espresso favorevolmente raccomandando il mantenimento della designazione di “Farmaco Orfano” per Zalmoxis (TK), la prima terapia cellulare paziente-specifica, basata sull’ingegnerizzazione del sistema immunitario, impiegata in associazione al trapianto aplo-identico di cellule staminali ematopoietiche (haematopoietic stem-cell transplantation – HSCT), in pazienti adulti affetti da leucemie e altri tumori del sangue ad alto rischio.

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha concesso l’autorizzazione alla produzione di medicinali per terapie avanzate all’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. L'Officina Farmaceutica del Bambino Gesù si estende su una superficie di 1.200 mq, ed è dotata di 8 locali asettici destinati alla produzione e rilascio di nuove terapie in ambito clinico per malattie che al momento non hanno ancora una cura certa. I farmaci biologici prodotti (prevalentemente in ambito oncoematologico) saranno utilizzati nei prossimi mesi in sperimentazioni cliniche sia nazionali che internazionali.

La spesa annuale più alta (per la malattia di Gaucher) equivale addirittura al reddito che un residente urbano guadagnerebbe in 69 anni di lavoro

PECHINO (CINA) – Nonostante la Cina stia promuovendo attivamente una regolamentazione sulle malattie rare, ad oggi non esiste ancora una legislazione dedicata, né un sistema di registrazione o una definizione ufficiale. Solo recentemente queste patologie e i relativi farmaci orfani sono stati inseriti formalmente nella pianificazione nazionale. Tuttavia, sono stati condotti pochi studi per valutare l'accessibilità dei pazienti affetti da malattie rare.

Nonostante i diversi metodi per calcolare la prevalenza delle malattie rare, gli accordi a livello globale sono proficui: la metà delle richieste vengono inoltrate in parallelo sia all'EMA che all'FDA

LONDRA – La crescente consapevolezza della necessità di prodotti farmaceutici per il trattamento delle malattie rare ha portato alla promulgazione di una legislazione dedicata negli Stati Uniti, nell'Unione Europea e in Giappone.



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