Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

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USA - Vaccinex ha annunciato che il farmaco sperimentale VX15 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. VX15 è un anticorpo monoclonale diretto contro la proteina 'SEMA4D' (semaforina-4D) ed è attualmente investigato per il trattamento della malattia di Huntington (HD) in uno studio clinico di Fase II denominato SIGNAL.

USA - TG Therapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a TGR-1202, un inibitore della proteina PI3K-delta in via di sperimentazione per il trattamento di pazienti affetti da leucemia linfatica cronica (CLL), una delle più comuni forme di leucemia che si manifestano negli adulti. Lo studio UNITY-CLL, un trial clinico di Fase III, è attualmente in corso per valutare l'impiego di TGR-1202 in un gruppo di persone con CLL sottoposte o meno a precedenti terapie.

USA - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso la designazione di farmaco orfano ad ALXN1007, un nuovo anticorpo monoclonale anti-C5a in via di sviluppo per il trattamento della malattia acuta da rigetto (GVHD). Alexion sta attualmente testando il medicinale in uno studio clinico di Fase II condotto su pazienti affetti da malattia acuta da rigetto in forma gastrointestinale (GI-GVHD), una grave e rara patologia autoimmune che può verificarsi come complicanza del trapianto di cellule staminali o midollo osseo.

Secondo uno studio italiano il farmaco, attualmente utilizzato come anti-aggregante delle piastrine, potrebbe diventare un valido strumento terapeutico

GENOVA – Il gene ACVR1 codifica per un recettore di tipo I delle proteine morfogenetiche dell'osso. Le mutazioni attivanti in ACVR1 sono responsabili della fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), una malattia rara caratterizzata da malformazioni congenite agli alluci e progressiva ossificazione encondrale eterotopica che porta alla disabilità grave e cumulativa. La prevalenza mondiale è circa 1/2.000.000 e l'attesa di vita media è di circa 40 anni.

I dati provengono da uno studio francese su 160 pazienti. La malattia di Behçet è associata ad un aumento nella probabilità di risposta

PARIGI – L'uveite non infettiva è una malattia caratterizzata da infiammazione dell'uvea, lo strato intermedio dell'occhio. La patologia, che può condurre alla perdita totale della vista, rappresenta la terza causa al mondo di cecità prevenibile. Uno studio francese, pubblicato sulla rivista Arthritis and Rheumatology, ha analizzato i fattori associati alla risposta al trattamento con anti-fattore di necrosi antitumorale (anti-TNF) e ha confrontato l'efficacia e la sicurezza di infliximab (IFX) e adalimumab (ADA) nei pazienti con uveite non infettiva refrattaria.

USA - XOMA Corporation ha recentemente annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha deciso di concedere la denominazione di farmaco orfano a XOMA 358, un composto in via di sviluppo per il trattamento dell'iperinsulinismo congenito (CHI), una malattia genetica rara in cui le cellule beta del pancreas secernono un'eccessiva quantità d'insulina, portando ad una profonda ipoglicemia che può causare significativi danni cerebrali, convulsioni ed epilessia.

La Direzione Generale per la Salute e la Sicurezza Alimentare (DG SANTE) della Commissione Europea (CE) ha ufficialmente aperto un processo di consultazione pubblica in merito ai contenuti di un documento intitolato 'Approcci proporzionati al rischio negli studi clinici'. Il testo fornisce una serie di indicazioni che spiegano come, aderendo alle disposizioni del Regolamento europeo sugli Studi Clinici (Clinical Trials Regulation EU No 536/2014), sia possibile progettare un protocollo di sperimentazione umana sulla base dell'effettivo livello di rischio a cui sono sottoposti i partecipanti, riuscendo, in questo modo, a snellire e ottimizzare le procedure d'indagine.



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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

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