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OssMalattieRare Il più grande studio genetico mai realizzato. Scoperte 5 nuove varianti genetiche associate allo sviluppo dell’ #Alzheimer . Della ricerca internazionale, pubblicata su @NatureGenet , fa parte anche @LaStatale e il @policlinicoMI bit.ly/2KQfPKt pic.twitter.com/ITtGOMMcBh
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OssMalattieRare Lavorare è un diritto per ogni donna e ogni uomo, anche per chi è malato. Workability e qualità della vita nelle #MalattieReumatologiche infiammatorie, lo Study Forum di @ANMAR in collaborazione con @ISHEOconsulting bit.ly/2Phwbu5 pic.twitter.com/KTeyngsGmv
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OssMalattieRare «Mi era capitato di cadere ogni tanto, però ci avevo sempre riso sopra». L'intervista a Nunzia, protagonista di #lenostrestorie , il progetto di #CIDPItaliaONLUS . #NeuropatieDisimmuni youtu.be/eVfprRTIy9o
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OssMalattieRare Focolai di malattie infettive ‘emergenti’ possono mettere a rischio anche le scorte di sangue. Tra le strategie di difesa ci sono le tecniche di “riduzione dei patogeni”. Se ne è discusso all’expert meeting dell' @ECDC_EU @centrosangue bit.ly/2Vbyc0m
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OssMalattieRare Dispositivi sempre più sofisticati e monitoraggio a distanza: l’aritmologia italiana sta vivendo la sua 'rivoluzione 4.0' Obiettivo: curare #aritmie complesse in una popolazione che invecchia. Se ne è parlato al Congresso Nazionale di @AIACaritmologia bit.ly/2vcwQ6V
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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui.

Per i malati di Artrite Idiopatica Giovanile (AIG), precedentemente nota come Malattia di Still, finalmente potrebbe arrivare un farmaco in grado di ridurre i sintomi della malattia, in particolare le eruzioni cutanee, i dolori muscolari e l’ aumento di volume di fegato, milza o linfonodi, oltre che capace di eliminare la febbre che l’accompagna. La casa farmaceutica Roche ha infatti annunciato che i risultati delle sperimentazioni di fase tre del tocilizumab sono stati molto soddisfacenti e che per questo cercherà di ottenere l'approvazione del farmaco da parte delle autorità europee ed americane per l'impiego nell'Artrite Idiopatica Giovanile (AIG) a esordio sistemico, una malattia rara  che attualmente non ha alcuna terapia.

Ora anche i bambini affetti da Ipertensione Polmonare Arteriosa potranno curarsi di routine con un farmaco orfano utilizzato fino a ieri solamente dagli adulti, il Bosentan della Actelion. È arrivata infatti proprio ieri la notizia che proprio a partire dai prossimi giorni sarà disponibile anche in Italia nella nuova formulazione pediatrica approvata lo scorso anno dall’Emea per i bambini maggiori di 2 anni.

L'Aifa ha esteso la rimborsabilità di sildenafil (Revatio, Pfizer) ai pazienti con ipertensione polmonare arteriosa di classe funzionale II (FC II), come da classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).

Sigma-Tau Pharmaceuticals, Inc. (del Gruppo sigma-Tau) ha annunciatol’accettazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense della New Drug Application (NDA, domanda per l’immissione in commercio di nuovi farmaci) presentata dall’Azienda per la propria soluzione oftalmica a base di cisteamina cloridrato, una terapia sperimentale per il trattamento del deposito di cristalli di cistina nella cornea in pazienti affetti da cistinosi.

Se approvato i farmaci orfani tornerebbero a pagare lo ‘sforamento’ del budget ospedaliero: si perde una tutela introdotta solo un anno fa

“Mentre sulle reti di Stato va in onda la solidarietà verso i malati rari e la celebrazione della ricerca, al Senato si consuma un grave attacco proprio versi i farmaci sviluppati per dare una terapia a quei pazienti. L’attacco – denuncia l’Osservatorio delle Malattie Rare - ha la forma di un emendamento, il n. 2.1623, presentato dal Sen. Marcello Gualdani (NCD). Se nei prossimi giorni il Senato dovesse dire ‘sì’ i farmaci approvati per la terapia di malattie rare, dall’anno prossimo, torneranno a pagare il ‘Pay Back’, una sorta di ‘multa’ sullo sforamento dei già risicati budget ospedalieri. Peccato che nelle malattie rare  l’unico modo di non sforare sia evitare di fare nuove diagnosi e/o dare le terapie ai nuovi pazienti”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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