Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Buone notizie per chi è affetto da #HIV . Lo studio di Fase III BRIGHTE su fostemsavir in adulti con infezione da HIV-1 multitrattati, sono stati registrati miglioramenti nella soppressione virologica e nella risposta immunologica. I dettagli: bit.ly/2ZmSd6b pic.twitter.com/qaQw5fhbu8
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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
3 days ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
8 days ago.

Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui.

L'Aifa ha esteso la rimborsabilità di sildenafil (Revatio, Pfizer) ai pazienti con ipertensione polmonare arteriosa di classe funzionale II (FC II), come da classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).

Sigma-Tau Pharmaceuticals, Inc. (del Gruppo sigma-Tau) ha annunciatol’accettazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense della New Drug Application (NDA, domanda per l’immissione in commercio di nuovi farmaci) presentata dall’Azienda per la propria soluzione oftalmica a base di cisteamina cloridrato, una terapia sperimentale per il trattamento del deposito di cristalli di cistina nella cornea in pazienti affetti da cistinosi.

Se approvato i farmaci orfani tornerebbero a pagare lo ‘sforamento’ del budget ospedaliero: si perde una tutela introdotta solo un anno fa

“Mentre sulle reti di Stato va in onda la solidarietà verso i malati rari e la celebrazione della ricerca, al Senato si consuma un grave attacco proprio versi i farmaci sviluppati per dare una terapia a quei pazienti. L’attacco – denuncia l’Osservatorio delle Malattie Rare - ha la forma di un emendamento, il n. 2.1623, presentato dal Sen. Marcello Gualdani (NCD). Se nei prossimi giorni il Senato dovesse dire ‘sì’ i farmaci approvati per la terapia di malattie rare, dall’anno prossimo, torneranno a pagare il ‘Pay Back’, una sorta di ‘multa’ sullo sforamento dei già risicati budget ospedalieri. Peccato che nelle malattie rare  l’unico modo di non sforare sia evitare di fare nuove diagnosi e/o dare le terapie ai nuovi pazienti”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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