Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Per le persone affette da #retinitepigmentosa , la protesi epiretinica rappresenta oggi l’unica risposta efficace volta a migliorare la loro qualità di vita. 52 gli interventi di questo tipo eseguiti in Italia, un traguardo importante per il nostro Paese. bit.ly/2Lp1noF pic.twitter.com/mdkjGGss2R
About 13 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Ausili e protesi, per l' @ass_coscioni urge un aggiornamento dei Livelli Essenziali di Assistenza (LEA) e del Nomenclatore Tariffario. bit.ly/2Jqusy9 pic.twitter.com/W9wPTCgDEs
About 14 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Colpisce circa un italiano ogni 48.000. Oggi per la malattia di #Gaucher sono disponibili trattamenti efficaci e metodiche di gestione sempre più precise. #GaucherLive : l’intervista al Prof. Marco Spada, Direttore Pediatria @cittasalute_to pic.twitter.com/lWgewAml1n
About 17 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Melanoma metastatico: approvata negli USA una nuova opzione terapeutica che ritarda la progressione della malattia e migliora la sopravvivenza globale. bit.ly/2JrsBsE pic.twitter.com/ebfohHMAuS
About 19 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Quarta edizione di 'MonitoRare' Rapporto sulla condizione della persona con malattia rara in Italia. Il 19 luglio presso la Camera dei Deputati @uniamofimronlus bit.ly/2IX6uKp pic.twitter.com/X1m4GQwHdE
About 23 hours ago.

Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui.

USA - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano ad ALXN1007, un anticorpo monoclonale antinfiammatorio diretto contro la proteina C5a, una delle frazioni del sistema del complemento. Il farmaco ha ricevuto la denominazione in quanto in via di sviluppo per il trattamento della patologia rara denominata malattia acuta da rigetto (GVHD, Graft Versus Host Disease). Attualmente, è in corso uno studio di Fase II per la valutazione di ALXN1007 in pazienti affetti da GVHD del tratto gastrointestinale inferiore (GI-GVHD).

L'Agenzia Italiana del Farmaco ospiterà oggi e domani, 18 ottobre, il meeting del Comitato per i farmaci orfani (COMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali, a supporto della Presidenza slovacca del Consiglio dell'Unione Europea.

Roche ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di terapia breakthrough a tocilizumab per il trattamento dell’arterite a cellule giganti (ACG), una malattia autoimmune cronica potenzialmente letale. Questa patologia è causata dall’infiammazione delle arterie di medio e grosso calibro, in particolare quelle presenti nella testa, ma anche l’aorta e le sue diramazioni.

SVIZZERA – Novartis ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha simultaneamente approvato tre nuove indicazioni per il farmaco Ilaris® (canakinumab), che da ora potrà essere impiegato per il trattamento della sindrome da iperimmunoglobinemia D con febbre ricorrente legata a deficit di mevalonato chinasi (HIDS/MKD), della sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (TRAPS) e della febbre mediterranea familiare (FMF), condizioni che appartengono tutte ad una classe di malattie autoinfiammatorie rare denominate sindromi da febbre periodica, o anche febbri periodiche ereditarie (HPF).

USA - Catalyst Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a Firdapse® (amifampridina fosfato), in via di sviluppo per il trattamento della miastenia gravis (MG) causata anticorpi anti-MuSK (MuSK-MG).

Il composto si chiama GLPG1690 ed è sviluppato dalla società Galapagos

BELGIO – La casa farmaceutica Galapagos ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso la designazione di farmaco orfano a GLPG1690, un composto progettato per il trattamento di pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica (IPF). GLPG1690 è un nuovo inibitore selettivo dell'autotaxina scoperto da Galapagos, ed ha già dimostrato un favorevole profilo di tollerabilità, sicurezza e farmacodinamica in uno studio di Fase I condotto su volontari sani.

Si tratta di un batterio probiotico che dovrebbe essere in grado di metabolizzare l’eccesso di ammoniaca

USA - Synlogic ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a SYNB1020, una terapia sperimentale che coinvolge il batterio E. coli Nissle, appositamente modificato per assimilare l'ammoniaca prodotta in eccedenza dai pazienti affetti da disturbo del ciclo dell'urea (UCD). Attualmente, SYNB1020 si trova ancora in stadio di sviluppo preclinico ma, entro il primo trimestre del 2017, Synlogic prevede di presentare alla FDA una richiesta di 'nuovo farmaco sperimentale' (IND, Investigational New Drug) per poter dare inizio ai primi test clinici su pazienti con UCD.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Amedeo Cencelli, 59 - 00177 Roma | Piva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni