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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui.

USA - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano ad ALXN1007, un anticorpo monoclonale antinfiammatorio diretto contro la proteina C5a, una delle frazioni del sistema del complemento. Il farmaco ha ricevuto la denominazione in quanto in via di sviluppo per il trattamento della patologia rara denominata malattia acuta da rigetto (GVHD, Graft Versus Host Disease). Attualmente, è in corso uno studio di Fase II per la valutazione di ALXN1007 in pazienti affetti da GVHD del tratto gastrointestinale inferiore (GI-GVHD).

L'Agenzia Italiana del Farmaco ospiterà oggi e domani, 18 ottobre, il meeting del Comitato per i farmaci orfani (COMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali, a supporto della Presidenza slovacca del Consiglio dell'Unione Europea.

Roche ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di terapia breakthrough a tocilizumab per il trattamento dell’arterite a cellule giganti (ACG), una malattia autoimmune cronica potenzialmente letale. Questa patologia è causata dall’infiammazione delle arterie di medio e grosso calibro, in particolare quelle presenti nella testa, ma anche l’aorta e le sue diramazioni.

SVIZZERA – Novartis ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha simultaneamente approvato tre nuove indicazioni per il farmaco Ilaris® (canakinumab), che da ora potrà essere impiegato per il trattamento della sindrome da iperimmunoglobinemia D con febbre ricorrente legata a deficit di mevalonato chinasi (HIDS/MKD), della sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (TRAPS) e della febbre mediterranea familiare (FMF), condizioni che appartengono tutte ad una classe di malattie autoinfiammatorie rare denominate sindromi da febbre periodica, o anche febbri periodiche ereditarie (HPF).

USA - Catalyst Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a Firdapse® (amifampridina fosfato), in via di sviluppo per il trattamento della miastenia gravis (MG) causata anticorpi anti-MuSK (MuSK-MG).

Il composto si chiama GLPG1690 ed è sviluppato dalla società Galapagos

BELGIO – La casa farmaceutica Galapagos ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso la designazione di farmaco orfano a GLPG1690, un composto progettato per il trattamento di pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica (IPF). GLPG1690 è un nuovo inibitore selettivo dell'autotaxina scoperto da Galapagos, ed ha già dimostrato un favorevole profilo di tollerabilità, sicurezza e farmacodinamica in uno studio di Fase I condotto su volontari sani.

Si tratta di un batterio probiotico che dovrebbe essere in grado di metabolizzare l’eccesso di ammoniaca

USA - Synlogic ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a SYNB1020, una terapia sperimentale che coinvolge il batterio E. coli Nissle, appositamente modificato per assimilare l'ammoniaca prodotta in eccedenza dai pazienti affetti da disturbo del ciclo dell'urea (UCD). Attualmente, SYNB1020 si trova ancora in stadio di sviluppo preclinico ma, entro il primo trimestre del 2017, Synlogic prevede di presentare alla FDA una richiesta di 'nuovo farmaco sperimentale' (IND, Investigational New Drug) per poter dare inizio ai primi test clinici su pazienti con UCD.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

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