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OssMalattieRare “Lavorare con le patologie più rare è qualcosa di davvero unico e motivante: l’obiettivo è riuscire a fare in modo che i pazienti ottengano diagnosi precoci e terapie adeguate.” La nostra intervista al Dott. Abdul Mullick di #KyowaKirin #RareDiseases bit.ly/2DbZcov pic.twitter.com/E2edL1n99D
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OssMalattieRare #RiprendoFiato Voci Sott’Acqua, progetto di sensibilizzazione sulla fibrosi polmonare idiopatica #IPF , partecipa il 23 settembre alla @RunningMilano con la Staffetta del Respiro. #vocisottacqua bit.ly/2MNVn8y pic.twitter.com/243qWl2MCC
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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui.

Le due aziende hanno stipulato un contratto esclusivo, della durata di 15 anni, per la licenza e distribuzione del farmaco, destinato al trattamento di pazienti adulti affetti da leucemie e altri tumori del sangue ad alto rischio

MILANO – MolMed e Dompé Farmaceutici hanno annunciato, congiuntamente, di aver stipulato un contratto esclusivo di licenza e distribuzione della durata di 15 anni. Il contratto attribuisce in via esclusiva a Dompé il diritto e l'obbligo di svolgere tutte le attività indirizzate a promuovere, commercializzare, valorizzare, distribuire e vendere Zalmoxis in tutti i Paesi membri dello Spazio Economico Europeo (SEE), con un diritto di opzione per Svizzera, Turchia e Australia.

Si tratta del primo trattamento ad essere approvato per la patologia in quasi 20 anni

Negli USA, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Endari (L-glutammina polvere per uso orale) per i pazienti di età maggiore di cinque anni affetti da anemia falciforme, un farmaco in grado di ridurre le complicanze gravi associate a questa patologia del sangue. Finora, solo un altro farmaco era stato approvato per i pazienti statunitensi che vivono con questa grave condizione debilitante. Negli USA, l'anemia falciforme colpisce circa 100.000 persone, che hanno un’aspettativa di vita compresa tra i 40 e i 60 anni.

Il farmaco nasce direttamente dalla scoperta scientifica che è valsa a Rita Levi Montalcini il Premio Nobel per la Medicina nel 1986

Milano. L’azienda biofarmaceutica italiana Dompé ha annunciato che il Comitato per i Medicinali ad Uso Umano (CHMP, Committee for Human Medicinal Products) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di Oxervate®, (cenegermin gocce oculari) per il trattamento di pazienti adulti con cheratite neurotrofica moderata o grave. Qualora fosse approvato dalla Commissione Europea, Oxervate® sarebbe il primo farmaco orfano biotecnologico autorizzato al mondo per questa indicazione.

Nuova revisione Cochrane evidenzia il favorevole profilo rischio-beneficio del farmaco

Non sono molti i medicinali di nuova generazione che hanno avuto il successo che sta riscontrando everolimus, farmaco orfano adoperato con successo per trattare tumori neurendocrini di origine pancreatica, carcinomi renali resistenti al trattamento con sunitinib o sorafenib e alcune forme di astrocitoma subependimale a cellule giganti e angiomiolipoma renale associate alla sclerosi tuberosa.

Medaglia del Premio GalenoI vincitori sono Ocaliva® di Intercept Pharma, Praxbind® di Boehringer Ingelheim, Strimvelis® di GSK, Gardasil 9® di MSD e Gilenya® di Novartis. Menzione speciale a Zepatier® di MSD

Milano – Si è tenuta ieri, presso il Palazzo dei Giureconsulti, la cerimonia finale del prestigioso Premio Galeno Italia 2017.
Il Premio Galeno, assegnato in numerosi Paesi del mondo, è considerato alla stregua di un “Premio Nobel” in campo farmaceutico.
I 5 vincitori del Premio per l’Innovazione, riservato ai farmaci e diviso in  categorie, sono: Ocaliva® di Intercept Pharma (categoria “Farmaco di sintesi chimica”), Praxbind® di Boehringer Ingelheim (categoria “Farmaco biologico”), Strimvelis® di GSK (categoria “Farmaco orfano”), Gardasil 9® di MSD (categoria “Farmaco immunologico”) e Gilenya® di Novartis (categoria “Real World Evidence”). La giuria ha assegnato una menzione speciale a Zepatier® di MSD (categoria “Farmaco di sintesi chimica”).

Nivolumab è stato approvato dalla Commissione europea per il trattamento del carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico negli adulti dopo il fallimento di una precedente chemioterapia a base di platino. Negli Stati Uniti, nivolumab ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il linfoma di Hodgkin.

John CrowleyCrowley (Amicus Therapeutics): “I nostri farmaci devono essere economici e accessibili, se hanno un impatto profondo sulla vita del paziente i profitti si genereranno come conseguenza. Vogliamo offrire valore e continuare ad investire per realizzare la prossima generazione di trattamenti”

A tu per tu con John Crowley, fondatore di Amicus Therapeutics e grande innovatore nel settore delle biotecnologie applicate allo sviluppo di farmaci orfani, non solo per gli straordinari risultati ottenuti dall’azienda che dirige, ma per l’approccio di business totalmente incentrato sui bisogni del paziente.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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