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OssMalattieRare Due storie a lieto fine grazie alla ricerca scientifica e alle #terapieavanzate . Protagonisti, un paziente con #emofilia A e una bambina con #aplasiamidollare . bit.ly/38m6kdD
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OssMalattieRare #Emofilia A: nei prossimi mesi è atteso in Italia un nuovo farmaco con caratteristiche innovative. Ne hanno parlato a Milano i maggiori esperti della patologia nel corso dell'evento: “Esperienza ed evoluzione in emofilia”. bit.ly/2ruZxgX pic.twitter.com/q8yoqduZ1X
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OssMalattieRare CONDIVIDIAMO l'appello dei pazienti alle Istituzioni: "Ricordatevi di noi in bilancio" Si parla molto di #LeggediBilancio , di sanità però si parla poco e delle #MalattieRare non si è fatto ancora cenno. @MinisteroSalute @piersileri @paolabinetti bit.ly/38h9dwq pic.twitter.com/gjnIUpIGAR
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OssMalattieRare A volte basta un semplice elettrocardiogramma per individuare le malattie cardiache pediatriche. Il dott. Fabrizio Drago racconta i numeri del progetto che il @bambinogesu porta avanti grazie alla Onlus “La stella di Lorenzo”. bit.ly/2RsyZHQ
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OssMalattieRare #Epilessia : nel 55% dei pazienti c’è stata una remissione totale degli attacchi grazie alla dieta chetogenica. Lo studio di @FondazioneLICE bit.ly/2LuHnTr
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USA - Catalyst Pharmaceuticals ha annunciato di aver iniziato la presentazione dei dati scientifici necessari alla richiesta di approvazione (NDA, New Drug Application) effettuata alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il farmaco Firdapse®, indicato nel trattamento della cosiddetta sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS). La FDA ha concesso a Catalyst la possibilità di usufruire di un processo di valutazione accelerata (Fast Track) per Firdapse®, dato che il medicinale costituisce una potenziale opzione terapeutica per una malattia rara e fortemente debilitante come la LEMS.

La sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) rappresenta un disfunzione presinaptica della trasmissione neuromuscolare di origine autoimmune. Nel 90% dei casi, la malattia è causata da anticorpi patogeni diretti contro i canali del calcio P/Q. La disfunzione o la riduzione numerica di questi canali inibisce il rilascio di acetilcolina dalla placca motrice presinaptica, determinando anomalie nella trasmissione neuromuscolare. La sindrome è caratterizzata da debolezza muscolare prossimale, disturbi del sistema nervoso autonomo e riflessi tendinei depressi, sintomi spesso associati a carcinoma polmonare a piccole cellule (SCLC).

Firdapse, che in Europa è già approvato e commercializzato (clicca qui per saperne di più), ha ricevuto dalla FDA la designazione di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy) per il trattamento della LEMS, oltre alla denominazione di 'farmaco orfano' sia per la LEMS che per le sindromi miasteniche congenite (CMS).

Patrick J. McEnany, Direttore Esecutivo di Catalyst, ha dichiarato: “L'avvio della nostra richiesta di approvazione per Firdapse segna un importante passo avanti nel tentativo di fornire un'opzione terapeutica sicura ed efficace ai pazienti statunitensi affetti da LEMS. Ci aspettiamo di completare la presentazione della richiesta entro il quarto trimestre del 2015”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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