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OssMalattieRare Grazie ad un lavoro di squadra tra specialisti del @bambinogesu e dell’Ospedale di Circolo di Varese, sono state scoperte due rarissime malattie genetiche in tre bambini italiani. bit.ly/2uUhTJG
2 days ago.
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OssMalattieRare Arriva l’autorizzazione al commercio per il farmaco destinato al trattamento dell’ #osteoporosi . La terapia è in grado sia di aumentare la formazione ossea che di ridurre la perdita di massa ossea. bit.ly/35UW7m0
3 days ago.
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OssMalattieRare La diagnosi di #SMA è un momento delicato. Simona Spinoglio, coordinatrice del numero verde di @FamiglieSMA , racconta l’importanza di una presa in carico globale. Guarda l’intervista! bit.ly/2TDZ7kn #GiochiamodiAnticipo #ScreeningNeonatale pic.twitter.com/UgarBVewWJ
3 days ago.
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OssMalattieRare Dalla UE arriva il via libera al farmaco per l’ #artritereumatoide . bit.ly/37Vb20G
10 days ago.
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OssMalattieRare Da @Telethonitalia 45 milioni per la ricerca. Un numeratore che sottolinea la grande partecipazione, generosità e fiducia degli italiani nei confronti della Fondazione che da 30 anni finanzia la ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare. bit.ly/2QxXrGZ
12 days ago.

USA - Catalyst Pharmaceuticals ha annunciato di aver iniziato la presentazione dei dati scientifici necessari alla richiesta di approvazione (NDA, New Drug Application) effettuata alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il farmaco Firdapse®, indicato nel trattamento della cosiddetta sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS). La FDA ha concesso a Catalyst la possibilità di usufruire di un processo di valutazione accelerata (Fast Track) per Firdapse®, dato che il medicinale costituisce una potenziale opzione terapeutica per una malattia rara e fortemente debilitante come la LEMS.

La sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) rappresenta un disfunzione presinaptica della trasmissione neuromuscolare di origine autoimmune. Nel 90% dei casi, la malattia è causata da anticorpi patogeni diretti contro i canali del calcio P/Q. La disfunzione o la riduzione numerica di questi canali inibisce il rilascio di acetilcolina dalla placca motrice presinaptica, determinando anomalie nella trasmissione neuromuscolare. La sindrome è caratterizzata da debolezza muscolare prossimale, disturbi del sistema nervoso autonomo e riflessi tendinei depressi, sintomi spesso associati a carcinoma polmonare a piccole cellule (SCLC).

Firdapse, che in Europa è già approvato e commercializzato (clicca qui per saperne di più), ha ricevuto dalla FDA la designazione di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy) per il trattamento della LEMS, oltre alla denominazione di 'farmaco orfano' sia per la LEMS che per le sindromi miasteniche congenite (CMS).

Patrick J. McEnany, Direttore Esecutivo di Catalyst, ha dichiarato: “L'avvio della nostra richiesta di approvazione per Firdapse segna un importante passo avanti nel tentativo di fornire un'opzione terapeutica sicura ed efficace ai pazienti statunitensi affetti da LEMS. Ci aspettiamo di completare la presentazione della richiesta entro il quarto trimestre del 2015”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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