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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
1 day ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
3 days ago.
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
6 days ago.

USA - Catalyst Pharmaceuticals ha annunciato di aver iniziato la presentazione dei dati scientifici necessari alla richiesta di approvazione (NDA, New Drug Application) effettuata alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il farmaco Firdapse®, indicato nel trattamento della cosiddetta sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS). La FDA ha concesso a Catalyst la possibilità di usufruire di un processo di valutazione accelerata (Fast Track) per Firdapse®, dato che il medicinale costituisce una potenziale opzione terapeutica per una malattia rara e fortemente debilitante come la LEMS.

La sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) rappresenta un disfunzione presinaptica della trasmissione neuromuscolare di origine autoimmune. Nel 90% dei casi, la malattia è causata da anticorpi patogeni diretti contro i canali del calcio P/Q. La disfunzione o la riduzione numerica di questi canali inibisce il rilascio di acetilcolina dalla placca motrice presinaptica, determinando anomalie nella trasmissione neuromuscolare. La sindrome è caratterizzata da debolezza muscolare prossimale, disturbi del sistema nervoso autonomo e riflessi tendinei depressi, sintomi spesso associati a carcinoma polmonare a piccole cellule (SCLC).

Firdapse, che in Europa è già approvato e commercializzato (clicca qui per saperne di più), ha ricevuto dalla FDA la designazione di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy) per il trattamento della LEMS, oltre alla denominazione di 'farmaco orfano' sia per la LEMS che per le sindromi miasteniche congenite (CMS).

Patrick J. McEnany, Direttore Esecutivo di Catalyst, ha dichiarato: “L'avvio della nostra richiesta di approvazione per Firdapse segna un importante passo avanti nel tentativo di fornire un'opzione terapeutica sicura ed efficace ai pazienti statunitensi affetti da LEMS. Ci aspettiamo di completare la presentazione della richiesta entro il quarto trimestre del 2015”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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