USA - Catalyst Pharmaceuticals ha annunciato di aver iniziato la presentazione dei dati scientifici necessari alla richiesta di approvazione (NDA, New Drug Application) effettuata alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il farmaco Firdapse®, indicato nel trattamento della cosiddetta sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS). La FDA ha concesso a Catalyst la possibilità di usufruire di un processo di valutazione accelerata (Fast Track) per Firdapse®, dato che il medicinale costituisce una potenziale opzione terapeutica per una malattia rara e fortemente debilitante come la LEMS.

La sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) rappresenta un disfunzione presinaptica della trasmissione neuromuscolare di origine autoimmune. Nel 90% dei casi, la malattia è causata da anticorpi patogeni diretti contro i canali del calcio P/Q. La disfunzione o la riduzione numerica di questi canali inibisce il rilascio di acetilcolina dalla placca motrice presinaptica, determinando anomalie nella trasmissione neuromuscolare. La sindrome è caratterizzata da debolezza muscolare prossimale, disturbi del sistema nervoso autonomo e riflessi tendinei depressi, sintomi spesso associati a carcinoma polmonare a piccole cellule (SCLC).

Firdapse, che in Europa è già approvato e commercializzato (clicca qui per saperne di più), ha ricevuto dalla FDA la designazione di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy) per il trattamento della LEMS, oltre alla denominazione di 'farmaco orfano' sia per la LEMS che per le sindromi miasteniche congenite (CMS).

Patrick J. McEnany, Direttore Esecutivo di Catalyst, ha dichiarato: “L'avvio della nostra richiesta di approvazione per Firdapse segna un importante passo avanti nel tentativo di fornire un'opzione terapeutica sicura ed efficace ai pazienti statunitensi affetti da LEMS. Ci aspettiamo di completare la presentazione della richiesta entro il quarto trimestre del 2015”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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