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OssMalattieRare Correggere il genoma, produrre cellule modificate o tessuti ingegnerizzati: la ricerca italiana è protagonista della rivoluzione biomedica in atto. Domani a Roma, l'evento @TerapieAvanzate : At² - Advanced talks on Advanced therapies #At2Talks bit.ly/31HlBlX
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OssMalattieRare La #terapiagenica per la #betatalassemia si sta rivelando efficace nel lungo tempo. Lo confermano gli ultimi risultati clinici presentati da @bluebirdbio in occasione del 24° Congresso della @eha_hematology . #EHA24 #RareDisease bit.ly/2x2dx0T pic.twitter.com/ChlAOA0j9C
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OssMalattieRare Sono stati proclamati i vincitori del concorso “Insieme per la ricerca”, promosso da @Telethonitalia e @PearsonItalia , rivolto a tutte le scuole italiane di ogni grado e ordine. bit.ly/31Ee1Zg pic.twitter.com/2ewynZ4ouU
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OssMalattieRare Da oggi online il primo approfondimento OMaR dedicato ai diritti dei malati oncologici. #Tumorirari e #Invalidit%C3%A0Civile : quali diritti e quali prestazioni? bit.ly/31GImpX pic.twitter.com/JNp0bgY6Tr
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OssMalattieRare In Italia sono 5.077 i pazienti con #emofilia . Il Rapporto 2017 del Registro Nazionale Coagulopatie Congenite. bit.ly/2IPswRs pic.twitter.com/WdtQI54c6U
1 day ago.

L’Eculizumab di Alexion, approvato per la terapia dell’EPN, è ora in studio anche per la Sindrome emolitico uremica e i Trial clinici sono condotti anche in Italia

Da un farmaco studiato per pochissime persone potrebbe venire la speranza di fermare, o almeno scongiurare le peggiori conseguenze, di quella che in Europa minaccia di diventare una pericolosa epidemia. L’Agenzia francese per la sicurezza sanitaria ha infatti appena fatto sapere che il farmaco orfano Eculizumab (Soliris) prodotto dalla casa biotecnologica americana Alexion e approvato per la terapia della rarissima Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN) è stato sperimentato da 8 giorni a questa parte in Germania nei casi di infezione da ‘batterio killer’ – cioè il nuovo ceppo di Escherichia Coli.

Nei casi più gravi questa infezioni si è infatti manifestata con una Sindrome Emolitico Uremica (SEU) atipica, cioè di origine non genetica (13 casi in tutti – 12 in Germania e uno in Polonia); proprio per la terapia di questi casi il'Eculizumab è attualmente in sperimentazione di seconda fase. Il farmaco, un anticorpo monoclonale, viene sperimentato anche nel nostro paese: ci sono sono su questo diversi studi tanto su pazienti adulti quanto su minori.
''Per queste forme genetiche - ha spiegato Chantal Loirat, nefrologa dell'ospedale Robert Debre di Parigi - molti dati evidenziano enormi progressi. Abbiamo pensato di utilizzare il medicinale nelle forme più gravi della malattia legata all'Escherichia Coli, in particolare con danni neurologici''.

 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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