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OssMalattieRare #SclerosiMultipla : l'esposizione all’interferone beta durante la gravidanza non ha influenzato il peso dei neonati e la circonferenza della testa. Il dato emerge da un’indagine presentata durante l’ultimo @ectrimscongress bit.ly/2m0Kpoy pic.twitter.com/OQqiqiSYLI
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OssMalattieRare La mutazione di un gene alla base di alcune forme di disabilità intellettiva. Lo studio del @SanRaffaeleMI e del CNR, in collaborazione @Unipisa @UniTrento , finanziato da @Telethonitalia . bit.ly/2kUcePe
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OssMalattieRare #BabyPelones : arrivano in Italia le bambole senza capelli per la lotta ai #tumori infantili. @juegaterapia ha attivato una collaborazione con @IstTumori . Il ricavato sarà destinato alla ricerca sullo studio molecolare dei #tumorirari dell’infanzia. bit.ly/2kIFN6t
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OssMalattieRare Molte persone con #Acidosi tubulare renale distale tendono a trascurarsi nella transizione dall’età adolescenziale all’età adulta. Ne abbiamo parlato con la dott.ssa Luisa Murer Il 21 e 22 settembre a Padova il primo incontro sulla patologia. bit.ly/2kIBzM8
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OssMalattieRare Il rischio di #tumore del polmone non è uguale per tutti. Lo dimostra, per la prima volta, una ricerca condotta dall' @IstTumori e sostenuta da @AIRC_it . bit.ly/2koH3LB
1 day ago.

L’Eculizumab di Alexion, approvato per la terapia dell’EPN, è ora in studio anche per la Sindrome emolitico uremica e i Trial clinici sono condotti anche in Italia

Da un farmaco studiato per pochissime persone potrebbe venire la speranza di fermare, o almeno scongiurare le peggiori conseguenze, di quella che in Europa minaccia di diventare una pericolosa epidemia. L’Agenzia francese per la sicurezza sanitaria ha infatti appena fatto sapere che il farmaco orfano Eculizumab (Soliris) prodotto dalla casa biotecnologica americana Alexion e approvato per la terapia della rarissima Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN) è stato sperimentato da 8 giorni a questa parte in Germania nei casi di infezione da ‘batterio killer’ – cioè il nuovo ceppo di Escherichia Coli.

Nei casi più gravi questa infezioni si è infatti manifestata con una Sindrome Emolitico Uremica (SEU) atipica, cioè di origine non genetica (13 casi in tutti – 12 in Germania e uno in Polonia); proprio per la terapia di questi casi il'Eculizumab è attualmente in sperimentazione di seconda fase. Il farmaco, un anticorpo monoclonale, viene sperimentato anche nel nostro paese: ci sono sono su questo diversi studi tanto su pazienti adulti quanto su minori.
''Per queste forme genetiche - ha spiegato Chantal Loirat, nefrologa dell'ospedale Robert Debre di Parigi - molti dati evidenziano enormi progressi. Abbiamo pensato di utilizzare il medicinale nelle forme più gravi della malattia legata all'Escherichia Coli, in particolare con danni neurologici''.

 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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