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OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: come diagnosticarla precocemente? Guarda l’intervista alla prof.ssa Chiara Briani, neurologa dell'Azienda Ospedaliera di Padova. #hATTR #amyloidosis . youtu.be/pYUNEFzzj6E
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OssMalattieRare Dal 3° Rapporto @osFarmaciOrfani presentato oggi. Circa il 90% delle #malattierare non ha ancora terapia spiega @effemacchia coordinatore di OSSFOR. Occorre adottare per i #FarmaciOrfani la stessa procedura in vigore per i farmaci innovativi. bit.ly/2Qb96vF
About 6 hours ago.
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OssMalattieRare Cosa vuol dire vivere con la #fenilchetonuria ? E quali sono le problematiche ancora aperte? Alcune risposte arrivano dalla @official_espku International Conference. bit.ly/2NCEaCT
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OssMalattieRare Ricerca, sviluppo dei #FarmaciOrfani e qualità dei livelli di assistenza. La voce delle associazioni dei pazienti affetti da malattie rare in merito alle nuove proposte di legge che sono al vaglio della politica. bit.ly/36SUbMm
1 day ago.
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OssMalattieRare La raccolta e condivisione dei dati sull’ #acidosi tubulare renale distale è fondamentale per la gestione e il monitoraggio del paziente. Guarda l'intervista alla dott.ssa Francesa Becherucci, dell'Ospedale Meyer di Firenze. @2019Ipna youtu.be/ODzUUXHM28I
4 days ago.

L’Eculizumab di Alexion, approvato per la terapia dell’EPN, è ora in studio anche per la Sindrome emolitico uremica e i Trial clinici sono condotti anche in Italia

Da un farmaco studiato per pochissime persone potrebbe venire la speranza di fermare, o almeno scongiurare le peggiori conseguenze, di quella che in Europa minaccia di diventare una pericolosa epidemia. L’Agenzia francese per la sicurezza sanitaria ha infatti appena fatto sapere che il farmaco orfano Eculizumab (Soliris) prodotto dalla casa biotecnologica americana Alexion e approvato per la terapia della rarissima Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN) è stato sperimentato da 8 giorni a questa parte in Germania nei casi di infezione da ‘batterio killer’ – cioè il nuovo ceppo di Escherichia Coli.

Nei casi più gravi questa infezioni si è infatti manifestata con una Sindrome Emolitico Uremica (SEU) atipica, cioè di origine non genetica (13 casi in tutti – 12 in Germania e uno in Polonia); proprio per la terapia di questi casi il'Eculizumab è attualmente in sperimentazione di seconda fase. Il farmaco, un anticorpo monoclonale, viene sperimentato anche nel nostro paese: ci sono sono su questo diversi studi tanto su pazienti adulti quanto su minori.
''Per queste forme genetiche - ha spiegato Chantal Loirat, nefrologa dell'ospedale Robert Debre di Parigi - molti dati evidenziano enormi progressi. Abbiamo pensato di utilizzare il medicinale nelle forme più gravi della malattia legata all'Escherichia Coli, in particolare con danni neurologici''.

 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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