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OssMalattieRare “Sono pochi i fondi per la ricerca sulle #malattierare , occorre una strategia condivisa.” Il messaggio lanciato da @francescapasi DG @Telethonitalia in occasione di una recente audizione alla Camera. bit.ly/2Kxd2Dr
About 13 hours ago.
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OssMalattieRare #SMA : buone notizie dalla Parte 2 dello studio clinico SUNFISH. I dati verranno condivisi con le autorità regolatorie di tutto il mondo e serviranno a supportare la richiesta di approvazione del farmaco. @famigliesma bit.ly/2NW98Wt
About 14 hours ago.
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OssMalattieRare Interrotto lo studio clinico con antimiostatina RG6206 per la #Duchenne . La molecola sperimentale anti-miostatina non si è rivelata efficace nel contrastare la perdita di tessuto muscolare. bit.ly/2NYr7Mf
About 16 hours ago.
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OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: i parametri che influenzano la risposta alla terapia. Guarda la video-intervista alla prof.ssa Teresa Coelho, direttore dell'Unità hATTR del Centro Ospedaliero Universitario di Porto. #hATTR #amyloidosis youtu.be/JfFpR4yAsT0
About 17 hours ago.
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OssMalattieRare L’ #Adenocarcinoma al #pancreas è l’unica neoplasia che in quarant’anni non ha registrato miglioramenti in termini di sopravvivenza. Entro il 2030 sarà la seconda causa di morte tra i #tumori . Lo studio di @ISHEOconsulting con @favo_it @TumorePancreas . bit.ly/2Kganxy
1 day ago.

Negli Usa ha già avuto l’ok della FDA, è la prima terapia dopo 55 anni

Dopo  l’approvazione all’inizio di marzo negli Usa del  belimumab con indicazione specifica per la terapia del Lupus Eritematoso Sistemico (LES), il farmaco, commercialmente noto come Benlysta, ha ricevuto pochi giorni fa il parere positivo del Chmp dell’Ema. Le speranze di avere a disposizione una nuova terapia, la prima dopo 55 anni, si apre dunque anche per i pazienti europei. Le ultime terapie approvate per la malattia risalgono al 1955 e sono a base di  idroclorochina e idrocortisone. Questo nuovo farmaco, sviluppato da Human Genome Sciences e GlaxoSmithKline, è invece un anticorpo monoclonale completamente umano che riconosce in modo specifico e inibisce l'attività biologica dello stimolatore dei linfociti B o BLyS.  Il BLyS è una proteina necessaria affinché i linfociti B maturino e diventino plasmociti. Questi ultimi producono gli anticorpi, la prima linea di difesa dell'organismo contro le infezioni.   
Si ritiene che nel lupus e in talune altre malattie autoimmunitarie alte concentrazioni di BLyS contribuiscano alla produzione di autoanticorpi che aggrediscono e distruggono i tessuti sani dell'organismo stesso. La presenza di autoanticorpi sembra essere correlata alla gravità della malattia.
Studi preclinici e clinici suggeriscono che belimumab possa ridurre le concentrazioni di autoanticorpi nel LES. Il prodotto è somministrato per via endovenosa a una dose di 10 mg/Kg. La terapia prevede che le prime tre somministrazioni siano distanziate tra loro di due settimane, mentre quelle successive hanno una cadenza mensile.    
L'approvazione si basa sui dati di due studi di fase tre, denominati BLISS-52 e BLISS-76 che hanno arruolato complessivamente 1.684 pazienti con LES.
Questi studi hanno confermato l'efficacia del farmaco nella riduzione dell'attività della malattia e nella riduzione del consumo di prednisone. In uno di questi studi il farmaco ha migliorato i sintomi della terapia nel 43 per cento dei pazienti verso il 34 per cento osservato con il placebo. Nel secondo studio i dati sono stati meno positivi, ma evidentemente non tanto da far desistere le massima autorità sanitarie dall’aprire comunque una strada  ad una nuova terapia per una terapia che, pur non essendo rara dal punto di vista strettamente numerico, paga comunque il peso di una non perfetta conoscenza dei suoi meccanismi e della mancanza di terapia specifiche in grado di fermare del tutto la malattia.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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