Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Scoperta recentemente, la sindrome di #Helsmoortel -Van der A associa dismorfismi craniofacciali e disturbi dello spettro autistico. «Sono in corso studi promettenti su una molecola da inalare, sostitutiva del difetto genico» spiega dr.ssa Pascolini bit.ly/2AaiRBH pic.twitter.com/FEA7qHUt8V
6 minutes ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #MalattiadiFabry , l’importanza di un corretto management del paziente. L’intervista al Prof. Alberto Ortiz @fjimenezdiaz e @UAM_Madrid in occasione del Congresso Nazionale SIN. youtu.be/s-v0M4f7M3M
About 3 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare ES PKU Conference 2018 L'evento internazionale sulla #fenilchetonuria con clinici e ricercatori italiani e internazionali specializzati in diagnosi e trattamento di questa rara patologia metabolica. 1-4 novembre, Venezia @official_espku #PKU bit.ly/2Egt8k2 pic.twitter.com/88g4ODv75F
About 21 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Sguardi - A short Film Il cortometraggio di @acrossevents_ per aumentare la sensibilizzazione sul #glaucoma . youtu.be/MsMsnSM8rbU
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #SLA , la ricerca riparte dal paziente per arrivare a terapie efficaci. Il tema è stato al centro dell’evento di divulgazione scientifica ‘ #FocusSLA ’, recentemente tenutosi a Genova. @Fond_AriSLA @aislaonlus bit.ly/2C34650 pic.twitter.com/8t7CFjKE1c
2 days ago.

L'Aifa ha esteso la rimborsabilità di sildenafil (Revatio, Pfizer) ai pazienti con ipertensione polmonare arteriosa di classe funzionale II (FC II), come da classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).

La classe funzionale II si riferisce ai pazienti con ipertensione polmonare arteriosa con una leggera limitazione nell'attività fisica. Questi pazienti hanno una scarsa sintomatologia a riposo, ma l'attività fisica anche moderata causa loro affanno, stanchezza, dolore al petto o sincope. Sildenafil è stato approvato nel 2005 per la cura di pazienti con IAP classificati in FC III dall'OMS (pazienti con una notevole limitazione nell'attività fisica) per migliorarne la capacità di esercizio.
La natura progressiva della malattia rende la diagnosi precoce di IAP estremamente importante. A causa delle difficoltà associate con la diagnosi, infatti, molti pazienti avanzano alla classe funzionale III o persino alla IV prima di ricevere cure specifiche. Ciò nonostante, circa il 25% dei pazienti visitati, affetti da IAP, rientrano nella CF II o in classe inferiore al momento della diagnosi. Recentemente è stato dimostrato che i pazienti IAP in classe funzionale II possono trarre beneficio da una terapia specifica e migliorare rispetto ai pazienti trattati in una fase della malattia più avanzata.
Sildenafil  è classificato dall'Emea come farmaco orfano. Lo status di "farmaco orfano" viene riconosciuto ai farmaci per il trattamento di malattie rare e gravi o pericolose per l'esistenza che colpiscono meno di 5 persone su 10.000, oppure ai prodotti che non verrebbero sviluppati in normali condizioni di mercato.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni