Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Iniziato l’esame del disegno di legge a sostegno delle famiglie con bambini affetti da #malattierare . Il progetto è stato presentato dalla senatrice @paolabinetti da sempre paladina dei pazienti. bit.ly/30CZix6 pic.twitter.com/lx1t7dRh1x
About 14 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Dalla @RegioneMarcheIT un importante sostegno per le famiglie dei pazienti in età pediatrica affetti da una malattia rara: 1.000 euro al mese per i caregiver familiari. #MalattieRare bit.ly/2YKuTvb pic.twitter.com/Sc6r8pNeFL
About 15 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Il prof. @Ferdi_Squitieri , Responsabile U.R. e Cura #Huntington @cssmendel e Direttore Scientifico della @LirhOnlus spiega l’importanza di una terminologia appropriata per definire le forme ad esordio giovanile della Malattia di Huntington. bit.ly/2VVaMNH
About 16 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Un'associazione nata per tutti i giovani parenti di pazienti, con la speranza che nessuno viva più la solitudine che lo ha segnato a causa della malattia di #Huntington . Su @OggiScienza la storia di Marco, Presidente di #NoiHuntington . @LirhOnlus oggiscienza.it/2019/05/22/corea-huntington-testimonianza/
About 20 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Secondo un recente studio, i pazienti con ridotta funzionalità dei reni sono più a rischio di ospedalizzazione, progressione verso la dialisi e mortalità precoce. #Amiloidosi bit.ly/2JwdPp1 pic.twitter.com/09DFJBwDNu
1 day ago.

CAMBRIDGE (USA) – Aegerion Pharmaceuticals ha annunciato di aver stipulato un accordo definitivo con AstraZeneca per l'acquisizione di Myalept (metreleptin per iniezione), un farmaco orfano che è indicato per trattare le complicanze da carenza di leptina in pazienti con lipodistrofia generalizzata.
Myalept è il primo e unico prodotto approvato negli Stati Uniti per il trattamento della lipodistrofia generalizzata, e ha la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti, nell’Unione Europea e in Giappone. Myalept è un ricombinante analogo della leptina umana, indicato negli Stati Uniti in aggiunta alla dieta come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze della carenza di leptina in pazienti con lipodistrofia generalizzata congenita o acquisita.

In base ai termini dell’accordo, Aegerion pagherà ad AstraZeneca 325 milioni di dollari per acquisire i diritti a livello mondiale per sviluppare, produrre e commercializzare Myalept, soggetto ad una licenza di distribuzione esistente con Shionogi che copre il Giappone, la Corea del Sud e Taiwan. La transazione non comprende il trasferimento di alcun dipendente o impianto di AstraZeneca.

Luca Miels, Vice Presidente Esecutivo, settore Global Product and Strategy Portfolio di AstraZeneca, ha dichiarato: “La lipodistrofia generalizzata è una malattia rara con significative necessità mediche insoddisfatte che può avere un impatto su ogni aspetto della salute di un paziente. Myalept è la prima terapia che fornisce una vera opzione per trattare le complicanze di questa malattia, e siamo lieti che i pazienti potranno beneficiare del suo progresso con Aegerion, che è una società con esperienza nelle malattie rare. La cessione di Myalept rafforza la nostra attenzione sulle priorità strategiche fondamentali, e ci consentirà di concentrare le nostre risorse nelle aree di malattia in cui possiamo fare la differenza più grande per i pazienti”.

Marc Beer, Amministratore Delegato di Aegerion, ha dichiarato: “Il profilo terapeutico di Myalept è idealmente in linea con l’impegno di Aegerion di portare terapie innovative per i pazienti affetti da malattie rare. Abbiamo intenzione di applicare l’esperienza di prima mano della nostra squadra per portare una nuova terapia per una rara dislipidemia nei pazienti che hanno già avuto alternative terapeutiche inadeguate. Ci aspettiamo che l’affare Myalept sia altamente sinergico con le nostre operazioni in corso”.

L’operazione di cessione è soggetta alle condizioni di chiusura, compreso l’ottenimento del nulla osta antitrust della US Federal Trade Commission. Le due aziende prevedono di completare la transazione nel gennaio 2015.

La lipodistrofia generalizzata consiste in una serie rara di sindromi che vengono ereditate o acquisite attraverso una risposta autoimmune e che sono caratterizzate da perdita di tessuto adiposo, di solito da sotto la pelle. La ragione di fondo è un deficit di leptina, che porta ad una incapacità di immagazzinare trigliceridi in normali depositi di grasso. Questo porta spesso a grave resistenza all’insulina e diabete, grave ipertrigliceridemia con un concomitante aumento del rischio di pancreatite acuta e steatosi epatica, che può portare a cirrosi.

Ulteriori informazioni su Myaleptrems.com
Leggi il comunicato ufficiale di Aegerion in lingua inglese.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni