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OssMalattieRare Il nuovo farmaco per la #Leucemia mieloide acuta ad alto rischio, da oggi disponibile in Italia, ha ottenuto da #AIFA il requisito dell’innovazione terapeutica assoluta. bit.ly/31f1XvW pic.twitter.com/KdBf1YxPI9
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OssMalattieRare La presenza di materiale particolato non sembra avere alcuna ripercussione sul profilo rischio/beneficio del farmaco indicato per il trattamento dell’ #emofilia . Le rassicurazioni di #AICE . bit.ly/33vKUrf pic.twitter.com/FhcPO0UVB8
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OssMalattieRare #Acidosi tubulare renale distale, l’impatto della patologia e le nuove prospettive terapeutiche. Guarda l’intervista al dott. Claudio La Scola Policlinico S.Orsola - Malpighi e alla dott.ssa Francesca Taroni @policlinicoMI www.youtube.com/watch?v=J-1wFphX684
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OssMalattieRare Nuove prospettive per la cura della fibrosi polmonare idiopatica. Lo studio coordinato da esperti della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS. #IPF bit.ly/2OuWfUi
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OssMalattieRare Cerimonia di premiazione della IV edizione del Premio AINET. Vincitrice del "Premio per le donne... dalle donne 2019” categoria “Migliore idea”: @ilariacbartoli Congratulazioni direttore! bit.ly/2Mww2lA pic.twitter.com/5pAUt3e4Wd – presso Museo San Francesco Montefalco
2 days ago.

Per l’area salute ci sono attualmente 237 ricerche attive, più di 60 sono per malattie rare.
I dati positivi del Biotech italiano nel Rapporto di Assobiotec e Ernst&Young

La cura della salute passa sempre più per i prodotti biotech. Il discorso è generale e può essere applicato a tutte le patologie, ma è particolarmente importante per l’area delle malattie rare. È proprio qui che l’applicazione delle biotecnologie ha portato negli ultimi anni allo studio e alla commercializzazione di farmaci orfani per patologie non avevano terapie o che ne avevano di meno incisive. Il settore che maggiormente ha beneficiato di queste rivoluzione biotecnologica  - in cui la ricerca e le aziende italiane hanno certamente un ruolo di spicco –  è certamente quello oncologico, ma grossi benefici ne sono venuti anche per chi è affetto da malattie ematologiche, immunologiche, neurologiche o da carenze di enzimi. E se beneficio ne hanno indubbiamente tratto i pazienti lo stesso si può dire per l’economia del Paese e l’occupazione del settore: il biotech infatti, trascinato proprio dalla ricerca sui prodotti per la salute, continua a crescere nonostante la crisi. Sono questi alcuni dei positivi risultati contenuti nel Rapporto sulle biotecnologie in Italia 2011 realizzato da Assobiotec ed Ernst&Young in collaborazione con Farmindustria e con l’Istituto Nazionale per il Commercio Estero (ICE), presentato ieri a Roma.      Per quanto riguarda nello specifico le malattie rare secondo i dati di Farmindustria sono 30 le aziende attive in Italia nel settore biotech: nel 48 per cento dei casi l’impegno verte nel campo oncologico, seguito per il 14 per cento da quello ematologico, dal 10 per cento di quello metabolico per proseguire poi in praticamente tutte le altre aree terapeutiche.
Il 59 per cento di queste sperimentazioni è ormai arrivata alla terza fase, un altro 34 per cento è in seconda fase mentre un numero minore di studi è in fase preclinica o prima fase. Potrebbero sembrare numeri residuali rispetto a quelli a tre cifre che caratterizzano la ricerca dell’intero settore, ma se si tiene conto che la ricerca sulle malattie rare è un’acquisizione recente e che dal 2004 al 2009 le sperimentazioni cliniche per i farmaci orfani sono triplicate nel nostro paese, si riesce invece a cogliere quella che può a buon diritto essere definita come un’eccellenza italiana nel già buon panorama di sviluppo del settore biotecnologica per la salute umana.

Allargando più in generale lo sguardo al settore delle biotecnologie per la salute umana, al di là della ricerca sulle malattie rare – che in ogni caso non è scollegata dalla normale ricerca scientifica su altre patologie – vediamo come questo ramo domina su tutti gli altri. Su un totale attuale di 375 attuali imprese biotech  - che mettono il nostro paese al terzo posto dopo Germania e Regno Unito - 246 si occupano del settore salute. Di queste 141 sono aziende ‘pure biotech’ cioè che lavorano esclusivamente in questo settore. Nel complesso queste aziende stanno portano avanti 237 progetti di ricerca a cui vanno aggiunti 59 progetti attualmente in fase ‘discovery’.
Delle 237 ricerche già cominciate solo 58 hanno già raggiunto la terza fase, mentre 82 sono in fase preclinica e 30 ancora alla prima fase, le restanti 67 in seconda fase. Inoltre se l’Italia è al terzo posto per numero di aziende biotech c’è anche un profilo in cui può vantare un primato, quello della produttività dei nostri ricercatori: il rapporto tra pubblicazioni scientifiche e, appunto, ricercatori, è pari per l’Italia a 44.1 mentre il paese che si piazza per secondo, il Regno Unito, si ferma ad un indice di 35.4.

Per quanto riguarda la tipologia di aziende va infine notato che queste in gran parte la classica distribuzione e caratterizzazione del tessuto imprenditoriale italiano. Tantissime sono, infatti, le piccole e piccolissime imprese del biotech, un buon numero addirittura con meno di 10 addetti: in molti casi si tratta di unità di ricerca che nascono all’interno di parchi scientifici o sono spin-off universitari: la loro distribuzione ancora una volta traccia la mappa di una Italia a due velocità, con un netto predominio del nord, e soprattutto della Lombardia, su tutte le altre regioni, con il Lazio che perde un po’ di terreno anche rispetto alla distribuzione delle aziende ‘tradizionali’ del pharma.






GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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