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OssMalattieRare #Iperossaluria primitiva di tipo 1: pronto a partire lo studio di Fase III sul farmaco. I primi risultati saranno resi noti verso la fine del 2019 e se positivi, l'azienda presenterà le richieste per l'approvazione a partire dall'inizio del 2020. bit.ly/2xelqjU pic.twitter.com/ZNiWqTbelm
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OssMalattieRare “Genitori acrobati tra realtà e progetto. Persone con disabilità in equilibrio tra diritto e possibilità”. La Summer School 2019 dell’Associazione @xfragileitalia che si terrà dal 26 al 30 giugno. #xFragile bit.ly/2YbRmS7 pic.twitter.com/qaV5MTmQV7
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OssMalattieRare Una vicenda che si tinge di giallo quella di Paolo Palumbo. Il più giovane paziente europeo colpito da #SLA non parteciperà alla sperimentazione e la famiglia denuncia la truffa. bit.ly/2XtEnOt pic.twitter.com/WQvyFC1tYa
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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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C’è un nuovo farmaco orfano per le persone affette da sclerosi sistemica, si chiama Paquinimod, è prodotto dall’azienda biotecnologia svedese Attive Biotech AB: è stato approvato lo scorso 23 febbraio dall’EMA e la notizia è stata diffusa ieri. Attualmente per questa malattia ci sono solamente trattamenti che tendono a ridurre i sintomi riducendo l’infiammazione e favorendo la circolazione che viene messa a rischio dall’ispessimento dei vasi sanguinei.

Secondo i dati presentati dalla casa farmaceutica, invece, questo farmaco sembrerebbe agire in maniera differente dalle sostanze utilizzate fino ad ora; per questo la commissione ha concesso lo status di farmaco orfano che dovrà comunque essere rivalutato quando, eventualmente, arriverà l’immissione in commercio. Il farmaco dovrebbe agire modulando l’attività della proteina S100A9 coinvolta nel processo infiammatorio riducendo così sia l’infiammazione che, anche, la crescita eccessiva di tessuto connettivo che è caratteristica in questi pazienti e che, oltre alla pelle, può coinvolgere e compromettere anche alcuni organi interni, in particolare, intestino cuore, polmoni e reni.
Attualmente si calcola che in Europa ne siano affette circa 177mila persone. Si tratta tuttavia di ipotesi verificate per ora solo su modelli sperimentali mentre, al momento della presentazione della domanda, nessun trial clinico era stato avviato. Trial clinici con questo farmaco sono invece già stati avviati su persone affette da Lupus Eritematoso sistemico (LES).


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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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