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OssMalattieRare “Sono pochi i fondi per la ricerca sulle #malattierare , occorre una strategia condivisa.” Il messaggio lanciato da @francescapasi DG @Telethonitalia in occasione di una recente audizione alla Camera. bit.ly/2Kxd2Dr
About 13 hours ago.
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OssMalattieRare #SMA : buone notizie dalla Parte 2 dello studio clinico SUNFISH. I dati verranno condivisi con le autorità regolatorie di tutto il mondo e serviranno a supportare la richiesta di approvazione del farmaco. @famigliesma bit.ly/2NW98Wt
About 14 hours ago.
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OssMalattieRare Interrotto lo studio clinico con antimiostatina RG6206 per la #Duchenne . La molecola sperimentale anti-miostatina non si è rivelata efficace nel contrastare la perdita di tessuto muscolare. bit.ly/2NYr7Mf
About 16 hours ago.
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OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: i parametri che influenzano la risposta alla terapia. Guarda la video-intervista alla prof.ssa Teresa Coelho, direttore dell'Unità hATTR del Centro Ospedaliero Universitario di Porto. #hATTR #amyloidosis youtu.be/JfFpR4yAsT0
About 17 hours ago.
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OssMalattieRare L’ #Adenocarcinoma al #pancreas è l’unica neoplasia che in quarant’anni non ha registrato miglioramenti in termini di sopravvivenza. Entro il 2030 sarà la seconda causa di morte tra i #tumori . Lo studio di @ISHEOconsulting con @favo_it @TumorePancreas . bit.ly/2Kganxy
1 day ago.

La Otsuka Pharmaceutical Co. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) ha accettato di sottoporre a revisione prioritaria la New Drug Application (in italiano “richiesta di nuovo farmaco”) per il potenziale uso del Tolvaptan nel trattamento della malattia autosomica dominante del rene policistico (ADPKD). Gli ottimi risultati, in termini di efficacia, che emergono dallo studio clinico di fase III effettuato sul Tolvaptan sono alla base della richiesta di approvazione del farmaco avanzata dalla Otsuka alla FDA e sono stati pubblicati online sul New England Journal of Medicine.


La ADPKD è una malattia genetica caratterizzata dallo sviluppo di numerose formazioni cistiche all'interno dei reni. Inoltre rappresenta la più comune affezione renale ereditaria e la quarta causa di insufficienza renale nel mondo. La prevalenza di diagnosi è stimata globalmente tra 1:1000 e 1:4000.

Il Tolvaptan è un antagonista selettivo del recettore V2 della vasopressina che, dagli studi effettuati, sembra rallentare il progredire della ADPKD riducendo lo sviluppo e la crescita delle cisti renali tipiche della malattia, cisti spesso associate a dolore, ipertensione, ridotta funzionalità dei reni e, infine, insufficienza renale.

Il tempo che la FDA si riserva per la revisione prioritaria di un farmaco è di sei mesi a partire dalla data in cui la compagnia farmaceutica effettua il deposito della NDA. La data prevista per il completamento della revisione nei confronti del Tolvaptan è, quindi, il 1° settembre 2013.

“La richiesta di nuovo farmaco che abbiamo rivolto alla FDA rappresenta un importante traguardo per la Otsuka e per tutti i pazienti affetti da questa rara e devastante malattia, oltre a costituire un altro esempio dell'impegno profuso dalla nostra compagnia nel perseguire l'innovazione e nel mettersi al servizio di esigenze mediche insoddisfatte”, ha affermato il dott. Taro Iwamoto, presidente della Otsuka Pharmaceutical Co. “Il tolvaptan è stato scoperto dalla Otsuka in Giappone e, se approvato dalla FDA, potrebbe diventare la prima terapia farmaceutica per i pazienti affetti da ADPKD”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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