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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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OssMalattieRare «Mi chiamo Nicola e la terapia la voglio fare a casa mia!» Nicola è affetto dalla #MalattiadiPompe , ogni settimana è costretto a recarsi in ospedale per la terapia. La battaglia della sua famiglia e di @aig_italia per la #TerapiaDomiciliare . bit.ly/2ICWyZy pic.twitter.com/O38SJ9EQLk
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OssMalattieRare #Immunodeficienze Secondo il prof. Claudio Pignata @UninaIT “Lo #screeningneonatale è il punto di partenza, ma non basta: occorre formare i medici e creare una rete regionale di centri esperti”. bit.ly/2IEVK6C pic.twitter.com/aM7TZKtpe7
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OssMalattieRare Sfidare a nuoto lo Stretto di Messina per ricordare i pericoli dell’ictus. L’impresa sportiva di Alberto Sassoli. bit.ly/2WUZgO4 pic.twitter.com/9P8tN6nTjB
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OssMalattieRare Nonostante l’ #emofilia e una protesi al ginocchio, Salvo Anzaldi ha completato i 42 km della maratona di New York. La sua storia bit.ly/2WXKshC
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Sigma-Tau Pharmaceuticals, Inc. (del Gruppo sigma-Tau) ha annunciatol’accettazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense della New Drug Application (NDA, domanda per l’immissione in commercio di nuovi farmaci) presentata dall’Azienda per la propria soluzione oftalmica a base di cisteamina cloridrato, una terapia sperimentale per il trattamento del deposito di cristalli di cistina nella cornea in pazienti affetti da cistinosi.

La FDA ha inoltre concesso alla NDA la Priority Review (procedura di valutazione prioritaria), uno stato attribuito ai farmaci in grado di consentire importanti progressi o di offrire un trattamento nei casi in cui non esiste ancora una terapia adeguata.
La cistinosi è una rara patologia che interessa all’incirca 300 persone negli Stati Uniti. L’Azienda è assegnataria di una Orphan Drug Designation (stato di farmaco orfano) per questo prodotto e ha in precedenza ottenuto fondi da parte della Orphan Drug Product Division della FDA per il finanziamento della ricerca sul trattamento. Qualora ottenesse l’approvazione, il farmaco rappresenterebbe il primo trattamento approvato dalla FDA per il deposito di cristalli di cistina nella cornea, disturbo che può provocare alterazioni dell’acuità visiva e fotofobia (sensibilità alla luce).
“L’accettazione della NDA segna un’importante svolta sia per Sigma-Tau, sia per la comunità dei pazienti affetti da cistinosi”, ha dichiarato Gregg Lapointe, Chief Executive Officer di Sigma-Tau Pharmaceuticals. “Se approvato, il trattamento offrirà la possibilità di apportare importanti benefici a pazienti – molti dei quali sono bambini – le cui cure sono state finora limitate a causa della mancanza di opzioni terapeutiche e di una loro accessibilità”. La NDA comprende dati tratti da studi clinici condotti presso il National Eye Insitute del National Institute of Health (NIH), i cui risultati indicano che la somministrazione di gocce oculari di cisteamina cloridrato può risultare efficace ai fini della prevenzione e del trattamento del deposito di cristalli di cistina nella cornea. “La cistinosi è una malattia devastante, a causa della quale, fin troppo spesso i bambini vengono deprivati di una vista normale”, ha affermato Christy Greeley, Presidente e Direttore Esecutivo di Cystinosis Research Network, Inc. “Siamo entusiasti all’idea di una nuova e accessibile opzione di trattamento per i nostri bambini”.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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