Uno studio pubblicato recentemente sulla rivista Applied Health Economics & Health Policy (Economia applicata della salute e politica della salute) ha cercato di stimare il costo medio annuo per paziente dei farmaci "orfani" usati per curare le malattie rare in cinque paesi europei: Francia, Germania, Regno Unito, Italia e Spagna. Le malattie rare sono legate al problema dei farmaci orfani, ossia molecole che sono potenzialmente utili nel trattamento delle malattie rare, ma per le quali i costi di sviluppo sono talmente più elevati del ritorno che se ne può ricavare, da scoraggiarne lo sviluppo stesso. Attualmente sono 44 i farmaci orfani autorizzati dalla European Medicines Agency, l'Agenzia europea per i medicinali. Gli autori hanno analizzato i dati di vendita dei farmaci orfani di Italia, Francia, Spagna, Germania e Regno Unito relativi al 2007. I dati di vendita erano disponibili, per almeno uno dei cinque paesi considerati, per 38 farmaci orfani su 44. Solo per 21 farmaci erano disponibili dati di vendita per tutti i cinque paesi studiati. Dai risultati è emerso che la Germania è stata la nazione che ha garantito l'accesso alla maggiore varietà di farmaci orfani (36), seguita dal Regno Unito (34), dalla Spagna (28), dalla Francia (27) e dall'Italia (25).
Gli autori hanno notato che i farmaci orfani indicati per trattare malattie che riguardano meno di 2 persone per 10.000 abitanti avevano un costo medio annuale per paziente più alto di quello dei farmaci usati per trattare malattie più diffuse. Infine, è emerso che la Germania ha destinato il 2,1 per cento della spesa farmaceutica ai farmaci orfani, la Spagna il 2 per cento, la Francia l'1,7 per cento, l'Italia l'1,5 per cento e il Regno Unito l'1 per cento, con una percentuale media dell'1,7 per cento per tutte le cinque nazioni. Gli studiosi hanno concluso che nel 2007 la spesa per i farmaci orfani in Italia, Francia, Spagna, Germania e Regno Unito è stata accettabile e modesta rispetto alla spesa farmaceutica totale e che il costo medio per paziente dei farmaci orfani è stato variabile, in relazione alla frequenza della malattia per la quale il prodotto è indicato.

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