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Un paziente ha avuto forti effetti collaterali e Astra Zeneca ha bloccato la sperimentazione, che era in fase I

Mentre proprio ieri a Roma l’Istituto di Genetica non profit MAGI ha fatto il punto con gli esperti sulle opportunità terapeutiche e le condizioni di vita delle persone affette da obesità genetiche (clicca qui per approfondimenti)  – un gruppo di malattia le più diffusa delle quali è il deficit del recettore della melanocortina 4, i trial clinici per la sperimentazione di un farmaco proprio di questa malattia sono stati bloccati. AstraZeneca e il partner Palatin Technologies hanno deciso di interrompere lo studio sull’ antiobesità AZD2820 a causa dell’insorgenza di un grave effetto collaterale in uno dei soggetti trattati.

A dare la notizia dello stop è stata la testata Pharmastar.  Si sospetta che si sia trattata di una reazione di ipersensibilità dalla quale il paziente per fortuna si è ripreso bene. Il farmaco è un peptide da somministrarsi sottocute che agisce come agonista parziale del recettore 4 della melanocortina (MC4R).
Lo studio, di fase I e dunque volto a confermare la tollerabilità, prevedeva l’arruolamento di 72 pazienti maschi obesi ma in buona salute. Fino ad oggi 11 pazienti avevano completato l’assunzione delle dosi previste. Nel 2011 era stato completato un altro studio di fase I senza che si fossero verificati dei problemi.
AstraZeneca ha confermato il proprio interesse a proseguire lo sviluppo di farmaci che agiscono come antagonisti della melanocortina.
La melanocortina (ormone melanocito-stimolante o MSH) è un ormone che stimolano la sintesi della melanina nelle cellule della pelle, ma nel cervello l’MSH svolge anche una funzione di tutt’altra natura: secreta dall’ipotalamo sotto l’effetto della leptina stimola un recettore cerebrale (recettore della melanocortina 4 o MC4) che regola il senso della fame e inibisce l’assunzione di cibo.

 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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