Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Buone notizie per chi è affetto da #HIV . Lo studio di Fase III BRIGHTE su fostemsavir in adulti con infezione da HIV-1 multitrattati, sono stati registrati miglioramenti nella soppressione virologica e nella risposta immunologica. I dettagli: bit.ly/2ZmSd6b pic.twitter.com/qaQw5fhbu8
About 8 hours ago.
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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
1 day ago.
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
2 days ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
2 days ago.
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
4 days ago.

Tolto il rimborso al farmaco orfano usato in tutta Europa: al suo posto il galenico.
In alcune regioni chi vuole il prodotto industriale dovrà pagarlo di tasca propria

Quando si parla di farmaci orfani e malattie rare abbondano belle intenzioni e buoni sentimenti ma la pratica è un’altra cosa: con una mano si promette e con l’altra si toglie quel che c’è. Così mentre a gennaio Camera e Senato (clicca qui) approvavano mozioni a favore della tutela dei farmaci orfani e dei malati rari, impegnano in tal senso il Governo, l’AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco pensava bene di risparmiare proprio a queste stesse voci. A farne le spese mezzo questa volta – ma la strada intrapresa potrebbe essere percorsa nuovamente – sono stati i pazienti affetti da Sindrome Miastenica di Lambert-Eaton (LEMS). Queste persone, dal 2009 e fino ad oggi, avevano potuto utilizzare un farmaco orfano, il Firdapse, approvato in Europa dall’EMA. Un farmaco orfano, approvato per un numero ristretto di persone che non hanno altre alternative terapeutiche, e che pertanto meriterebbe – stando anche alle dichiarazioni dello stesso Ministro Balduzzi più volte fatte in materia dall’inizio dell’incarico – godere del massimo sostegno.

Questo, appunto, solo in teoria. Mentre in Francia, UK, Spagna, Portogallo, Paesi Bassi ed anche nella ‘povera’ Grecia questo farmaco è stato regolarmente commercializzato e non ci sono problemi nel renderlo disponibile ai pazienti, in Italia, fino ad oggi, è stato distribuito solo grazie ad una speciale procedura – la legge 648 – e adesso anche questo beneficio gli è stato tolto.
Dall’inizio dell’anno, infatti, in un rapido susseguirsi di decisioni, l’AIFA  ha attuato una politica  piuttosto singolare. Con tre diverse pubblicazioni in Gazzetta l’agenzia del farmaco ha escluso il Firdapse dal rimborso tramite legge 648, lo ha posto il fascia C – ponendolo dunque a carico dei pazienti laddove le regioni non abbiano diversamente deciso  - e nella lista dei prodotti rimborsabili ha invece messo il la 3,4 Diaminopiridina, cioè il principio attivo del farmaco industriale, che potrà così essere rimborsato dal SSN come formulazione galenica da prepararsi in farmacia.
In parole più semplici il farmaco orfano industriale usato in tutta Europa in Italia è stato sostituito dal galenico, un prodotto ‘artigianale’.
Dunque ora i pazienti che vorranno curarsi usando il farmaco industriale dovranno sperare di essere nella regione ‘giusta’ per averlo gratis, se non lo sono, a meno che non abbiano le possibilità di pagarlo di tasca propria, dovranno rivolgersi al galenico, trovare una farmacia che possa assicurare fornitura costante e anche fidarsi di quello che di volta in volta gli viene dato.
Per il Servizio Sanitario Nazionale sarà un risparmio, a pagarlo saranno le tasche dei pazienti e la loro salute: questo principio attivo infatti  se preso a dosi errate può causare effetti collaterali, come aritmie e palpitazioni o anche crisi epilettiche, la precisione del dosaggio non è un dettaglio.     




GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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