Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Per poter intervenire nei tempi giusti, bisogna prima comprendere di essere in presenza di una #neoplasiaendocrina multipla. In tal caso, il compito del medico di famiglia è quello di fare in modo che il paziente giunga presto da uno specialista. www.osservatoriomalattierare.it/tumori-neuroendocrini-net/14465-neoplasie-endocrine-multiple-cruciale-che-il-paziente-giunga-presto-dallo-specialista
About 18 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Gli #ExtraLEA dovrebbero essere un diritto dei malati rari, anche per chi risiede in Regioni sottoposte a Piano di rientro. Lo Sportello Legale OMAR fa chiarezza sulla questione e propone una possibile soluzione. bit.ly/2SwgtiW pic.twitter.com/K9rvStb5sv
11 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Una sindrome rarissima con soli 21 casi al mondo. L'unico italiano è l'undicenne Alex. #XLPDR , disturbo reticolare della pigmentazione legato all'X. Aiutaci a diffondere la conoscenza di questa patologia, spesso diagnosticata come #FibrosiCistica . bit.ly/2WGo7Gu pic.twitter.com/jwWjXF3J6B
11 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Il ministro della Salute ha rinnovato il Consiglio Superiore di Sanità. Tra le nuove nomine Bruno Dallapiccola, Giulio Cossu, Andrea Giustina, membri del comitato scientifico di OMaR ai quali auguriamo un buon lavoro! bit.ly/2DXk8hx pic.twitter.com/vZlr0dyEbl
12 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Potrebbe trattarsi del caso più famoso di falsa diagnosi di morte mai accertata. Né infezione, né avvelenamento, ma una malattia neurologica che lo paralizzò per sei giorni: la sindrome di #GuillainBarr%C3%A9 . La nuova teoria sulla morte di Alessandro Magno. bit.ly/2GdpQy2
12 days ago.

Il farmaco entrerà in commercio entro la fine dell'anno

Lo scorso  6 marzo, la FDA ha approvato per gli Stati Uniti il lucinactant (Surfaxin, Discovery Laboratories), primo surfattante sintetico contenente un peptide, indicato per prevenire la Sindrome da Distress Respiratorio (Rds) nei nati pre-termine.
L’Rds è un disordine respiratorio comune tra i prematuri. Si verifica al momento della nascita o a poche ore da essa: consiste in una insufficiente produzione del surfattante, una sostanza lipidica e, in minor misura, proteica secreta dai Pneumociti di classe II che impedisce il collasso degli alveoli polmonari più piccoli e l'eccessiva espansione di quelli più grandi.

Il lucinactant, grazie al peptide sinapultide contenuto nel farmaco, è in grado di mimare le proprietà del surfattante, evitando il distress respiratorio. Questo farmaco potrebbe costituire un’alternativa ai surfattanti di derivazione animale, già approvati per prevenire l’Rds nei nati pre-termine e con i quali ogni anno negli Usa sarebbero trattati circa 90mila prematuri.

Il Surfaxin è il quinto farmaco approvato negli Stati Uniti per il trattamento di Rds nei neonati prematuri. Gli altri sono Survanta (beractant), Curosurf (poractant alfa), Infasurf (calfactant), e Exosurf (colfosceril palmitato), che non è più commercializzato.

Uno studio randomizzato, denominato SELECT (Safety and Effectiveness of Lucinactant vs. Exosurf in a Clinical Trial) ha testato la sicurezza e l'efficacia del farmaco su 1.294 nati prematuri, migliorando significativamente la mortalità  durante le prime due settimane di vita.
Le reazioni avverse più comuni sono legate alla somministrazione, che avviene attraverso il tubo endotracheale, che però nei pre-termine non è ancora completamente maturo. Esiste quindi la possibilità di reflusso e ostruzione della via respiratoria, che renderebbe necessaria l'immediata interruzione della terapia.
La prevenzione dell’Rds mediante l’impiego di surfattanti esogeni, incluso lucinactant, richiede un’assistenza clinica continua da parte di personale medico esperto, in grado di monitorare e modificare il supporto di ossigeno e la ventilazione, in risposta ai cambiamenti dello stato respiratorio del neonato.

A questo link il comunicato Fda.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni