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OssMalattieRare #TumoriNeuroendocrini La #teragnostica è la nuova frontiera della medicina nucleare e comporta l’utilizzo della stessa molecola per diagnosi e terapia. L’intervista al prof. Orazio Schillaci Presidente dell' #AIMN . #Net bit.ly/2vimSkl pic.twitter.com/M19EADEpPe
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OssMalattieRare Il più grande studio genetico mai realizzato. Scoperte 5 nuove varianti genetiche associate allo sviluppo dell’ #Alzheimer . Della ricerca internazionale, pubblicata su @NatureGenet , fa parte anche @LaStatale e il @policlinicoMI bit.ly/2KQfPKt pic.twitter.com/ITtGOMMcBh
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OssMalattieRare Lavorare è un diritto per ogni donna e ogni uomo, anche per chi è malato. Workability e qualità della vita nelle #MalattieReumatologiche infiammatorie, lo Study Forum di @ANMAR in collaborazione con @ISHEOconsulting bit.ly/2Phwbu5 pic.twitter.com/KTeyngsGmv
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OssMalattieRare «Mi era capitato di cadere ogni tanto, però ci avevo sempre riso sopra». L'intervista a Nunzia, protagonista di #lenostrestorie , il progetto di #CIDPItaliaONLUS . #NeuropatieDisimmuni youtu.be/eVfprRTIy9o
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OssMalattieRare Focolai di malattie infettive ‘emergenti’ possono mettere a rischio anche le scorte di sangue. Tra le strategie di difesa ci sono le tecniche di “riduzione dei patogeni”. Se ne è discusso all’expert meeting dell' @ECDC_EU @centrosangue bit.ly/2Vbyc0m
4 days ago.

Il farmaco entrerà in commercio entro la fine dell'anno

Lo scorso  6 marzo, la FDA ha approvato per gli Stati Uniti il lucinactant (Surfaxin, Discovery Laboratories), primo surfattante sintetico contenente un peptide, indicato per prevenire la Sindrome da Distress Respiratorio (Rds) nei nati pre-termine.
L’Rds è un disordine respiratorio comune tra i prematuri. Si verifica al momento della nascita o a poche ore da essa: consiste in una insufficiente produzione del surfattante, una sostanza lipidica e, in minor misura, proteica secreta dai Pneumociti di classe II che impedisce il collasso degli alveoli polmonari più piccoli e l'eccessiva espansione di quelli più grandi.

Il lucinactant, grazie al peptide sinapultide contenuto nel farmaco, è in grado di mimare le proprietà del surfattante, evitando il distress respiratorio. Questo farmaco potrebbe costituire un’alternativa ai surfattanti di derivazione animale, già approvati per prevenire l’Rds nei nati pre-termine e con i quali ogni anno negli Usa sarebbero trattati circa 90mila prematuri.

Il Surfaxin è il quinto farmaco approvato negli Stati Uniti per il trattamento di Rds nei neonati prematuri. Gli altri sono Survanta (beractant), Curosurf (poractant alfa), Infasurf (calfactant), e Exosurf (colfosceril palmitato), che non è più commercializzato.

Uno studio randomizzato, denominato SELECT (Safety and Effectiveness of Lucinactant vs. Exosurf in a Clinical Trial) ha testato la sicurezza e l'efficacia del farmaco su 1.294 nati prematuri, migliorando significativamente la mortalità  durante le prime due settimane di vita.
Le reazioni avverse più comuni sono legate alla somministrazione, che avviene attraverso il tubo endotracheale, che però nei pre-termine non è ancora completamente maturo. Esiste quindi la possibilità di reflusso e ostruzione della via respiratoria, che renderebbe necessaria l'immediata interruzione della terapia.
La prevenzione dell’Rds mediante l’impiego di surfattanti esogeni, incluso lucinactant, richiede un’assistenza clinica continua da parte di personale medico esperto, in grado di monitorare e modificare il supporto di ossigeno e la ventilazione, in risposta ai cambiamenti dello stato respiratorio del neonato.

A questo link il comunicato Fda.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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